Mikä on Replagal?
Replagal on infuusioliuos, joka sisältää vaikuttavana aineena alfa-agalsidaasia.
Mihin Replagalia käytetään?
Replagalia käytetään Fabryn taudin, harvinaisen perinnöllisen tilan hoitoon.
Tästä taudista kärsivät potilaat esittävät alfa-galaktosidaasi A: n puutetta. Tämä entsyymi hajottaa normaalisti lipid globotriaosilceramidin (Gb3). Jos tämä entsyymi puuttuu, Gb3: ta ei voida hajottaa ja kerääntyä soluihin, esimerkiksi munuaissoluissa.
Fabry-tautia sairastavilla potilailla voi olla laajoja oireita, kuten vakavia häiriöitä, kuten munuaisten vajaatoiminta, sydänongelmat ja aivohalvaus.
Koska Fabry-tautia sairastavien potilaiden määrä on alhainen, tätä tautia pidetään harvinaisena ja 8. elokuuta 2000 Replagal nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisten sairauksien hoitoon käytettävä lääke).
Lääkettä saa vain reseptillä.
Miten Replagalia käytetään?
Replagalia tulee antaa Fabry-taudin tai muiden perinnöllisten aineenvaihduntahäiriöiden hoitoon erikoistuneen lääkärin valvonnassa. Sitä annetaan laskimonsisäisenä infuusiona 0, 2 mg / kg kehon painosta 40 minuutin välein 2 viikon välein. Joissakin tutkimuksissa lapsille annettavan Replagalin vaikutusta tutkittiin ja siksi ehdotettiin, että Replagalia voidaan käyttää 7–18-vuotiailla lapsilla samalla annoksella. Potilailla, joilla on vakavia munuaisongelmia, on vähäinen vaste hoitoon. Replagal on tarkoitettu pitkäaikaiseen käyttöön.
Miten Replagal toimii?
Replagal on entsyymikorvaushoito, joka on potilaalle puuttuva entsyymi. Replagalin on tarkoitus korvata ihmisen entsyymi alfa-galaktosidaasi A, jota Fabry-tautia sairastavilla ihmisillä ei ole. Replagalin vaikuttava aine, alfa-agalsidaasi, on kopio ihmisen entsyymistä, joka on tuotettu "rekombinantti-DNA-tekniikalla" tunnetulla menetelmällä: entsyymiä tuottaa solu, johon on lisätty geeni (DNA). tekee siitä kykenevän tuottamaan entsyymiä. Tämä korvaava entsyymi suosii Gb3: n hajoamista estämällä sen kertymisen soluihin.
Mitä tutkimuksia Replagalilla on tehty?
Replagalia on tutkittu kahdessa kliinisessä tutkimuksessa yhteensä 40 miehellä. Replagalia verrattiin lumelääkkeeseen (näyte); yhdessä tutkimuksessa mitattiin sen vaikutus kipuun, kun taas toisessa tutkimuksessa tutkittiin sen vaikutusta Gb3: n eliminaatioon vasemman kammion (sydänlihaksen) suhteen. Tutkimus tehtiin myös 15 naispotilaalle (kantajalle).
Replagalia on tutkittu myös 24 lapsilla, jotka ovat kuuden ja puolen vuoden välillä, ja 18 vuotta.
Mitä hyötyä Replagalista on havaittu tutkimuksissa?
6 kuukauden hoidon jälkeen Replagal vähensi merkittävästi kipua potilailla, joita hoidettiin verrattuna lumelääkettä saaneisiin. Replagalin keskimääräinen vasemman kammion massa väheni 11, 5 g: lla, kun taas lumelääkettä saaneilla potilailla lisääntyi 21, 8 g. Nämä tulokset osoittavat, että taudin oireet paranevat tai että tauti pysyy vakaana. Naisilla vaikutukset olivat verrattavissa miehillä havaittuihin tuloksiin. Lapset, jotka saivat 6 kuukauden hoidon Replagal-hoidolla, eivät osoittaneet sydämen massan lisääntymistä ja Gb3-pitoisuudet veressä olivat laskeneet.
Mitä riskejä Replagaliin liittyy?
Yleisimpiä sivuvaikutuksia (joita esiintyy useammalla kuin yhdellä potilaalla kymmenen tutkimuksen aikana) aiheuttavat infuusio eikä lääke itse. Nämä ovat pääasiassa vilunväristyksiä, päänsärkyä, pahoinvointia, pyrexia (kuume), kasvojen punoitusta ja väsymystä (väsymystä), jotka eivät yleensä ole vakavia. Muita hyvin yleisiä haittavaikutuksia ovat kipu ja epämukavuus. Lapsilla ilmoitetut haittavaikutukset ovat samanlaisia kuin aikuisilla. Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Replagalin ilmoitetuista sivuvaikutuksista.
Replagalia käyttävillä potilailla voi kehittyä vasta-aineita (proteiineja, jotka on tuotettu reaktiona Replagaliin ja jotka voivat vaarantaa hoidon).
Replagalia ei saa antaa potilaille, jotka voivat olla yliherkkiä (allergisia) agalsidaasialfalle tai muille lääkkeen aineosille.
Miksi Replagal on hyväksytty?
Lääkevalmistekomitea (CHMP) on päättänyt, että Fabry-tautia sairastavilla potilailla Replagal-hoito voi tuottaa pitkäaikaisia kliinisiä hyötyjä. Lääkevalmistekomitea katsoi, että Replagalin hyöty on sen riskejä suurempi ja suositteli myyntiluvan myöntämistä sille.
Replagalille annettiin lupa "poikkeuksellisissa olosuhteissa", koska koska sitä käytetään harvinaisen sairauden hoitoon, ei ollut mahdollista saada tarkempia tietoja lääkkeestä. Euroopan lääkevirasto (EMEA) tarkistaa vuosittain saatavilla olevat uudet tiedot ja tämä yhteenveto päivitetään tarvittaessa.
Mitä tietoja Replagalista vielä odotetaan?
Replagalia valmistava yritys tekee lisätutkimuksia lääkkeestä, erityisesti saadakseen tulokset 5 vuoden hoidosta, muista annoksista, ylläpitoannoksista ja lapsilla tehdyistä tutkimuksista.
Lisätietoja Replagalista
Euroopan komissio myönsi 3. elokuuta 2001 koko Euroopan unionin alueella voimassa olevan myyntiluvan Replagalille TKT Europe AB: lle. Myyntilupa uusittiin 3. elokuuta 2006. Replagalin harvinaislääkkeen aseman rekisteröimiseksi klikkaa tästä.
Replagalin koko EPAR-arviointikertomus on tässä.
Tämän yhteenvedon viimeisin päivitys: 02-2007
