Diacomit - stiripentoli

Mikä on Diacomit?

Diacomit on lääke, joka sisältää vaikuttavaa ainetta stiripentolia. Sitä on saatavana kapseleina tai pusseissa, jotka sisältävät (250 ja 500 mg). Säkit sisältävät jauheen, jota käytetään oraalisen suspension (kiinteää hiukkasia sisältävän nesteen) saamiseksi.

Mihin Diacomitia käytetään?

Diacomit on epilepsialääke. Se on tarkoitettu lapsille, joilla on hyvin harvinainen epilepsian muoto, jota kutsutaan "vaikeaksi lapsuuden epilepsialle" (EMSI), joka tunnetaan myös nimellä Dravetin oireyhtymä. Tällainen epilepsia vaikuttaa pieniin lapsiin. Diacomit on osoitettu lisälääkkeenä klobatsaamille ja valproaattille (muut epilepsialääkkeet), kun hoidetaan tonic-kloonisia kohtauksia (vakavimmat kriisit, joissa on tajunnan menetys), joita ei voida riittävästi kontrolloida klobatsaamin ja valproaatin avulla.

Koska EMSI-potilaiden määrä on alhainen, tautia pidetään harvinaisena ja Diacomit nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisissa sairauksissa käytetty lääke) 5. joulukuuta 2001.

Lääkettä saa vain reseptillä.

Miten Diacomitia käytetään?

Diacomit-hoitoa saa antaa vain lääkärin tarkassa valvonnassa, joka on perehtynyt imeväisten ja lasten epilepsian diagnosointiin ja hoitoon (lastenlääkäri tai lasten neurologi). Normaali annos on 50 mg / kg ruumiinpainoa, jaettuna kahteen tai kolmeen annokseen päivän aikana. Hoito alkaa yleensä lääkkeen pienemmällä annoksella, joka kasvaa asteittain suositeltuun annokseen kolmen päivän aikana. Diacomit-hoidon aloittamisen jälkeen voi olla tarpeen vähentää klobatsaamin annosta. Valproaatin annosta ei yleensä tarvitse säätää.

Diacomit-tutkimukset tehtiin yli 3-vuotiaille lapsille. Päätös Diacomitin käytöstä alle 3-vuotiailla lapsilla on tehtävä yksilöllisesti, toisin sanoen: lääkettä voidaan antaa nuoremmille lapsille vain, jos EMSI-diagnoosi on vahvistettu.

Diacomit tulee ottaa ruuan kanssa, mutta ei maitoa tai maitotuotteita, hiilihappoa sisältäviä juomia, hedelmämehuja tai kofeiiniaineita tai juomia tai teofylliiniä (ainetta, joka löytyy esimerkiksi mustasta ja vihreästä teestä).

Miten Diacomit toimii?

Diacomitin vaikuttavan aineen, stiripentolin, epilepsialääkkeenä vaikuttava vaikutus ei ole vielä täysin tiedossa. On mahdollista, että se toimii korostamalla muiden epilepsialääkkeiden aktiivisuutta, mikä vähentää niiden metaboloitumisnopeutta maksassa. On myös mahdollista lisätä "neurotransmitterin", jota kutsutaan gamma-aminovoihappoksi (GABA), tasoja aivojen hermosolujen välissä. Neurotransmitterit ovat elimistössä olevia aineita, jotka lähettävät signaaleja yhdestä hermosolusta toiseen.

Miten Diacomitia on tutkittu?

Diacomitin vaikutuksia testattiin ensin kokeellisissa malleissa ennen kuin niitä tutkittiin ihmisillä.

Kaksi Diacomit-tutkimusta tehtiin 65 lapsen ja nuoren välillä, jotka olivat iältään 3–18-vuotiaita. Tutkimuksissa verrattiin Diacomitin tehokkuutta kapseleissa tai pusseissa näillä potilailla olevan lumelääkkeen tehokkuutta lisäkäsittelynä käynnissä oleviin hoitoihin klobatsaamin ja valproaatin kanssa. Tehokkuuden pääasiallinen mittari oli potilaiden määrä, jotka olivat "reaktiivisia" hoitoon. Yksi potilas määritettiin "reaktiiviseksi", jos kohtausten lukumäärä hoidon toisella kuukaudella oli vähentynyt vähintään 50% verrattuna hoidon alkua edeltävän kuukauden tilaan.

