Ilaris - kanakinumabi

Mikä on Ilaris?

Ilaris on jauhe injektiona annettavan liuoksen valmistamiseksi. Sen sisältämä vaikuttava aine on kanakinumabi (150 mg).

Mihin Ilarisia käytetään?

Ilaris on tarkoitettu kryopiriiniin liittyvien jaksollisten oireyhtymien (CAPS) hoitoon, joka on joukko kryopiriinia, proteiinia tuottavan geenin vika. Potilaat kärsivät tulehduksesta useimmissa kehon osissa, kuten oireet, kuten kuume, ihottuma, nivelkipu ja väsymys.

Ilaris-valmistetta käytetään hoitamaan aikuisia ja vähintään 4-vuotiaita ja yli 15 kg: n painoisia lapsia, jotka vaikuttavat seuraaviin CAPS-tyyppeihin:

• Muckle-Wellsin oireyhtymä (MWS);

• vastasyntyneen alkava multisystem-tulehdussairaus (NOMID), joka tunnetaan myös kroonisena infantilisena neurologisena oireyhtymänä, iho, nivel (CINCA);

• vakavia perhekontaminaalisen kylmän oireyhtymän (FCAS) ja perheen kylmän urtikarian (FCU) vakavia muotoja, jotka ilmentävät sekä oireita että kylmän aiheuttamaa ihottumaa (urtikariaa).

Koska CAPS-potilaiden määrä on pieni, tautia pidetään "harvinaisena" ja Ilaris nimettiin "harvinaislääkkeeksi" (harvinaisissa sairauksissa käytetty lääke) 20. maaliskuuta 2007.

Lääkettä saa vain reseptillä.

Miten Ilarista käytetään?

Ilaris-hoito on määritettävä ja sitä on valvottava erikoislääkärillä, jolla on kokemusta CAPS-diagnoosista ja hoidosta.

Ilaris annetaan injektiona ihon alle. 15–40 kg painaville potilaille suositeltu annos on 2 mg painokiloa kohti, joka annetaan yhdellä injektiolla kahdeksan viikon välein. Yli 40 kg painaville potilaille suositeltu annos on 150 mg kahdeksan viikon välein. Jos potilaan oireet eivät parane seitsemän päivän kuluttua, voidaan harkita toista annosta, ja jos oireet paranevat myöhemmin, potilaiden on noudatettava ylläpitohoitoa, jossa on kaksinkertainen annos (300 mg tai 4 mg / kg) kahdeksan vuorokauden välein. viikkoa.

Potilaat voivat itse tehdä injektion koulutuksen jälkeen ja jos lääkäri pitää sitä sopivana. Ilaris-hoitoa saaville potilaille on annettava kortti, jossa esitetään yhteenveto lääkkeen turvallisuudesta.

Miten Ilaris toimii?

Ilariksen vaikuttava aine on kanakinumabi, monoklonaalinen vasta-aine tai vasta-aine (proteiinityyppi), joka on valmistettu tunnistamaan tiettyjen ihmissolujen läsnä oleva spesifinen rakenne (antigeeni) ja sitoutumaan siihen. Kanakinumabi tehtiin sitoutumaan antigeeniin, interleukiini-1-beetaan, joka tuotetaan suurina määrinä CAPS-potilailla, mikä aiheuttaa tulehdusta. Kun kanakinumabi sitoutuu interleukiini-1-beetaan, se estää sen aktiivisuutta ja lievittää taudin oireita.

Mitä tutkimuksia on tehty Ilarikselle?

Ilariksen vaikutukset testattiin ensin kokeellisissa malleissa, ennen kuin niitä tutkittiin olentoissa

ihmisen. Yhdessä päätutkimuksessa annettiin Ilaris-injektiota 35: lle CAPS-potilaalle (aikuiset ja lapset); kahdeksan viikon jälkeen hoitoon vastanneet potilaat aloittivat 24 viikon jakson, johon sisältyi Ilariksen tai lumelääkkeen antaminen kahdeksan viikon välein. Seuraavien 16 viikon aikana kaikki potilaat saivat Ilaris-annoksen kahdeksan viikon välein. Tärkein tehokkuusparametri oli sellaisten potilaiden lukumäärä, joilla ei esiintynyt taudin pahenemista (oireiden uusiutuminen) 24 viikon hoidon jälkeen.

Mitä hyötyä Ilarista on havaittu tutkimuksissa?

Ilaris oli lumelääkettä tehokkaampi hoidettaessa CAPS-potilaita. Yksikään 15 potilaasta, joita hoidettiin Ilaris-hoidon aikana 24 hoitoviikon aikana, ei ollut taudin pahenemista kuin 81%: lla lumelääkettä saaneista potilaista (13/16).

Mitä riskejä Ilariseen liittyy?

Ilariksen yleisimmät sivuvaikutukset (useammalla kuin yhdellä potilaalla kymmenestä) ovat nasofaryngiitti

(nenän läpivientien ja kurkun tulehdus), huimaus ja reaktiot pistoskohdassa. Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Ilariksen ilmoitetuista sivuvaikutuksista.

Ilaris-valmistetta ei saa antaa potilaille, jotka voivat olla yliherkkiä (allergisia) kanakinumabille tai jollekin muulle aineelle. Sitä ei myöskään saa käyttää potilailla, joilla on vakava tai jatkuva infektio.

Koska Ilaris saattaa liittyä vakaviin infektioihin, potilaita on seurattava tarkoin infektioiden oireiden tai oireiden varalta lääkkeen hoidon aikana ja sen jälkeen.

Miksi Ilaris on hyväksytty?

Lääkevalmistekomitea (CHMP) katsoi, että Ilariksen hyödyt ovat sen riskejä suuremmat kryopiriiniin liittyvien jaksollisten oireyhtymien (CAPS) hoidossa, ja suositteli myyntiluvan myöntämistä Ilarikselle.

Tämän lääkkeen lupa myönnettiin poikkeuksellisissa olosuhteissa. Tämä tarkoittaa, että kun otetaan huomioon taudin harvinaisuus, Ilarista ei ole ollut mahdollista saada täydellistä tietoa. Euroopan lääkevirasto tarkastaa vuosittain uudet tiedot, jotka saattavat olla saatavilla, ja tarvittaessa tiivistelmä päivitetään.

Mitä tietoja Ilarista vielä odotetaan?

Ilarista valmistava yritys on sitoutunut toimittamaan turvallisuustietoja säännöllisesti ja

Ilariksen tehokkuus aikuisille ja lapsille, jotka on sijoitettu erityiseen rekisteriin, ja tehdä tutkimusta lapsista saadakseen lisää tietoa lääkkeen kohtalosta kerran elimistössä.

Mitä toimenpiteitä toteutetaan Ilariksen turvallisen käytön varmistamiseksi?

Ilarista valmistava yritys antaa lääkkeitä kaikille jäsenvaltioille, jotka käyttävät lääkettä, pakkaukseen, joka sisältää ohjeet lääkkeen määräämiseksi, potilaskortin ja lääkäreiden antamat ohjeet mahdollisista haittavaikutuksista ja lääkkeen asianmukaisesta käytöstä.