Mikä on Cerezyme?
Cerezyme on jauhe, jota käytetään infuusioliuoksen valmistamiseen (tippuminen laskimoon). Se sisältää vaikuttavana aineena imigluseraasia.
Mihin Cerezymeä käytetään?
Cerezymeä käytetään Gaucherin tautia sairastavien potilaiden pitkäaikaiseen hoitoon. Gaucherin tauti on harvinainen perinnöllinen sairaus, jolle on tunnusomaista glukoosibrasidaasin nimeltä entsyymin puute, joka tavallisesti hajottaa glukooserebosidiksi kutsuttua lipidituotetta. Ilman tätä entsyymiä lipidiglukoserebrosidi kerääntyy elimistöön, yleensä maksassa, pernassa ja luuytimessä, laukaisee taudin oireet: anemia (punasolujen alhainen määrä), väsymys, taipumus ekkymoosiin ja verenvuoto, laajentuminen perna ja maksa, luukipu ja murtumat.
Cerezyme on tarkoitettu potilaille, joilla on tyypin 1 Gaucherin tauti, joka ei vaikuta hermosoluihin, tai tyypin 3, joka vaikuttaa hermosoluihin pitkään. Potilailla on oltava oireita, jotka eivät vaikuta hermostoon, mukaan lukien yksi tai useampi seuraavista ehdoista:
- anemia;
- trombosytopenia (alhainen verihiutaleiden määrä);
- luun ongelmat;
- maksan tai pernan laajentuminen.
Lääkettä saa vain reseptillä.
Miten Cerezymeä käytetään?
Gaucherin tautia sairastavia potilaita on hoidettava tämän taudin hoitoon perehtyneiden lääkärien hoidossa. Cerezyme annetaan tavallisesti infuusiona kahden viikon välein. Infuusioiden annos ja tiheys tulee säätää jokaiselle potilaalle oireiden ja hoitovasteen perusteella. Ensimmäiset infuusiot on annettava hitaasti ja sitten infuusionopeus voi nousta lääkärin tai sairaanhoitajan valvonnassa. Cerezyme on tarkoitettu pitkäaikaiseen käyttöön.
Miten Cerezyme toimii?
Aiemmin Gaucherin tautia hoidettiin käyttämällä entsyymiä, jota kutsutaan alglukeraasiksi, joka valmistettiin ihmisen istukasta. Cerezymen vaikuttava aine, imigluseraasi, on kopio tästä entsyymistä, joka valmistetaan "rekombinantti-DNA-tekniikalla" tunnetulla menetelmällä: entsyymiä tuottaa solu, johon on lisätty geeni (DNA) joka tekee siitä kykenevän tuottamaan entsyymiä. Imiglukeraasi korvaa Gauche-taudissa puuttuvan entsyymin ja edistää glukoserebrosidin hajoamista estäen sen kertymisen elimistöön.
Mitä tutkimuksia Cerezyme-tutkimuksessa on tehty?
Tyypin 1 Gaucherin taudin osalta Cerezymeä on tutkittu kolmessa tutkimuksessa, joihin osallistui yhteensä 40 potilasta, mikä on hyväksyttävä määrä, koska sairaus on hyvin harvinaista. Näissä tutkimuksissa verrattiin Cerezymen ja alglukeraasin kykyä kontrolloida Gaucherin taudin oireita arvioimalla punasolujen ja verihiutaleiden määrän lisääntymistä veressä ja maksan ja pernan tilavuuden vähenemistä. Tyypin 3 Gaucherin taudin osalta, joka on erittäin harvinaista, yhtiö esitti julkaistuista tiedoista ja Gaucherin tautia sairastavien potilaiden erityisrekisteristä.
Mitä hyötyä Cerezymeista on havaittu tutkimuksissa?
Tutkimukset ovat osoittaneet, että Cerezyme on yhtä turvallinen ja tehokas kuin alglukeraasi Gaucherin taudin oireiden hallitsemiseksi. On myös osoitettu, että potilaat voivat turvallisesti siirtyä alglukeraasikäsittelystä Cerezyme-hoitoon.
Mitä riskejä Cerezymeen liittyy?
Cerezymen yleisimmät sivuvaikutukset (havaittu yhdestä kymmeneen potilaaseen 100: sta) ovat hengityselinten oireet (hengitysvaikeudet), nokkosihottuma tai angioedeema (ihonalainen turvotus), kutina ja ihottuma. Potilaat voivat kehittää vasta-aineita (kehon tuottamia proteiineja reaktiona Cerezymelle, jotka voivat vaarantaa hoidon) ja joita on seurattava ensimmäisen hoitovuoden aikana mahdollisten allergisten reaktioiden merkkien havaitsemiseksi Cerezymeille.
Cerezyme-valmistetta tulee käyttää varoen potilailla, jotka saattavat olla yliherkkiä (allergisia) imigluseraasille tai jollekin apuaineelle.
Miksi Cerezyme on hyväksytty?
Lääkevalmistekomitea (CHMP) katsoi, että Cerezyme hallitsee tehokkaasti tyypin 1 ja tyypin 3 Gaucherin taudin oireita. pitkäaikainen entsyymikorvaushoito potilailla, joilla on vahvistettu diagnoosi ei-neuropaattisesta Gaucherin taudista (tyyppi 1) tai kroonisesta neuropaattisesta (tyyppi 3), joilla on myös merkittäviä sairauden muita kuin neurologisia kliinisiä oireita. Komitea suositteli myyntiluvan myöntämistä Cerezymelle.
Lisätietoja Cerezymestä:
Euroopan komissio myönsi 17. marraskuuta 1997 Cenzyme Europe BV: lle myyntiluvan Cerezymelle, joka on voimassa koko Euroopan unionissa. Myyntilupa uusittiin 17.11.2002 ja 17.11.2007.
Cerezymeä koskeva EPAR-arviointilausunto on kokonaisuudessaan tässä.
Tämän yhteenvedon viimeisin päivitys: 06-2009
