Respreeza

Mikä on Respreeza ja mitä sitä käytetään?

Respreeza on lääke, jota käytetään aikuisilla, joilla on ihmisen alfa1-proteinaasi-inhibiittorin puutos, perinnöllinen häiriö, joka voi aiheuttaa keuhkovaivoja, mukaan lukien lisääntyneet hengitysvaikeudet ja voivat myös vaikuttaa maksaan. Respreezaa käytetään keuhkovaurion hidastamiseen potilailla, joilla on vakava vajaatoiminta.

Respreeza sisältää aktiivisen ihmisen alfa1-proteinaasin estäjän.

Miten Respreezaa käytetään?

Respreeza on saatavana jauheena ja liuottimena infuusioliuoksen valmistamiseksi (tiputetaan laskimoon). Ensimmäinen infuusio tulee antaa terveydenhuollon ammattilaisen valvonnassa, jolla on kokemusta ihmisen alfa1-proteinaasi-inhibiittorin puutteen hoidosta. Seuraavat infuusiot voi antaa potilas tai potilas itse.

Respreezan suositeltu annos on 60 mg / kg ruumiinpainoa kerran viikossa. Infuusion tulisi kestää noin 15 minuuttia.

Lääkettä saa vain reseptillä. Lisätietoja on pakkausselosteessa.

Miten Respreeza toimii?

Respreezan vaikuttava aine, alfa1-ihmisen proteinaasi-inhibiittori, on luonnollinen veren komponentti, jonka tehtävänä on suojata keuhkokudosta. Se saadaan ihmisen verestä ja se korvaa puuttuvan proteiinin potilailla, joilla on ihmisen alfa1-proteinaasi-inhibiittorin puutos.

Mitä hyötyä Respreezasta on havaittu tutkimuksissa?

Respreezan on osoitettu hidastavan keuhkovaurioita pääasiassa, johon osallistui 180 potilasta, joilla oli keuhkovaurioita ihmisen alfa1-proteinaasi-inhibiittorin puutteen vuoksi. Tässä tutkimuksessa Respreezaa verrattiin lumelääkkeeseen (vaikuttava hoito) ja pääasiallinen tehokkuuden mittari oli keuhkojen tiheyden väheneminen. Keuhkojen tiheys on osoitus keuhkovaurion laajuudesta: mitä suurempi keuhkojen tiheys vähenee, sitä suurempi on keuhkovaurio. Keuhkojen tiheyden väheneminen 24 kuukauden kuluttua oli noin 2, 6 g / l Respreezaa saaneilla potilailla verrattuna noin 4, 2 g / l: iin lumelääkettä saaneilla potilailla.

Mitä riskejä Respreezaan liittyy?

Yleisimpiä Respreezan haittavaikutuksia (jotka saattavat vaikuttaa jopa yhteen 10 potilaasta) ovat huimaus ja päänsärky. Hoidon aikana havaittiin allergisia reaktioita, joista osa oli vakavia.

Kun otetaan huomioon vakavien allergisten reaktioiden vaara, Respreezaa ei tule käyttää potilailla, joilla on IgA-puute, ja jotka ovat kehittäneet vasta-aineita sitä vastaan, koska nämä henkilöt ovat alttiimpia allergisille reaktioille. Täydellinen luettelo rajoituksista ja haittavaikutuksista on Respreezan pakkausselosteessa.

Miksi Respreeza on hyväksytty?

Respreezalla suoritetussa päätutkimuksessa kävi ilmi, että lääke hidastaa keuhkovaurioita potilailla, joilla on ihmisen alfa1-proteinaasi-inhibiittorin puutos, ja tämä vaikutus katsottiin merkittäväksi niillä, joilla oli vakava alijäämä. Turvallisuuden osalta tärkein Respreezan käyttöön liittyvä pelko on allergiset reaktiot; Tuotetiedoissa oli kuitenkin tietoja siitä, miten tätä riskiä hallitaan. Muita tärkeitä turvallisuusongelmia ei tullut esiin lääkkeen suhteen.

Sen vuoksi viraston ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) katsoi, että Respreezan hyöty on sen riskejä suurempi ja suositteli sen hyväksymistä EU: ssa.

Mitä toimenpiteitä toteutetaan Respreezan turvallisen ja tehokkaan käytön varmistamiseksi?

Riskienhallintasuunnitelma on kehitetty sen varmistamiseksi, että Respreezaa käytetään mahdollisimman turvallisesti. Tämän suunnitelman perusteella Respreezan valmisteyhteenvetoon ja pakkausselosteeseen on sisällytetty turvallisuustiedot, mukaan lukien asianmukaiset varotoimet, joita terveydenhuollon ammattilaisille ja potilaille on noudatettava.

Lisäksi Respreezaa markkinoiva yritys tekee uuden tutkimuksen, jossa arvioidaan, voiko korkeampi annos (120 mg / kg ruumiinpainoa) tarjota suurempia hyötyjä kuin nykyisin suositeltu annos.