Mitä hyötyä Diacomitista on havaittu tutkimuksissa?

Diacomitin kanssa reagoivien potilaiden määrä oli suurempi kuin lumelääkettä saaneilla potilailla. Ensimmäisessä tutkimuksessa 71% Diacomitia saaneista potilaista reagoi hoitoon (15: stä 21: stä) verrattuna 5%: iin lumelääkeryhmässä (1/20). Samanlaiset tulokset näkyivät myös toisessa tutkimuksessa, jossa 67% potilaista reagoi Diacomitin kanssa (8: 12) verrattuna 9%: iin lumelääkeryhmästä (1: 9). Ei ole kuitenkaan selvää, johtuuko tämä vaikutus Diacomit-valmisteen tai muiden epilepsialääkkeiden lisääntyneestä määrästä.

Mitä riskejä Diacomitiin liittyy?

Diacomitin yleisimmät haittavaikutukset (yli 1 potilaalla kymmenestä) ovat anoreksia (ruokahaluttomuus), laihtuminen, unettomuus, uneliaisuus, ataksia (kyvyttömyys koordinoida lihasliikkeitä), hypotonia (lihasheikkous) ja dystonia (häiriöt) lihas). Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Diacomitin ilmoitetuista sivuvaikutuksista.

Diacomit-valmistetta ei saa antaa potilaille, jotka voivat olla yliherkkiä (allergisia) stiripentolille tai jollekin muulle aineelle. Sitä ei myöskään saa käyttää potilailla, joilla on ollut psykoosi (vakava henkinen tila, johon liittyy muuttunut todellisuuden tunne) ja harhaluuloisia jaksoja (henkinen tila, jolle on ominaista sekavuus, jännitys, levottomuus ja hallusinaatiot). Erityistä varovaisuutta on noudatettava, kun Diacomitia annetaan samanaikaisesti muiden lääkkeiden kanssa. Täydellinen luettelo näistä lääkkeistä on pakkausselosteessa.

Miksi Diacomit on hyväksytty?

Lääkevalmistekomitea (CHMP) katsoi, että Diacomit on osoittautunut tehokkaaksi EMSI-hoidossa, vaikka tutkimusten määrä on huono ja niiden kesto on lyhyempi kuin komitean odotetaan. Komitea päätti, että Diacomitin hyödyt ovat suuremmat kuin sen riskit, kun niitä käytetään yhdessä klobatsaamin ja valproaatin kanssa tulehdusperäisten yleistyneiden tonic-kloonisten kohtausten hoitoon potilailla, joilla on vaikea lapsuuden epilepsia, EMSI (tai Dravetin oireyhtymä). ) jossa kouristuksia ei hallita riittävästi klobatsaamin ja valproaatin avulla. Sen vuoksi komitea suositteli myyntiluvan myöntämistä Diacomitille.

Diacomit on saanut "ehdollisen hyväksynnän". Tämä tarkoittaa sitä, että lisää tietoa lääkkeestä odotetaan. Euroopan lääkevirasto (EMEA) tarkistaa vuosittain kaikki saatavilla olevat uudet tiedot ja päivittää tarvittaessa tämän yhteenvedon.

Mitä tietoja Diacomitista vielä odotetaan?

Diacomitia valmistava yritys tekee tutkimuksen, jossa verrataan Diacomitia klobatsaamin kanssa täydentävänä hoitona potilaiden jatkuvassa hoidossa, joiden oireita ei hallita riittävästi klobatsaamin ja valproaatin avulla.

Mitä toimenpiteitä toteutetaan Diacomitin turvallisen käytön varmistamiseksi?

Diacomitia valmistava yritys seuraa lääkkeen vaikutuksia mahaan ja suolistoon sekä kasvunopeuteen erityisesti valproaatin samanaikaisen käytön yhteydessä. Hän tarkastelee myös Diacomitin yhdistelmähoidon vaikutuksia muihin lääkkeisiin aivojen ja hermostoon vaikuttavien pitkäaikaisten ongelmien riskiin.