Farydak - Panobinostat

Mihin Farydak - Panobinostatia käytetään?

Farydak on syöpälääke, jota käytetään yhdessä kahden muun lääkkeen, bortezomibin ja deksametasonin kanssa, multippelin myelooman (luuytimen syöpä) hoitoon. Sitä annetaan aikuisille, joille tauti on tullut uudelleen tai pahentunut vähintään kahden aikaisemman hoidon jälkeen, mukaan lukien bortezomibi ja immunomodulaattori (immuunijärjestelmään vaikuttava lääke).

Farydak sisältää vaikuttavan aineen panobinostat.

Koska usean myelooman potilaiden määrä on vähäinen, tautia pidetään harvinaisena ja Farydak nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisissa sairauksissa käytetty lääke) 8. marraskuuta 2012.

Miten Farydak - Panobinostat käytetään?

Farydak-hoidon saa aloittaa syöpähoitojen käyttöön perehtynyt lääkäri ja lääke voidaan hankkia vain reseptillä.

Farydakia on saatavana kapseleina (10, 15 ja 20 mg), ja sitä annetaan 21 päivän hoitojaksona yhdessä bortezomibin ja deksametasonin kanssa. Farydakin suositeltu aloitusannos on 20 mg, otettu syklin päivinä 1, 3, 5, 8, 10 ja 12. Potilaat saavat lääkkeen kahdeksan sykliä ja 8 hoitojaksoa suositellaan potilaille, jotka saavat kliinistä hyötyä. Lääkäri voi muuttaa annosta tai lykätä annosta potilailla, joilla on vakavia haittavaikutuksia. Lisätietoja on tuotteen ominaisuuksia koskevassa yhteenvedossa (joka on tuotetietojen mukana).

Miten Farydak - Panobinostat toimii?

Farydakin vaikuttava aine, panobinostaatti, on tyyppi lääke, jota kutsutaan histonideasetylaasin (HDAC) estäjäksi. Se estää sellaisten entsyymien aktiivisuuden, joita kutsutaan histonideasetylaaseiksi (HDAC), jotka osallistuvat geenien aktivointiin ja deaktivoimiseen soluissa. Moninkertaisen myelooman yhteydessä panobinostatin odotetaan pitävän geenejä, jotka estävät aktivoituneiden kasvainsolujen jakautumista ja kasvua. Tämän odotetaan lopettavan c

Mitä hyötyä Farydak - Panobinostatista on havaittu tutkimuksissa?

Farydakin hyöty on osoitettu pääasiassa tehdyssä tutkimuksessa 768 potilaalla, joilla oli multippeli myelooma ja jotka olivat toistuneet aiempien hoitojen jälkeen. Lääkettä verrattiin lumelääkkeeseen (näyte) lisänä bortetsomibi- ja deksametasonihoitoon. Tehokkuuden pääasiallinen mittari oli keskimääräinen aika, joka kului ennen potilaan sairauden pahenemista (progressiivista eloonjäämistä), joka oli 12 kuukautta Farydak-hoitoa saaneilla potilailla, kun lumelääkettä saaneilla oli noin 8 kuukautta.

Kun tuloksia analysoitiin vain sellaisten potilaiden ryhmän osalta, jotka olivat saaneet vähintään kaksi aikaisempaa hoitoa, mukaan lukien bortezomibi ja immunomoduloiva lääke (talidomidi, lenalidomidi tai pomalidomidi), keskimääräinen aika, kunnes myelooma paheni, oli 12, 5 kuukautta Farydakin kanssa verrattuna 4, 7 kuukautta lumelääkkeeseen.

Mitä riskejä Farydak - Panobinostatiin liittyy?

Yleisimmät Farydakin haittavaikutukset (jotka saattavat vaikuttaa useampaan kuin yhteen 10 potilaasta) ovat ripuli, väsymys, pahoinvointi ja oksentelu sekä veren kautta leviävät vaikutukset, kuten trombosytopenia (verihiutaleiden alhainen pitoisuus, mikä on tärkeää veren hyytymiselle), anemia ja neutropenia ja lymfopenia (joidenkin valkosolujen alhainen määrä). Merkittävimmät vaikutukset, jotka johtivat hoidon keskeyttämiseen potilailla (joita esiintyi noin 4 potilaalla 10: stä), olivat ripuli, heikkous ja väsymys sekä keuhkokuume (keuhkoinfektio). Vaikutus sydämeen esiintyi 1-2 potilaalla 10: stä ja sisälsi takykardiaa (kohonnut sydämen lyöntitiheys), sydämentykytystä ja epäsäännöllistä sydämen rytmiä (eteisvärinä, sinus-takykardia); harvemmin potilaalla oli sydämen sähköjohtokyvyn muutoksia (QTc-ajan pidentyminen). Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Farydakin ilmoitetuista sivuvaikutuksista.

Farydakia ei saa käyttää imettäville naisille. Täydellinen luettelo rajoituksista on pakkausselosteessa.

Miksi Farydak - Panobinostat on hyväksytty?

Viraston ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) katsoi, että etenemisen vapaan eloonjäämisen kasvu on kliinisesti merkittävä, mutta huomauttaa, että yleistä eloonjäämistä saatua hyötyä ei ole vielä osoitettu. Lisäksi panobinostaatti toimii eri tavalla kuin olemassa olevat hoidot. Tämä tarkoittaa sitä, että se tarjoaa uuden vaihtoehdon potilaille, joille tehdään vähintään kaksi edeltävää hoitoa, mukaan lukien bortezomibi- ja immunomodulaattorit, joilla on rajalliset terapeuttiset vaihtoehdot ja siten suuri hoitotarve. Vaikka haittavaikutukset aiheuttivat huolta ja niitä ei voitu perustella potilailla, jotka voivat hoitaa vähemmän myrkyllisiä hoitoja, CHMP katsoi, että ne olivat hyväksyttäviä edellä käsitellyssä alaryhmässä, koska vaihtoehtoja ei ole, ja että ne olivat hallittavissa. Siksi ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) katsoi, että Farydakin hyöty on sen riskejä suurempi tässä ryhmässä ja suositteli sen hyväksymistä EU: ssa.

Mitä toimenpiteitä toteutetaan Farydak - Panobinostatin turvallisen ja tehokkaan käytön varmistamiseksi?

Riskienhallintasuunnitelma on kehitetty varmistamaan, että Farydakia käytetään mahdollisimman turvallisesti. Tämän suunnitelman perusteella Farydakin valmisteyhteenvetoon ja pakkausselosteeseen on sisällytetty turvallisuustiedot, mukaan lukien asianmukaiset varotoimet, joita terveydenhuollon ammattilaisille ja potilaille on noudatettava.

Lisäksi Farydakia markkinoiva yritys tarjoaa potilaille tiedotusmateriaalia, myös potilaskortin, jotta ne voivat ottaa lääkkeen oikein. Se antaa myös lopullisen analyysin perustutkimuksesta, joka koskee lääkkeellä hoidettujen potilaiden elinajan kestoa.