Mihin Spinraza ja Nusinersen käytetään?
Spinraza on lääke, jolla hoidetaan selkärangan lihasten atrofiaa (SMA) 5q, joka on geneettinen sairaus, joka aiheuttaa heikkoutta ja lihasten surkastumista, jopa keuhkolihaksista. Sairaus liittyy kromosomin 5q: n puutteeseen ja oireet alkavat yleensä pian synnytyksen jälkeen.
Koska SMA: n potilaiden määrä on vähäinen, taudin katsotaan olevan harvinaista ja Spinraza nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisissa sairauksissa käytetty lääke) 2. huhtikuuta 2012.
Spinraza sisältää vaikuttavaa ainetta nusinersenia.
Miten Spinrazaa käytetään - Nusinersen?
Spinraza voidaan saada vain reseptillä ja hoito on aloitettava lääkärillä, jolla on kokemusta SMA: n hoidosta.
Lääkettä on saatavana injektionesteenä 12 mg: n injektiopulloissa. Lääkäri tai hoitaja, joka on kokenut tämän menettelyn suorittamiseen, annetaan intratekaalisena injektiona (lannerangan alueella suoraan selkärangan). Ennen Spinraza-hoidon aloittamista saattaa olla tarpeen rauhoittaa potilasta (antaa lääkettä rauhoittamaan häntä).
Suositeltu annos on 12 mg (yksi injektiopullo) annettavaksi mahdollisimman pian sen jälkeen, kun potilaalle on diagnosoitu SMA. Ensimmäistä annosta on seurattava vielä 3 annoksella 2, 4 ja 9 viikon kuluttua ja sitten annoksella 4 viikon välein. Hoitoa tulee jatkaa, kunnes potilas hyötyy. Lisätietoja on pakkausselosteessa.
Miten Spinraza - Nusinersen toimii?
SMA: lla ei ole proteiinia, jota kutsutaan "motorisen neuronin selviytymiskertoimeksi" (SMN), joka on välttämätön motoristen hermosolujen (selkäytimen hermosolut, jotka kontrolloivat lihasliikkeitä) selviytymisen ja normaalin toiminnan kannalta. SMN-proteiinia tuottaa kaksi geeniä, SMN1 ja SMN2. SMA: lla ei ole SMN1-geeniä, mutta niillä on SMN2-geeni, joka tuottaa enimmäkseen lyhyttä SMN-proteiinia, joka ei toimi yhtä hyvin kuin täyspitkä proteiini.
Spinraza on antisense-synteettinen oligonukleotidi (geneettisen materiaalin tyyppi), jonka avulla SMN2-geeni voi tuottaa normaalisti toimivan täyspitkän proteiinin. Tämä korvaa puuttuvan proteiinin, mikä lievittää taudin oireita.
Mitä hyötyä Spinraza - Nusinersenista on havaittu tutkimuksissa?
Päätutkimuksessa, johon osallistui 121 vastasyntynyttä (keski-ikä 7 kuukautta) SMA: n kanssa, ilmeni, että Spinraza parantaa tehokkuutta verrattuna lumelääkkeeseen (nuken injektio).
Vuoden jälkeen hoidon jälkeen 51%: lla vastasyntyneistä, joille annettiin Spinraza (37: stä 73: sta), edistyttiin päänohjauksen kehittämisessä, liikkumiseen, istumiseen, indeksointiin, seisomiseen ja kävelyyn. Vastaavaa edistystä ei havaittu lumelääkettä saaneilla vastasyntyneillä, ja useimmat Spinrazalla hoidetut vastasyntyneet elivät kauemmin ja tarvitsivat avustavaa hengitystä myöhemmin kuin lumelääkettä saaneet.
Toinen tutkimus on käynnissä Spinraza-valmisteen tehokkuuden arvioimiseksi lapsilla, joilla on vähemmän vakava SMA ja joka diagnosoidaan myöhemmin (keski-ikä 3 vuotta). Välianalyysi osoitti tuloksia, jotka ovat yhteneväisiä vastasyntyneiden kanssa, joilla sairaus oli aikaisemmin alkanut.
Mitä riskejä Spinraza - Nusinerseniin liittyy?
Spinrazan yleisimmät haittavaikutukset (jotka saattavat vaikuttaa useampaan kuin yhteen 10 potilaasta) ovat päänsärky ja selkäkipu; vastasyntyneillä näitä haittavaikutuksia ei kuitenkaan voitu arvioida, koska he eivät pystyneet välittämään niitä. Näiden haittavaikutusten uskotaan aiheuttavan injektiot selkärangan hoitoon lääkkeen antamiseksi.
Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Spinraza-valmisteen haittavaikutuksista ja rajoituksista.
Miksi Spinraza - Nusinersen on hyväksytty?
Arvioinnissaan ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) tunnusti taudin vakavan luonteen ja tehokkaan hoidon kiireellisen tarpeen.
Spinrazan on osoitettu johtavan kliinisesti merkittäviin parannuksiin pienillä lapsilla, joilla on erilainen vakavuusaste. Vaikka lääkettä ei ole tutkittu potilailla, joilla on vakavin ja lievin SMA-muoto, sen odotetaan antavan samanlaisia hyötyjä näille potilaille.
Haittavaikutuksia on pidetty hallittavina, koska useimmat niistä liittyvät lääkkeen antotapaan.
Sen vuoksi lääkevalmistekomitea päätti, että Spinrazan hyödyt ovat sen riskejä suuremmat ja suositteli sen hyväksymistä EU: ssa.
Mitä toimia Spinraza - Nusinersenin turvallisen ja tehokkaan käytön varmistamiseksi toteutetaan?
Spinrazaa markkinoiva yritys suorittaa parhaillaan tutkimuksia lääkkeen pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja tehosta potilailla, joilla on SMA-oireita ja potilailla, joilla ei vielä ole oireita.
Valmisteyhteenvetoon ja pakkausselosteeseen on sisällytetty myös suosituksia ja varotoimia, joita terveydenhuollon ammattilaisille ja potilaille on noudatettava Spinraza-valmisteen turvallista ja tehokasta käyttöä varten.
Lisätietoja Spinraza - Nusinersen
Spinrazan koko EPAR-version saat viraston verkkosivuilta: ema.europa.eu/Find medicine / Ihmislääkkeet / Euroopan julkiset arviointiraportit. Lisätietoja Spinraza-hoidosta saat pakkausselosteesta (joka on myös osa EPAR-lausuntoa) tai ota yhteyttä lääkäriisi tai apteekkiin.
Yhteenveto harvinaislääkkeitä käsittelevän komitean lausunnosta, joka liittyy Spinrazaan, on saatavilla viraston verkkosivuilla: ema.europa.eu/Find medicine / Ihmislääkkeet / Harvinaiset sairaudet.
