Mikä on Holoclar ja mitä sitä käytetään?
Holoclar on kantasoluja sisältävä hoito, jota käytetään korvaamaan vahingoittuneet solut sarveiskalvon pinnalla (epiteeli), läpinäkyvä kalvo, joka peittää iiriksen (silmän värillinen osa). Sitä käytetään aikuisilla potilailla, joilla on kohtalainen tai vaikea limmaalinen kantasolujen puutos, joka aiheutuu silmien palovammasta (mukaan lukien kemialliset palovammat). Potilailla, joilla on tämä tila, ei ole riittävää määrää limbaalisia kantasoluja, jotka tavallisesti puuttuvat sarveiskalvon regenerointiprosessiin korvaamalla vahingoittuneet ulkoiset sarveiskalvot ja iän. Holoclar on eräänlainen pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävä lääke, jota kutsutaan "kudosteknologiaksi tuotteeksi", sellaisen lääkkeen tyypiksi, joka sisältää potilaan limboista (sarveiskalvon kulmissa) otettuja ja myöhemmin laboratoriossa kasvatettuja soluja, jotta niitä voidaan käyttää pinnan korjaamiseen vahingoittunut sarveiskalvo. Koska limbaalisten kantasolujen vajaatoimintaa sairastavien potilaiden määrä on alhainen, tautia pidetään harvinaisena ja Holoclar nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisissa sairauksissa käytetty lääke) 7. marraskuuta 2008.
Miten Holoclaria käytetään?
Holoclaria saa käyttää vain sairaalaympäristössä, asianmukaisesti koulutetun ja pätevän silmälääkärin toimesta, ja sitä tulisi antaa vain potilaille, joiden limbalasioita on käytetty lääkkeen valmistukseen. Hoidon ensimmäisessä vaiheessa potilaasta otetaan pieni pala terveistä limbaalisista kudoksista (noin 1 × 2 mm2) sairaalassa, joka lähetetään samana päivänä lääkkeen valmistajalle. Tämän jälkeen kudos- soluja kasvatetaan laboratoriossa ja jäädytetään, kunnes kirurgian päivämäärä on vahvistettu. Sulatettuja soluja käytetään Holoclarin tuottamiseen, kasvattamalla niitä kalvoon, joka koostuu fibriinistä nimeltään proteiinista. Holoklar, joka koostuu sekä soluista että kalvosta, lähetetään sitten takaisin sairaalaan, jossa se implantoidaan välittömästi potilaan silmään leikkauksen aikana. Limbaalisen kudoksen poistamisen jälkeen potilaita on hoidettava antibiooteilla silmän infektion estämiseksi. Leikkauksen jälkeen potilaalle on annettava antibiootteja ja sopiva tulehduskipulääke. Holoclar on tarkoitettu vain yhteen hoitoon. Hoito voidaan toistaa, jos hoitava lääkäri pitää sitä tarpeellisena. Lisätietoja on valmisteyhteenvedossa (joka on myös osa EPARia).
Miten Holoclar toimii?
Holoclarin vaikuttava aine on potilaan limbaaliset solut, jotka sisältävät solun, joka on otettu sarveiskalvon pinnasta ja laboratoriossa kasvatetuista limbaalisista kantasoluista. Ennen kuin käytät Holoclaria, vaurioitunut kudos on poistettava kyseisen silmän sarveiskalvosta. Kun Holoclar on istutettu silmään, sarveiskalvon solut edistävät sarveiskalvon pinnan korvaamista, kun taas limbaaliset kantasolut toimivat uusien solujen säiliönä, jotka regeneroivat sarveiskalvoa jatkuvasti
Mitä hyötyä Holoclarista on havaittu tutkimuksissa?
Osana aiempiin kliinisiin tietoihin tehtyyn retrospektiiviseen tutkimukseen Holoclar on osoittautunut tehokkaaksi regeneroimaan stabiilin sarveiskalvon pinnan henkilöillä, joilla on kohtalaisen tai vakavan limbaalisen kantasolun puutos, joka johtuu palovammasta. Yhden vuoden kuluttua Holoclarin istutuksesta implanttia pidettiin onnistuneena 75: llä tutkitusta 104 potilaasta (72%), joka perustui vakaan sarveiskalvon pintaan ilman pintavirheitä ja rajoitetun invaasion kanssa. uusien verisuonten (tyypillinen limbaalisten kantasolujen puutos). Myös potilaiden oireiden, mukaan lukien kipu ja tulehdus, vähenemistä sekä näkökyvyn paranemista on havaittu.
