Mikä on Evoltra?
Evoltra on konsentraatti, jonka avulla valmistetaan liuos, joka annetaan infuusiona (laskimoon laskettuna). Lääke sisältää vaikuttavana aineena klofarabiinia.
Mihin Evoltraa käytetään?
Evoltraa käytetään hoitamaan lapsia, joilla on akuutti lymfoblastinen leukemia (ALL), eräänlainen lymfosyyttisyöpä (eräänlainen valkosolu). Sitä käytetään, kun tauti ei ole vastannut tai kun se on palannut (uusiutunut) vähintään kahden muun lääkehoidon jälkeen, eikä mikään muu hoito saa aikaan tuloksia. Evoltraa on tutkittu alle 21-vuotiailla potilailla, jotka ovat saaneet ALL-hoidon ensimmäistä kertaa.
Koska alhaisesta ALL: stä kärsivien potilaiden lukumäärä on harvinainen ja Evoltra luokiteltiin "harvinaislääkkeeksi" (harvinaisissa sairauksissa käytetty lääke) 5. helmikuuta 2002.
Lääkettä voidaan luovuttaa vain reseptillä.
Miten Evoltraa käytetään?
Evoltran hoito on aloitettava ja valvottava lääkärillä, jolla on kokemusta akuuttia leukemiaa sairastavien potilaiden hoidosta. Suositeltu annos on 52 mg kehon pinta-alan neliömetriä kohti (lasketaan käyttäen lapsen korkeutta ja painoa). Lääkettä annetaan infuusiona kahden tunnin päivässä viiden päivän ajan. Hoitoa tulee toistaa kahden tai kuuden viikon välein. Useimmat potilaat, jotka reagoivat hoitoon, tekevät sen yhden tai kahden hoitojakson jälkeen.
Miten Evoltra toimii?
Evoltran vaikuttava aine klofarabiini on sytotoksinen (lääke, joka tappaa erotettavat solut, kuten syöpäsolut). Se kuuluu syöpälääkkeiden ryhmään, jota kutsutaan "antimetaboliiteiksi". Klofarabiini on adeniinin "analogi", joka on osa solujen perus- geneettistä materiaalia (DNA ja RNA). Tämä merkitsee sitä, että klofarabiini vie adeniinin paikan elimistöön ja häiritsee DNA-polymeraasin ja RNA-reduktaasin nimeltä geneettisen materiaalin tuotantoon osallistuvia entsyymejä. Tämä estää soluja tuottamasta uutta DNA: ta ja RNA: ta ja hidastaa syöpäsolujen kasvua.
Miten Evoltraa on tutkittu?
Evoltran vaikutuksia testattiin ensin kokeellisissa malleissa ennen kuin niitä tutkittiin ihmisillä. Evoltraa tutkittiin tutkimuksessa, jossa oli 61 potilasta, jotka olivat alle 21-vuotiaita. Kaikkia potilaita oli jo hoidettu vähintään kahdentyyppisillä hoitomuodoilla ja he eivät voineet ottaa mitään muuta hoitoa. Hoitoa saavien potilaiden keski-ikä oli 12 vuotta.
Tärkein tehokkuusindeksi oli niiden potilaiden lukumäärä, joilla oli remissio (leukemian poistuminen luuytimestä ja normaali solujen määrän palautuminen veressä). Tutkimuksessa ei verrattu Evoltraa toisen hoidon kanssa.
Mitä hyötyä Evoltrasta on havaittu tutkimuksissa?
Päätutkimuksessa 20%: lla potilaista saavutettiin remissio (12/61). Kaiken kaikkiaan tutkimukseen osallistuneet potilaat säilyivät keskimäärin 66 viikon ajan.
Evoltra-hoidon jälkeen 10 potilaalle pystyttiin kantamaan kantasolunsiirto. Se on monimutkainen toimenpide, jossa potilaan luuydin, mukaan lukien leukemiasolut, tuhotaan ja korvataan soluilla, jotka "uudelleensuuntautuvat". Kantasolut ovat hyvin nuoria soluja, joita normaalisti tuotetaan luuytimessä ja jotka voivat kehittyä kaikissa eri verisoluissa.
