Elaprase - idursulfaasi

Mikä on Elaprase?

Elaprase on infuusiokonsentraatti, joka sisältää vaikuttavana aineena idursulfaasia.

Mihin Elapraseä käytetään?

Elaprase-valmistetta käytetään Hunterin oireyhtymän hoitoon ja on tarkoitettu pitkäaikaiseen käyttöön.

Hunterin oireyhtymä, joka tunnetaan myös nimellä mukopolysakkaridoosi II, on harvinainen perinnöllinen sairaus, joka vaikuttaa pääasiassa miehiin. Tästä sairaudesta kärsivät potilaat eivät tuota iduronaatti-2-sulfaattia nimeltä entsyymi, jolla pyritään hajottamaan aineita, joita kutsutaan glykosaminoglykaaneiksi (GAG). Tämän seurauksena GAG: t kertyvät vähitellen useimmissa näistä potilaiden elimistä ja vahingoittavat niitä. Tämä aiheuttaa monenlaisia oireita, erityisesti hengitysvaikeuksia ja kävelyvaikeuksia. Hoidon puuttuessa nämä oireet ovat yhä vakavampia ajan myötä.

Koska Hunterin oireyhtymää sairastavien potilaiden määrä on pieni, tautia pidetään harvinaisena ja 11. joulukuuta 2001 Elaprase nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisten sairauksien hoitoon käytettävä lääke).

Lääkettä saa vain reseptillä.

Miten Elapraseä käytetään?

Elaprase annetaan joka viikko laskimonsisäisenä infuusiona (tippuminen laskimoon). Annos aikuisille, lapsille ja nuorille on 0, 5 mg / kg ruumiinpainoa. Asianmukainen Elaprase-annos on laimennettava suolaliuokseen ennen infuusion aloittamista.

Infuusion tulisi kestää 3 tuntia, mikä voidaan vähitellen alentaa 1 tuntiin, jos potilas ei näytä infuusion reaktioita (ihottumaa, kutinaa, kuumetta, päänsärkyä, verenpaineesta tai punoitusta).

Miten Elaprase toimii?

Elaprase-valmisteen vaikuttava aine, idursulfaasi, on kopio ihmisen entsyymi-iduronaatti-2-sulfataasista. se on

tuotetaan menetelmällä, joka tunnetaan nimellä "rekombinantti-DNA-tekniikka": entsyymiä tuottaa ihmissolu, jossa on otettu käyttöön geeni (DNA), joka tekee siitä kykenevän tuottamaan entsyymiä. Idursulfaasi korvaa puuttuvan tai riittämättömän entsyymin potilailla, joilla on Hunterin oireyhtymä. Antamalla entsyymin voit parantaa tai hallita taudin oireita.

Mitä tutkimuksia Elaprase-tutkimuksesta on tehty?

Elaprasen vaikutuksia testattiin ensin kokeellisissa malleissa ennen kuin niitä tutkittiin ihmisillä.

Elaprase-tutkimusta tehtiin 96 miehellä, joiden ikä oli 5–31 vuotta, ja lääkkeen tehoa verrattiin lumelääkkeen tehokkuuteen. Tehokkuuden pääasialliset mitat olivat keuhkotoiminta ("pakko-elinvoimakyky", maksimimäärä ilmaa, jonka potilas voi päästää hengityksen aikana) ja etäisyys, jonka potilaat voivat kävellä 6 minuutissa, mikä mittaa vaikutuksia. taudin niveltyminen sydämeen, keuhkoihin, niveliin ja muihin elimiin. Nämä toimenpiteet otettiin ennen hoitoa ja 52 viikon hoidon jälkeen.

Mitä hyötyä Elaprasesta on havaittu tutkimuksissa?

Tutkimus osoitti, että Elaprase parantaa sekä keuhkojen toimintaa että potilaiden kykyä kävellä. 52 viikon jälkeen Elaprase-hoitoa saaneet potilaat voisivat liikkua 43, 3 m 6 minuutissa, kun taas lumelääkettä saaneilla potilailla vain 8, 2 m. Lääke paransi myös keuhkojen toimintaa, kun taas lumelääkettä saaneilla potilailla havaittiin lievää heikkenemistä.

Mitä riskejä Elapraseen liittyy?

Elaprase-valmisteen yleisimmät sivuvaikutukset (useammalla kuin yhdellä potilaalla kymmenestä) ovat infuusioon liittyviä reaktioita, kuten ihoreaktioita (ihottumaa tai kutinaa), pireksiaa (kuumetta), päänsärkyä, verenpainetautia (korkea verenpaine) ja turvotusta. infuusiokohdassa. Muita hyvin yleisiä haittavaikutuksia olivat dyspepsia (närästys) ja rintakipu. Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Elaprasen ilmoitetuista sivuvaikutuksista.

Elaprase-valmistetta ei saa antaa henkilöille, jotka ovat yliherkkiä (allergisia) idursulfaasille tai jollekin apuaineelle.

Miksi Elaprase on hyväksytty?

Lääkevalmistekomitea (CHMP) katsoi, että tutkimuksessa havaitut parannukset, jotka ovat kuitenkin vaatimattomia, ovat kliinisiä etuja hoidettaessa \ t

Hunter päätti, että Elapraksen hyöty on suurempi kuin sen riskit Hunterin oireyhtymää sairastavien potilaiden pitkäaikaisessa hoidossa, ja suositteli Elaprase-valmisteen myyntiluvan myöntämistä.

Elaprase on hyväksytty "poikkeuksellisissa olosuhteissa", koska Hunterin oireyhtymä on harvinainen sairaus, joten lääkettä koskevia yksityiskohtaisempia tietoja ei voitu saada. Euroopan lääkevirasto (EMEA) tarkistaa kaikki vuosittain saatavilla olevat uudet tiedot ja tätä yhteenvetoa päivitetään tarvittaessa.

Mitä tietoja Elaprasesta vielä odotetaan?

Elaprase-valmistetta valmistava yritys tutkii lääkkeen pitkäaikaisia vaikutuksia ja tutkii, onko se stimuloi kehoa tuottamaan vasta-aineita (erityisiä proteiineja) lääkettä vastaan. Yhtiö tutkii myös lääkkeen tehoa alle 5-vuotiailla potilailla ja tutkii selvittääkseen, onko keuhkoihin, sydämeen tai verisuoniin vaikutuksia.

Mitä toimenpiteitä toteutetaan Elaprase-valmisteen turvallisen käytön varmistamiseksi?

Elaprase-yritys, joka tutkii lääkkeen turvallisuutta Hunterin oireyhtymää sairastavien potilaiden kanssa, tarkistaa lääkkeen turvallisuuden, joka sisältää analyysin lääkkeen vaikutuksista naispotilaisiin ja tutkimuksen, jossa selvitetään, voidaanko lääkettä käyttää tavalla turvallinen potilaan kotona.