Mitä Brineura - Cerliponase Alfa käytetään ja mihin sitä käytetään?
Brineura on lääke, jolla hoidetaan tyypin 2 neuronaalista lipofusinoosikeroidia (CLN2), joka on perinnöllinen häiriö lapsilla ja joka johtaa aivovaurioon.
Koska CLN2-potilaiden lukumäärä on alhainen, taudin katsotaan olevan harvinaista ja Brineura nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisissa sairauksissa käytetty lääke) 13. maaliskuuta 2013.
Brineura sisältää vaikuttavana aineena cerliponase alfa.
Miten Brineura - Cerliponase Alfa käytetään?
Brineura infusoidaan suoraan aivoihin. Ennen ensimmäistä infuusiota potilas joutuu leikkaamaan implantin laitteen, joka kulkee kallon ulkopuolelta nesteen onteloon aivoihin, jossa lääke vapautuu.
Infuusioita suoritetaan kerran kahdessa viikossa lääketieteen ammattilainen, jolla on kokemusta lääkkeiden antamisesta aivoissa. Infuusioreaktioiden riskin pienentämiseksi potilaille voidaan antaa muita lääkkeitä ennen Brineura-hoidon aloittamista tai sen aikana tai infuusio voi hidastua. Hoitoa voidaan jatkaa, kunnes potilas hyötyy.
Brineura voidaan hankkia vain reseptillä. Lisätietoja on pakkausselosteessa.
Miten Brineura - Cerliponase Alfa toimii?
CLN2-potilailla ei ole entsyymiä, joka on välttämätön normaalille aivojen kehitykselle, nimeltään tripeptidyyli-peptidaasi 1 (TPP1). Brineuran vaikuttava aine, alfa-kerliponaasi, on kopio TPP1: stä ja sitä käytetään korvaamaan puuttuva entsyymi.
Lääkettä infusoidaan suoraan aivoihin veren aivoesteen ohittamiseksi, suojaava este, joka erottaa veren virtauksen aivoista ja estää aineita, kuten lääkkeitä, pääsemästä aivokudokseen.
Mitä hyötyä Brineura - Cerliponase Alfaista on havaittu tutkimuksissa?
Ensimmäisissä tutkimuksissa korostettiin, että Brineura vähentää taudin etenemisnopeutta mitattuna standardinarviointimittarin mukaisesti.
Tutkimuksessa, jossa oli 23 vuotta (keski-ikä 4 vuotta), jota hoidettiin Brineuralla lähes vuoden ajan, 20 heistä (87%) ei osoittanut, että potilaat, jotka eivät saaneet hoitoa, olivat historiallisesti havaittuja 2-pisteen menetystä.
Arvioinnin suorittivat lääkärit, jotka antoivat potilaille erilliset arvot moottori- ja kielitaidosta (jossa 0 tarkoittaa vakavampaa ja 3 on normaalia). Potilaan lopullinen pistemäärä vastasi näiden kahden pistemäärän summaa.
Seurantatutkimuksessa Brineuran etuudet kesti vielä vuoden. tulokset osoittivat, että tautia voidaan hidastaa useimmilla potilailla. Tämä tutkimus on vielä kesken.
Mitä riskejä Brineura - Cerliponase Alfaan liittyy?
Brineuran yleisimmät sivuvaikutukset (jotka saattavat vaikuttaa useampaan kuin yhteen 5: stä ihmisestä) ovat kuume, CSF-proteiinin alhainen määrä (aivojen neste ja selkäydin), EKG-poikkeavuudet (sydämen aktiivisuuden tutkimus)., oksentelu, ylempien hengitysteiden infektiot (nenä- ja kurkkutulehdukset) ja yliherkkyysreaktiot. Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Brineuran ilmoitetuista sivuvaikutuksista.
Brineuraa ei tule käyttää potilailla, joilla on ollut hengenvaarallisia (allergisia) yliherkkyysreaktioita Brineuran kanssa ja joiden oireet ovat toistuneet, kun lääke on annettu uudelleen. Lisäksi sitä ei pidä antaa potilaille, jotka on istutettu shuntilla ylimääräisen nesteen poistamiseksi aivoista. Lopuksi Brineuraa ei saa antaa potilaille, jos laitteeseen liittyy ongelmia, kuten vuoto tai infektio.
Miksi Brineura - Cerliponase Alfa on hyväksytty?
Käytettävissä olevat tiedot osoittavat, että Brineura auttaa hidastamaan motoristen ja kielellisten taitojen häviämistä potilailla, joilla on CLN2-tauti, jota ei ole muita hoitoja.
Turvallisuuden osalta tiedot eivät paljasta hyväksyttäviä ongelmia. Tämän vuoksi viraston ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) katsoi, että Brineuran hyödyt ovat sen riskejä suuremmat ja suositteli sen hyväksymistä EU: ssa.
Brineura hyväksyttiin "poikkeuksellisissa olosuhteissa", koska ei ollut mahdollista saada täydellistä tietoa Brineurasta taudin harvinaisuuden vuoksi. Euroopan lääkevirasto tarkistaa vuosittain saatavilla olevat uudet tiedot ja tämä yhteenveto päivitetään vastaavasti.
Mitä tietoja Brineurasta vielä odotetaan?
Koska Brineura on hyväksytty poikkeuksellisissa olosuhteissa, yritys, joka markkinoi sitä, toimittaa lisätietoja lääkkeen turvallisuudesta tehdyistä tutkimuksista, mukaan lukien allergisten reaktioiden vaara, kun sitä käytetään pitkällä aikavälillä, ja sen pitkäaikaisesta tehosta hidastettaessa tai pysäyttämällä huonontuminen. moottori- ja kielitaito. Tutkimuksiin osallistuu alle 2-vuotiaita lapsia, joille ei tällä hetkellä ole tietoja.
Mitä toimenpiteitä toteutetaan Brineura - Cerliponase Alfan turvallisen ja tehokkaan käytön varmistamiseksi?
Brineuraa markkinoiva yritys varmistaa, että kaikille lääkkeitä käyttäville terveydenhuollon ammattilaisille annetaan opetusmateriaali siitä, miten sitä käytetään ja miten estetään laitteeseen liittyvät ongelmat, kuten infektio tai tukos.
Valmisteyhteenvetoon ja pakkausselosteeseen on sisällytetty myös suosituksia ja varotoimia, joita terveydenhuollon ammattilaisille ja potilaille on noudatettava Brineuran turvallista ja tehokasta käyttöä varten.
Lisätietoja Brineura - Cerliponase Alfa
Brineuraa koskeva EPAR-arviointilausunto on kokonaisuudessaan viraston verkkosivuilla: ema.europa.eu/Find medicine / Ihmislääkkeet / Euroopan julkiset arviointiraportit. Lisätietoja Brineura-hoidosta saat pakkausselosteesta (joka on myös osa EPAR-lausuntoa) tai ota yhteys lääkäriisi tai apteekkiin.
Harvinaislääkkeitä käsittelevän komitean Brineuraan liittyvän lausunnon yhteenveto on saatavilla viraston verkkosivuilla: ema.europa.eu/Find medicine / Ihmislääkkeet / Harvinaiset sairaudet.