Mitä riskejä Evoltraan liittyy?
Kliinisissä tutkimuksissa yleisimpiä Evoltran haittavaikutuksia (joita esiintyi useammalla kuin yhdellä potilaalla kymmenestä) olivat neutropenia (alhainen valkosolujen määrä yhdessä kuumeen kanssa), ahdistus, päänsärky, kasvojen punoitus, oksentelu, ripuli, pahoinvointi, kutina, ihotulehdus (ihon tulehdus), pyrexia (kuume), limakalvon tulehdus (kosteat kalvot, jotka peittävät elimet, kuten ne, jotka peittävät suun sisäisesti) ja väsymys (väsymys).
Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Evoltran ilmoitetuista sivuvaikutuksista. Evoltraa ei saa antaa potilaille, jotka voivat olla yliherkkiä (allergisia) klofarabiinille tai jollekin muulle aineelle. Evoltraa ei pidä käyttää potilailla, joilla on vaikea munuaisten tai maksan sairaus. Koska Evoltra on sytotoksinen lääke, sitä ei pidä käyttää raskauden aikana, ellei se ole ehdottoman välttämätöntä. Imetystä on vältettävä ennen hoidon aloittamista, hoidon aikana ja sen jälkeen.
Miksi Evoltra on hyväksytty?
Potilailla, joilla on KAIKKI, jotka eivät ole vastanneet tai joilla on ollut uusiutuminen vähintään kahden hoidon jälkeen, on hyvin vähän mahdollisuutta eloonjäämiseen. Lääkevalmistekomitea (CHMP) katsoi, että Evoltran hoito voi olla keino saavuttaa remissio ja helpottaa kantasolujen siirtoa. Valiokunta päätti, että Evoltran edut ovat suuremmat kuin sen riskit ALL-hoidossa lapsilla, joilla on uusiutuvuus tai jotka eivät ole reagoineet vähintään kahteen aikaisempaan hoitoon, eikä ole muuta hoitovaihtoehtoa, jonka odotetaan aiheuttavan pysyviä tuloksia . Sen vuoksi komitea suositteli Evoltran markkinoille saattamista koskevan luvan myöntämistä.
Evoltra on hyväksytty "poikkeuksellisissa olosuhteissa". Tämä tarkoittaa, että koska tauti on harvinaista, ei ole ollut mahdollista saada täydellistä tietoa Evoltrasta. Euroopan lääkevirasto (EMEA) tarkastelee uutta tietoa, joka saattaa olla saatavilla vuosittain, ja päivittää tämän yhteenvedon tarvittaessa.
Mitä tietoja vielä odotetaan Evoltrasta?
Evoltraa valmistava yritys tekee tutkimuksen, jossa seurataan Evoltran käyttöä munuaistautia sairastavilla potilailla ja perustetaan rekisteri lääkkeen sivuvaikutusten seuraamiseksi.
Mitä toimia Evoltran turvallisen käytön varmistamiseksi toteutetaan?
Evotraa valmistava yritys varmistaa, että lääkärit tietävät parhaan tavan käyttää Evoltraa ja kannustaa heitä käyttämään rekisteriä seuratakseen lääkkeen sivuvaikutuksia.
Lisätietoja Evoltrasta
Euroopan komissio antoi 29. toukokuuta 2006 Evoltran markkinoille saattamista koskevan luvan, joka on voimassa koko Euroopan unionissa. Myyntiluvan haltija on Genzyme Europe BV
Yhteenveto harvinaislääkkeitä käsittelevän komitean lausunnosta Evoltrassa klikkaa tästä.
Evoltran arvioinnin täydellinen versio (EPAR) on täällä.
Tämän yhteenvedon viimeisin päivitys: 01-2009.
