Nplate - romiplostimi

Mikä on Nplate?

Nplate on jauhe injektioliuoksen valmistamiseksi. Se sisältää vaikuttavana aineena romiplostimia.

Mihin Nplateä käytetään?

Nplateä käytetään aikuisilla, joilla on krooninen immuunitrombosytopeeninen purpura (PTI), sairaus, jossa potilaan immuunijärjestelmä tuhoaa verihiutaleita (veren komponentteja, jotka vaikuttavat hyytymiseen). ITP-potilailla on alhainen verihiutaleiden määrä ja niillä on verenvuotoriski.

Nplate-valmistetta käytetään potilailla, joille on jo hoidettu lääkkeitä, kuten kortikosteroideja tai immunoglobuliineja ja joissa perna on poistettu, jos nämä hoidot eivät ole toimineet. Lääkkeen käyttöä voidaan harkita myös potilailla, joilla on ollut PTI-hoito, joilla on perna ja joita ei voida leikata. Perna on elin, joka osallistuu verihiutaleiden tuhoutumiseen.

Koska ITP: tä sairastavien potilaiden määrä on alhainen, tautia pidetään harvinaisena, ja Nplate nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisten sairauksien hoitoon käytettävä lääke) 27. toukokuuta 2005.

Lääkettä saa vain reseptillä.

Miten Nplateä käytetään?

Nplate-hoitoa tulee valvoa verihäiriöiden hoitoon perehtynyt lääkäri.

Nplate annetaan kerran viikossa injektiona ihon alle. Aloitusannos riippuu potilaan painosta ja säädetään sen jälkeen joka viikko verihiutaleiden määrän pitämiseksi halutulla tasolla. Hoito voidaan keskeyttää, jos verihiutaleet ovat liian korkeat.

Nplate-hoito on lopetettava neljän viikon hoidon jälkeen suurimmalla annoksella, jos verihiutaleiden määrä ei saavuta riittävän korkeita tasoja verenvuotoriskin vähentämiseksi. Nplate-valmistetta tulee käyttää varoen potilailla, joilla on maksan tai munuaisongelmia, koska sitä ei ole tutkittu virallisesti tässä ryhmässä.

Miten Nplate toimii?

Nplatin vaikuttava aine, romiplostimi, on lääke, joka stimuloi verihiutaleiden tuotantoa. Elimistössä trombopoietiini-hormoni stimuloi verihiutaleiden tuotantoa luuytimessä. Romiplostim on proteiini, joka on luotu (erityisesti suunniteltu) siten, että se voi sitoutua

trombopoietiinireseptoreita ja stimuloivat niitä. Trombopoietiinin vaikutusta jäljittelevä romiplostimi stimuloi verihiutaleiden tuotantoa, mikä lisää verihiutaleiden määrää.

Romiplostimia tuotetaan yhdistelmä-DNA-tekniikalla: sitä tuottaa bakteeri, joka on saanut geenin (DNA), joka tekee siitä kykenevän tuottamaan romiplostimia.

Mitä tutkimuksia on tehty Nplatella?

Nplaten vaikutuksia testattiin ensin kokeellisissa malleissa ennen kuin niitä tutkittiin ihmisillä.

Nplateä verrattiin lumelääkkeeseen (näyte) kahdessa päätutkimuksessa, joihin osallistui aikuisia, joilla oli krooninen ITP. Ensimmäisessä tutkimuksessa oli mukana 63 potilasta, joille oli jo poistettu perna, mutta sairaus ei ollut vielä hallinnassa. Toisessa tutkimuksessa oli 62 potilasta, joilla oli vielä perna ja jotka olivat olleet aiemmin ITP-hoidossa.

Molemmissa tutkimuksissa tehokkuuden pääasiallisena mittana oli niiden potilaiden määrä, joilla oli pysyvä vaste hoidolle eli verihiutaleiden määrä yli 50 miljoonaa millilitraa kohti vähintään kuuden kuukauden aikana 24 viikon hoitojaksosta, ilman muita PTI-lääkkeitä. Verihiutaleiden määrä alle 30 miljoonaa millilitraa kohti asettaa ITP-potilaiden verenvuodon vaaran, kun taas normaali taso on välillä 150–400 miljoonaa millilitraa kohti.

Mitä hyötyä Nplatesta on havaittu tutkimuksissa?

Nplate oli lumelääkettä tehokkaampi verihiutaleiden määrän lisäämisessä. Tutkimuksessa potilailla, joiden perna poistettiin, 38%: lla potilaista oli pitkäaikainen vaste Nplate-hoitoon (16: 42) verrattuna mikään 21: stä lumelääkettä saaneesta potilaasta. Pernan potilaiden tutkimuksessa 61%: lla potilaista oli pitkäaikainen vaste Nplate-hoitoon (25: stä 41: stä), kun lumelääkettä saaneista potilaista 5% (1/21: stä).

Mitä riskejä Nplateen liittyy?

Nplatin yleisin sivuvaikutus (useammalla kuin yhdellä potilaalla kymmenestä) on päänsärky. Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Nplaten ilmoitetuista sivuvaikutuksista.

Nplate-valmistetta ei saa käyttää henkilöille, jotka voivat olla yliherkkiä (allergisia) romiplostimille, jollekin muulle aineelle tai Escherichia coli -bakteerin (bakteeri) tuottamille proteiineille.

Miksi Nplate on hyväksytty?

Ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) totesi, että Nplate-valmisteen teho osoitettiin sekä potilailla, joilla oli perna poistettu, että niillä, joilla oli vielä perna. Koska pernan poistaminen on mahdollinen parannuskeino ITP: lle, komitea päätti, että Nplate-valmistetta tulisi käyttää vain potilailla, joilla on perna, jos niitä ei voida leikata. Siksi CHMP päätti, että Nplatin hyöty on suurempi kuin sen riskit aikuisilla splenektoomisilla potilailla, joilla on krooninen immuunitrombosytopeeninen (idiopaattinen) purpura, jotka ovat vastustuskykyisiä muihin hoitoihin ja joita voidaan pitää toisen linjan hoitona ei-perlenektoidulle aikuisille potilaille jossa leikkaus on vasta-aiheinen. Valiokunta suositteli myyntiluvan myöntämistä Nplatelle.

Mitä toimenpiteitä toteutetaan Nplaten turvallisen käytön varmistamiseksi?

Nplateä valmistava yritys toimittaa tietopaketteja lääkäreille kussakin jäsenvaltiossa. Sarjoihin sisältyvät tiedot Nplate-valmisteen turvallisuudesta ja tehokkuudesta ja muistiinpanoista, jotka muistuttavat lääkäreitä siitä, miten lääkettä käytetään, sekä tarve keskustella Nplatin hyödyistä ja riskeistä potilailla. Lääkärit saavat myös ”laskimen laskemista varten”, joka auttaa heitä laskemaan injektoitavan Nplate-määrän. Nämä määrät voivat joskus olla hyvin pieniä.