Mikä on ja mitä Coagadexia käytetään - ihmisen X-hyytymistekijä X?
Coagadex on lääke, jota käytetään hoitamaan ja ehkäisemään verenvuotoa (jopa leikkauksen aikana tai sen jälkeen) potilailla, joilla on perinnöllinen tekijä X -vajaus, ja tekijä X -vajaus on verenvuotohäiriö, joka johtuu tekijän X puuttumisesta, joka on välttämätön proteiini veren hyytymistä varten.
Koska tekijä X: n vajaatoimintaa sairastavien potilaiden määrä on vähäinen, tautia pidetään harvinaisena ja Coagadex nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisissa sairauksissa käytetty lääke) 14. syyskuuta 2007.
Coagadex sisältää vaikuttavan aineen, jota kutsutaan ihmisen hyytymisen tekijäksi X.
Miten Coagadexia käytetään - ihmisen hyytymisen tekijä X?
Coagadex on saatavana jauheena ja liuottimena, jota käytetään laskimonsisäisen injektionesteen valmistukseen. Injektioiden annos ja tiheys riippuvat tekijän X puutteen vakavuudesta, verenvuodon laajuudesta ja sijainnista sekä potilaan terveydestä ja painosta.
Coagadexia voidaan saada vain reseptillä ja hoito tulee aloittaa harvinaisten verenvuotohäiriöiden hoitoon perehtyneen lääkärin valvonnassa. Potilaat voivat harjoittaa Coagadexin itseinjektiota kotonaan saatuaan asianmukaiset ohjeet. Lisätietoja on pakkausselosteessa.
Miten Coagadex - ihmisen hyytymisen tekijä?
Potilaille, jotka kärsivät perinnöllisestä tekijä X: n puutteesta, on tunnusomaista tekijä X: n puute, joka on välttämätön kuoren muodostumista varten (verihyytymä), joka pysäyttää haavan verenvuodon. Näillä potilailla verihyytymiä ei muodostu kunnolla, mikä aiheuttaa pitkäaikaisia verenvuotoja ja haavan paranemista. Veri voi tunkeutua ympäröiviin kudoksiin ja aiheuttaa paikallista kipua ja turvotusta. Verenvuoto voi esiintyä myös sisäelimissä. Coagadexin vaikuttava aine on ihmisen tekijä X, joka on eristetty verenluovuttajien plasmasta. Korvaa puuttuvan X-tekijän, edistää veren hyytymistä ja mahdollistaa väliaikaisen verenvuodon hallinnan.
Mitä hyötyä Coagadex - tekijä X: stä ihmisen hyytymisestä on saatu tutkimuksissa?
Coagadexia on tutkittu yhdessä päätutkimuksessa, johon osallistui 16 potilasta, joilla oli X-tekijän puutos, 12 - 42 vuotta. Tutkimukseen osallistuneet potilaat saivat Coagadex-hoidon hoidon aikana tapahtuneen spontaanin verenvuodon hoitoon tai verenvuodon estämiseen leikkauksen aikana. Tärkein tehokkuusparametri perustui lääkärin ja potilaan arvioon hoidon tehokkuudesta verenvuotojaksojen ehkäisyssä ja hoidossa.
Verenvuodon hoidon osalta rekisteröitiin ja tutkittiin 187 jaksoa ja Coagadex-hoito arvioitiin "erinomaiseksi" tai "hyväksi" 98, 4 prosentissa verenvuotojaksoista. Kolmen pienen leikkauksen aikana tehdyn leikkauksen aikana Coagadex-hoitoa pidettiin "erinomaisena" verenvuotojaksojen estämisessä.
Mitä riskejä Coagadex - tekijä X: lle liittyy ihmisen hyytymiseen?
Coagadexin yleisimmät haittavaikutukset (jotka saattavat vaikuttaa jopa yhteen 10 potilaasta) ovat kipu tai punoitus pistoskohdassa, väsymys ja selkäkipu.
Yliherkkyysreaktioita (allergisia) on havaittu harvoin (enintään 1 potilaalla 1000: sta) verenvuotohäiriöiden hoidossa oleville potilaille, ja niihin voi kuulua: angioedeema (ihonalaisten kudosten turvotus), polttaminen ja pistely pistoskohdassa, vilunväristykset, punoitus, kutiava ihottuma koko kehossa, päänsärky, nokkosihottuma, hypotensio (matala verenpaine), letargia, pahoinvointi, levottomuus, takykardia (nopea sydämen lyöntitiheys), rintakehän supistuminen, pistely, oksentelu ja hengityksen hengityksen vinkuminen. Näitä reaktioita ei havaittu Coagadexilla tehdyissä kliinisissä tutkimuksissa.
Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Coagadexin ilmoitetuista rajoituksista ja haittavaikutuksista.
Miksi Coagadex - ihmisen hyytymistekijä X on hyväksytty?
Viraston ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) katsoi, että Coagadexin hyödyt ovat sen riskejä suuremmat ja suositteli sen hyväksymistä EU: ssa. Lääkevalmistekomitea katsoi, että koska tekijä X: n vajaatoiminta ei ollut erityinen, Coagadex on osoittautunut tehokkaaksi verenvuotojaksojen hoidossa ja ehkäisyssä yli 12-vuotiailla potilailla, joilla on tämä tila. Alle 12-vuotiaiden lasten alustavat tiedot ovat yhtäpitäviä kuin 17-vuotiaille nuorille. Coagadexin turvallisuusprofiili katsottiin tyydyttäväksi käytettävissä olevien tietojen perusteella ja lieviä tai kohtalaisia sivuvaikutuksia, joita voitiin hoitaa. Taudin äärimmäisen harvinaisuuden vuoksi turvallisuustietokanta on kuitenkin rajallinen eikä harvinaisissa tapahtumissa ole aikomusta tallentaa kliinisiä tutkimuksia.
Mihin toimiin ryhdytään varmistaakseen Coagadexin - tekijä X: n turvallisen ja tehokkaan käytön ihmisen hyytymisessä?
Riskienhallintasuunnitelma on kehitetty sen varmistamiseksi, että Coagadexia käytetään mahdollisimman turvallisesti. Tämän suunnitelman perusteella Coagadexin valmisteyhteenvetoon ja pakkausselosteeseen on sisällytetty turvallisuustiedot, mukaan lukien asianmukaiset varotoimet, joita terveydenhuollon ammattilaisille ja potilaille on noudatettava.
Muita tietoja Coagadexista - ihmisen hyytymisen tekijä X
Coagadexia koskeva EPAR-arviointilausunto on kokonaisuudessaan viraston verkkosivuilla: ema.europa.eu/Find medicine / Ihmislääkkeet / Euroopan julkiset arviointiraportit. Lisätietoja Coagadex-hoidosta on pakkausselosteessa (joka on myös osa EPAR-lausuntoa) tai ota yhteys lääkäriisi tai apteekkiin.
Yhteenveto harvinaislääkkeitä käsittelevän komitean lausunnosta, joka liittyy Coagadexiin, on saatavilla viraston verkkosivuilla: ema.europa.eu/Find medicine / Ihmislääkkeet / Harvinaiset sairaudet.
