Volibris - ambrisentaani

Mikä on Volibris?

Volibris on lääke, joka sisältää vaikuttavana aineena ambrisentaania ja on saatavana tabletteina (vaaleanpunainen, neliö: 5 mg; tummanpunainen, soikea: 10 mg).

Mihin Volibrista käytetään?

Volibrista käytetään keuhkovaltimon verenpainetautia (PAH) sairastavien potilaiden hoitoon niiden liikuntakyvyn parantamiseksi (eli harjoitusmahdollisuus). PAH viittaa kohonneeseen verenpaineeseen, joka on normaalia suurempi keuhkojen valtimoissa. Volibrista käytetään potilailla, joilla on PAH-luokka II tai III. Luokka osoittaa taudin vakavuuden asteen: "luokka II" tarkoittaa lievää fyysisen aktiivisuuden rajoitusta, kun taas "luokka III" merkitsee fyysisen aktiivisuuden merkittävää rajoitusta. Volibris-valmisteen teho on osoitettu PAH-potilailla, joilla ei ole tunnistettua syytä, ja sidekudoksen sairauksien aiheuttamista PAH-tapauksista.

Koska PAH-potilaiden määrä on vähäinen, tautia pidetään "harvinaisena" ja Volibris nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisissa sairauksissa käytetty lääke) 11. huhtikuuta 2005.

Lääkettä saa vain reseptillä.

Miten Volibrista käytetään?

Volibris-hoidon saa aloittaa PAH: n hoitoon perehtynyt lääkäri.

Volibris-standardin annos on 5 mg kerran päivässä. Tabletit niellään kokonaisina

täysi tai tyhjä vatsa. 10 mg: n annoksella voi olla suurempi vaikutus III-luokan tautia sairastavilla potilailla, mutta tämä liittyy suurempaan nesteiden retentio- ja turvotusriskiin. Myös sidekudossairaudesta johtuvat PAH-potilaat saattavat tarvita 10 mg: aa optimaalisten vaikutusten saavuttamiseksi Volibris-valmisteen kanssa. Annosta tulee nostaa vain, jos 5 mg: n annos on hyvin siedetty.

Volibrista ei suositella käytettäväksi alle 18-vuotiailla nuorilla, koska tästä ryhmästä ei ole tietoa turvallisuudesta ja tehosta. Potilailla, joilla on vaikea munuaisten vajaatoiminta, Volibris-hoito on aloitettava varoen ja annoksen nostaminen on tehtävä huolellisesti. Volibrista ei tule käyttää potilailla, joilla on vaikea maksan toimintahäiriö, koska lääkettä ei ole vielä tutkittu tässä ryhmässä.

Miten Volibris toimii?

PAH on heikentävä sairaus, johon liittyy vaikea keuhkojen verisuonten supistuminen (supistuminen), mikä johtaa verenpaineen nousuun astioissa, jotka kuljettavat verta sydämestä keuhkoihin. Tämä paine vähentää hapen määrää, jonka veri voi saada keuhkoihin, mikä tekee fyysistä aktiivisuutta ongelmallisemmaksi.

Volibrisin vaikuttava aine, ambrisentaani, toimii estämällä hormonien, endoteliinin, reseptorit, jotka aiheuttavat verisuonten supistumista. Estämällä endoteliinin vaikutus Volibris sallii verisuonien laajentumisen, mikä auttaa alentamaan verenpainetta ja parantamaan oireita.

Mitä tutkimuksia Volibrista on tehty?

Volibrisin vaikutuksia testattiin ensin kokeellisissa malleissa ennen kuin niitä tutkittiin ihmisillä.

Volibriksen tehokkuutta on tutkittu kahdessa päätutkimuksessa, joihin osallistui yhteensä 394 potilasta, joilla oli PAH, pääasiassa II tai III luokkaa (eli lievästi tai huomattavasti rajoitettu fyysistä aktiivisuutta). Tutkimuksissa verrattiin Volibris-valmisteen eri annoksia (2, 5, 5 ja 10 mg) lumelääkkeellä (näyte).

Tehokkuuden pääasiallinen mittari oli muutos potilaan kuljettamassa etäisyydessä kuuden minuutin kuluttua 12 viikon hoidon jälkeen. Se on menetelmä harjoituskapasiteetin vaihtelun mittaamiseksi.

Mitä hyötyä Volibrisista on havaittu tutkimuksissa?

Volibris paransi lumelääkettä tehokkaammin liikuntakykyä potilailla, joilla oli luokan II tai III tauti. Molemmissa tutkimuksissa, joita tarkasteltiin kokonaisuutena, Volibris 5 mg kerran vuorokaudessa hoidetuilla potilailla oli mahdollisuus kävellä 12 viikon hoidon jälkeen keskimäärin 44, 6 metriä enemmän kuin noin 345 metrin perusarvo, joka mitattiin vuoden alussa. tutkimus. Lumelääkettä saaneilla potilailla väheni 9, 0 metriä 12 viikon kuluttua. Luokan III tautia sairastavat ja sidekudossairauden aiheuttamat PAH-potilaat saivat suuremman hyödyn 10 mg: n annoksella verrattuna 5 mg: n annokseen.

Mitä riskejä Volibrisiin liittyy?

Volibriksen yleisimmät sivuvaikutukset (ts. Useammalla kuin yhdellä potilaalla kymmenestä) ovat päänsärky (mukaan lukien sinus-päänsärky ja migreeni), perifeerinen turvotus (erityisesti turvotus, erityisesti nilkoissa ja jaloissa) ja nesteen kertyminen. Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Volibriksen ilmoitetuista sivuvaikutuksista.

Volibrista ei saa antaa potilaille, jotka voivat olla yliherkkiä (allergisia) soijalle, ambrisentaanille tai jollekin muulle aineelle. Koska Volibris voi aiheuttaa synnynnäisiä vaurioita, sitä ei saa käyttää raskaana oleville naisille tai naisille, jotka voivat tulla raskaaksi, ellei heillä ole luotettavaa ehkäisymenetelmää. Sitä ei myöskään saa käyttää imettäville potilaille, potilaille, joilla on vaikea maksan toimintahäiriö tai veren maksaentsyymien suuri määrä.

Miksi Volibris on hyväksytty?

Ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) katsoi, että Volibris-valmisteen hyödyt ovat suuremmat kuin riskit, joita aiheutuu potilaille, joilla on PAH-luokka II ja III (WHO: n toiminnallisen luokitusmenetelmän mukaisesti) parantaa niiden liikuntakykyä. Valiokunta suositteli myyntiluvan myöntämistä Volibrikselle.

Mitä toimia Volibrisin turvallisen käytön varmistamiseksi toteutetaan?

Volibrista valmistava yritys laatii tutkimuksen Euroopan unionissa (EU) siitä, miten lääkettä käytetään sen markkinoille saattamisen jälkeen, ja sopii myös kunkin jäsenvaltion kanssa järjestelmästä Volibrisin leviämisen valvomiseksi. Yhtiö sitoutuu myös laatimaan tietopaketteja, jotta terveydenhuollon ammattilaiset, potilaat ja potilaiden miespuoliset kumppanit saavat tietoa lääkkeen sivuvaikutuksista ja tarpeesta välttää raskauksia.