Mikä on Ruconest?
Ruconest on injektiokuiva-aine, liuosta varten. Sen sisältämä vaikuttava aine on alfa-konestati.
Mihin Ruconestia käytetään?
Ruconestia käytetään perinnöllisen angioedeeman hyökkäysten hoitoon aikuisilla (alkaen 18-vuotiailta). Angioedeemaa sairastavilla potilailla esiintyy turvotusta, joka voi esiintyä missä tahansa kehon osassa, kuten kasvoissa tai raajoissa, tai suoliston ympärillä, mikä aiheuttaa epämukavuutta ja kipua. Ruconestia käytetään potilailla, joilla on perinnöllinen angioedeema, joka liittyy ihmisen C1-esteraasi-inhibiittorin, proteiinin, luonnollisesti alhaisiin tasoihin.
Lääkettä saa vain reseptillä.
Miten Ruconestia käytetään?
Ruconest-hoito tulee aloittaa perinnöllisen angioedeeman diagnosointiin ja hoitoon perehtyneen lääkärin valvonnassa. Lääkettä saa antaa vain terveydenhuollon ammattilainen. Potilaita, joita ei ole hoidettu ennen Ruconest-valmistetta, on tutkittava siten, että veressä ei esiinny vasta-aineita, jotka ovat peräisin kaneen epiteelimateriaalia (desquamation ja hiukset) vastaan; tarkastusten on siksi oltava kielteisiä lääkkeen antamiseksi.
Ruconestia annetaan hitaana injektiona laskimoon noin 5 minuutin aikana. Annos riippuu potilaan painosta. Yleensä yksi injektio riittää hyökkäyksen hoitoon; toinen injektio on kuitenkin mahdollista, jos potilas ei reagoi tyydyttävällä tavalla ensimmäiseen. Kuitenkin enintään kaksi injektiota tulee antaa 24 tunnin kuluessa.
Miten Ruconest toimii?
C1-esteraasi-inhibiittoriproteiini on "komplementti" - ja "kosketussysteemien" eli niiden veriproteiinijärjestelmien, jotka vastustavat infektioita ja aiheuttavat tulehdusta, pääasiallisen säätäjän. Potilailla, joilla on tämä proteiinin alhainen määrä, näillä kahdella järjestelmällä on liiallista aktiivisuutta, mikä johtaa angioedeeman oireisiin. Ruconestin vaikuttava aine, conestat alfa, on kopio C1-esteraasi-inhibiittoriproteiinista ja toimii samalla tavalla kuin elimistössä läsnä oleva proteiini. Angioedeeman hyökkäyksen aikana alfa-conestat pysäyttää tämän liiallisen aktiivisuuden ja auttaa parantamaan oireita.
Conestat alfa valmistetaan "rekombinantti-DNA-tekniikalla", joka tarkoittaa sitä, että se uutetaan kanien maidosta, jossa geeni on insertoitu ja pystyy siten tuottamaan ihmisen proteiinia maidessaan.
Miten Ruconestia on tutkittu?
Ruconestin vaikutuksia testattiin ensin kokeellisissa malleissa ennen kuin niitä tutkittiin ihmisillä.
Ruconestia on tutkittu kahdessa päätutkimuksessa, joihin osallistui yhteensä 73 potilasta, joilla on perinnöllinen angioedeema, joka johtui C1-esteraasi-inhibiittoriproteiinin alhaisesta pitoisuudesta. Potilaat olivat enimmäkseen aikuisia. Hyökkäyksen sattuessa potilaalle annettiin yksi kahdesta Ruconestin annoksesta (50 tai 100 yksikköä / kg) tai lumelääkkeellä (näyte). Potilailla, joita hoidettiin pienemmällä Ruconest-annoksella, oli mahdollisuus toinen annos 4 tunnin kuluessa ensimmäisestä annoksesta. Tehokkuuden pääasiallinen mittari oli se, kuinka kauan oireiden parantuminen kesti. Parannus mitattiin potilaalla itse, pisteillä 0 - 100, mikä vastaa oireiden vakavuutta.
Mitä hyötyä Ruconestista on havaittu tutkimuksissa?
Ruconest oli tehokkaampi kuin lumelääke angioedeeman hyökkäyksen oireiden parantamisessa. Potilaat, joita hoidettiin 50 ja 100 yksikköä / kg Ruconestia, osoittivat ensimmäiset parannukset yhden ja kahden tunnin kuluttua. Lumelääkkeellä hoidetut potilaat alkoivat parantaa 4 tunnin kuluttua yhdessä tutkimuksessa ja yli 8 tunnin kuluttua toisessa.
Useimmilla potilailla oli jo 50 yksikköä / kg annos, mutta vain 10% potilaista tarvitsi toisen annoksen. Tämä annos osoitti saman verran kuin Ruconestin suurempi annos.
Mitä riskejä Ruconestiin liittyy?
Yleisin Ruconestiin liittyvä haittavaikutus (havaittu 1–10 potilaalla sadasta) on päänsärky. Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Ruconestin ilmoitetuista sivuvaikutuksista.
Ruconestia ei saa antaa potilaille, jotka voivat olla yliherkkiä (allergisia) alfa-konestatille tai jollekin muulle aineelle. Sitä ei voida käyttää potilailla, joilla on tunnettu tai epäilty kanin allergia.
Miksi Ruconest on hyväksytty?
Lääkevalmistekomitea (CHMP) katsoi, että Ruconestin hyödyt ovat sen riskejä suuremmat, ja suositteli siksi myyntiluvan myöntämistä sille.
Lisätietoja Ruconestista
Euroopan komissio julkaisi 28. lokakuuta 2010 myyntiluvan Ruconestille, joka on voimassa koko Euroopan unionissa, Pharming Group NV: lle. Myyntilupa on voimassa viisi vuotta, minkä jälkeen se voidaan uusia.
Lisätietoja Ruconest-hoidosta saat pakkausselosteesta (joka on myös osa EPAR-lausuntoa) tai ota yhteyttä lääkäriisi tai apteekkiin.
Tämän yhteenvedon viimeisin päivitys: 07-2010.