Mitä riskejä Holoclariin liittyy?
Holoclarin yleisin haittavaikutus (joka voi vaikuttaa useampaan kuin yhteen 10 potilaasta) on blefariitti (silmäluomen tulehdus). Täydellinen luettelo haittavaikutuksista ja rajoituksista on pakkausselosteessa.
Miksi Holoclar on hyväksytty?
Viraston ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) katsoi, että Holoclar-hoito palautti tehokkaasti terveitä sarveiskalvon pintoja potilailla, joilla oli keskivaikea tai vaikea limbaalinen kantasolujen puutos, joka aiheutui palovammoja sekä oireiden ja oireiden parantamisesta. näkymä. Valiokunta on sitä mieltä, että kohtalaiset tai vakavat kantasolujen puutteen muodot ovat vakavia tiloja, jotka, jos ne jätetään hoitamatta, voivat johtaa vakavaan vähenemiseen tai täydelliseen näköhäviöön. Koska Holoclar-hoidon sivuvaikutukset ovat yleensä hallittavissa, CHMP päätti, että Holoclarin hyödyt ovat sen riskejä suuremmat ja suositteli sen hyväksymistä EU: ssa. Päätelmä Holoclarin riski- / hyötysuhteesta perustuu kahden retrospektiivisen tutkimuksen tuloksiin (jotka on tehty aikaisempien kliinisten tietojen perusteella). Yhtiö antaa lisätietoa prospektiivisesta tutkimuksesta (joka kirjaa tulokset tutkimuksen aikana). Siksi Holoclar on saanut "ehdollisen hyväksynnän". Tämä tarkoittaa sitä, että lisää tietoa lääkkeestä, jota yhtiön on annettava, on saatavilla tulevaisuudessa. Euroopan lääkevirasto tarkistaa vuosittain saatavilla olevat uudet tiedot ja tämä yhteenveto päivitetään vastaavasti.
Mitä tietoja on vielä odotettu Holoclarista?
Koska Holoclarille on myönnetty ehdollinen hyväksyntä, Holoclaria markkinoiva yhtiö antaa lisätietoja lääkkeestä. Erityisesti yhtiö antaa saataville tiedot Holoclarin riskeistä ja eduista tulevasta kliinisestä tutkimuksesta.
Mitä toimia Holoclarin turvallisen ja tehokkaan käytön varmistamiseksi toteutetaan?
Riskienhallintasuunnitelma on kehitetty varmistamaan, että Holoclaria käytetään mahdollisimman turvallisesti. Tämän suunnitelman perusteella Holoclarin valmisteyhteenvetoon ja pakkausselosteeseen on sisällytetty turvallisuustiedot, mukaan lukien asianmukaiset varotoimet, joita terveydenhuollon ammattilaisille ja potilaille on noudatettava. Lisäksi Holoclaria valmistava yritys antaa terveydenhuollon ammattilaisille tiedotusmateriaalin lääkkeen turvallisesta käytöstä, mukaan lukien tiedot potilaan valinnasta ja seurannasta tutkimuksen päätteeksi sekä sivuvaikutusten ilmoittamisesta. Tiedotusmateriaaleja annetaan myös potilaille, jotka ovat ehdokkaita hoitoon. Lisätietoja on riskienhallintasuunnitelman yhteenvetossa
Lisätietoja Holoclarista
Euroopan komissio antoi 17. helmikuuta 2015 myyntiluvan Holoclarille, joka on voimassa kaikkialla Euroopan unionissa. Lisätietoja Holoclar-hoidosta saat pakkausselosteesta (joka on myös osa EPAR-lausuntoa) tai ota yhteys lääkäriisi tai apteekkiin. Harvinaislääkekomitean Holoclariin liittyvän lausunnon yhteenveto on saatavilla viraston verkkosivuilla: ema.Europa.eu/Find medicine / Ihmislääkkeet / Harvinainen sairaus. Tämän yhteenvedon viimeisin päivitys: 02-2015.
