Ravicti - glyserolifenyylibutyraatti

Mitä se on ja mihin sitä käytetään? Ravicti - glyserolifenyylibutyraatti?

Ravicti on lääke, jota käytetään hoitamaan ureajakson häiriöitä pitkällä aikavälillä aikuisilla ja kahdessa kuukaudessa tai vanhemmilla lapsilla, kun tautia ei voida hoitaa vain ruokavalion muutoksilla. Potilaat, joilla on urean syklin häiriöt, eivät kykene poistamaan elimistöstä peräisin olevaa jätekaasua joidenkin maksaentsyymien puutteen vuoksi. Elimistössä jätekaasu muuttuu ammoniakiksi, joka on haitallista, jos se kerääntyy. Ravictiä käytetään potilailla, joilla on yhden tai useamman seuraavien entsyymien puutos: karbamoyylifosfaatin synteesi I, ornitiinikarbamyylitransferaasi, argininosukkinaattisyntetaasi, argininosukinaattilase, arginaasi I ja ornitiinin translokaasi.

Ravicti sisältää vaikuttavana aineena glyserolifenyylibutyraattia.

Koska ureajakson häiriöiden potilaiden määrä on vähäinen, näitä sairauksia pidetään "harvinaisina" ja Ravicti nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisissa sairauksissa käytetty lääke) 10. kesäkuuta 2010.

Miten Ravicti - glyserolifenyylibutyraattia käytetään?

Ravicti on saatavana nesteenä (1, 1 g / ml), joka otetaan suun kautta tai putken kautta, joka kulkee nenän läpi ja saavuttaa vatsan tai kulkee vatsan kautta vatsaan. Se voidaan hankkia vain reseptillä, ja sen on määrättävä lääkärillä, jolla on kokemusta urean syklihäiriöistä kärsivien potilaiden hoidossa.

Proteiinit ovat typen lähteitä, joten Ravictiä on käytettävä yhdessä erityisen vähän proteiinia sisältävän ruokavalion kanssa typen saannin vähentämiseksi ja joissakin tapauksissa myös ravintolisien (perustuen päivittäiseen proteiinipitoisuuteen, joka tarvitaan kasvua ja kehitystä).

Ravicin annos riippuu potilaan ruokavaliosta, korkeudesta ja painosta. Hoidon aikana on tehtävä säännöllisesti verikokeita päivittäisen annoksen säätämiseksi. Ravicin päivittäinen annos on jaettava yhtä suuriksi ja annettava jokaisen aterian yhteydessä. Lisätietoja on valmisteyhteenvedossa (joka on myös osa EPARia).

Ravicti-hoito voi olla tarpeen eliniän ajan, paitsi jos potilas saa onnistuneen maksansiirron

Miten Ravicti - glyserolifenyylibutyraatti toimii?

Ravicin vaikuttava aine, glyserolifenyylibutyraatti, muuttuu elimistössä fenyyliasetaatiksi. Fenyyliasetaatti yhdistyy aminohapon glutamiiniin, joka on läsnä proteiineissa, jotka sisältävät typpeä, muodostaen aineen, joka voidaan eliminoida kehosta munuaisilla. Tämä vähentää typen määrää kehossa, mikä vähentää tuotetun ammoniakin määrää.

Mitä hyötyä Ravicti-glyserolifenyylibutyraatista on havaittu tutkimuksissa?

Tutkimuksessa, jossa tutkittiin 88 aikuista, joilla oli urean syklihäiriö, Ravictiä verrattiin natriumfenyylibutyraattiin (toinen lääke, jota käytettiin urean syklin häiriöiden hoitoon). Tehon pääasiallinen mittari oli veren ammoniakin tasojen muutos 4 viikon hoidon jälkeen. Tutkimuksessa kävi ilmi, että Ravicti on vähintään yhtä tehokas kuin veren ammoniakin kontrolloija: arvioitu keskimääräinen ammoniakkitaso oli noin 866 mikromoolia litraa kohden, kun Ravictiä hoidettiin potilailla ja 977 mikromoolia litraa kohti natriumhydroksidia saaneilla potilailla. fenyylibutyraatiksi. Lisätietoa tukevista tutkimuksista osoitti Ravicin vastaavia vaikutuksia 2 kuukauden ikäisillä tai sitä vanhemmilla lapsilla.

Mitä riskejä Ravicti-glyserolifenyylibutyraattiin liittyy?

Ravicin yleisimmät haittavaikutukset (jotka saattavat vaikuttaa yli 5 potilaaseen 100: sta) ovat ripuli, ilmavaivat (kaasun kulkeutuminen) päänsärky, ruokahaluttomuus, oksentelu, väsymys, pahoinvointi ja epänormaali ihon haju.

Ravictiä ei tule käyttää akuutin hyperammonemian (äkillinen veren ammoniakin nousu) hoitoon. Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Ravicin ilmoitetuista sivuvaikutuksista ja rajoituksista.

Miksi Ravicti - glyserolifenyylibutyraatti on hyväksytty?

Viraston ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) katsoi, että Ravicin hyödyt ovat sen riskejä suuremmat ja suositteli sen hyväksymistä EU: ssa.

Ravicin on osoitettu olevan tehokas vähentämään ammoniakin määrää veressä potilailla, jotka kärsivät ureakierron häiriöistä. Ravicti on pitkävaikutteinen lääke, mikä tarkoittaa, että vaikuttava aine vapautuu jatkuvasti päivän aikana. Siksi jopa typpijätteen eliminointi tapahtuu jatkuvasti ja tämä parantaa veren ammoniakin tasoa koko päivän ajan. Samasta syystä Ravictiä ei tule käyttää akuutin hyperammonemian hoitoon, jonka hoitoon tarvitaan nopeampaa toimintaa.

Lisäksi, kuten nestemäisessä formulaatiossa on saatavilla, komitea katsoi, että Ravicti voi olla hyväksyttävämpi, erityisesti lapsille, kuin muut rakeiset lääkkeet, joita lisätään ruokaan; nestemäinen formulaatio helpottaa myös sen antamista putkella potilaille, jotka eivät kykene nielemään neurologisten ongelmien vuoksi.

Ravicin haittavaikutukset olivat pääosin suolistossa ja niitä pidettiin hallittavina. Ravicin pitkän aikavälin turvallisuudesta odotetaan kuitenkin lisää tietoa.

Mitä toimenpiteitä ryhdytään Ravicti - glyserolifenyylibutyraatin turvallisen ja tehokkaan käytön varmistamiseen?

Riskienhallintasuunnitelma on kehitetty sen varmistamiseksi, että Ravictiä käytetään mahdollisimman turvallisesti. Tämän suunnitelman perusteella Ravicin valmisteyhteenvetoon ja pakkausselosteeseen on sisällytetty turvallisuustiedot, mukaan lukien asianmukaiset varotoimet, joita terveydenhuollon ammattilaisille ja potilaille on noudatettava.

Lisäksi Ravictiä markkinoiva yritys perustaa potilasrekisterin saadakseen lisää tietoa lääkkeen eduista ja pitkäaikaisesta turvallisuudesta.