Simponi - golimumabi

Mikä on Siklos?

Siklos on lääke, joka sisältää vaikuttavana aineena hydroksikarbamidia, saatavana tabletteina (1000 mg).

Mihin Siklosia käytetään?

Siklos on tarkoitettu aikuispotilaiden ja sirppisolusairauden tai sirppisolun sairauden hoitoon (geneettinen sairaus, jossa punasolut muuttavat muotoa ja tulevat erittäin jäykiksi, kun he eivät kanna happea). Lääkettä käytetään estämään kivuliaita verisuonia tukevia kohtauksia, jotka ovat toistuvia. On verisuonten okkluusiokriisi, kun verisuonet estävät epänormaaleja punasoluja, mikä rajoittaa veren virtausta elimeen. Näiden jaksojen joukossa on myös akuuttia rintakehän oireyhtymää, joka on hengenvaarallinen tila, jolle on ominaista äkillinen rintakipu, kuume, hengitysvaikeudet tai keuhkojen nestemäärät röntgensäteellä.

Koska sirppisolusairauksia sairastavien potilaiden määrä on vähäinen, tautia pidetään harvinaisena ja Siklos nimettiin "harvinaislääkkeeksi" (harvinaisissa sairauksissa käytetty lääke) 9. heinäkuuta 2003.

Lääkettä saa vain reseptillä.

Miten Siklosia käytetään?

Siklos-hoito on aloitettava lääkärillä, jolla on kokemusta sirppisolusairauden hoidosta.

Siklos tulee ottaa kerran päivässä, mieluiten aamulla ennen aamiaista. Aloitusannos on yleensä 15 mg painokiloa kohti, pyöristettynä lähimpään 250 mg: aan (neljännes tabletti). Tabletin pinnalla on viillot, joiden avulla se voidaan jakaa helposti neljään yhtä suureen osaan. Annostusta säädetään potilaan vasteena hoitoon; Yleensä annos on 15 - 30 mg / kg kehon painoa kohti päivässä. Poikkeustapauksissa voidaan käyttää enintään 35 mg: n annoksia kilogrammaa kohti päivässä, edellyttäen että potilaan verta seurataan havaittujen haittavaikutusten havaitsemiseksi. Potilailla, jotka eivät reagoi tähän annokseen tai joilla on haittavaikutuksia, saattaa olla tarpeen lopettaa tai lopettaa hoito. Jos potilaalla on lievä tai kohtalainen munuaisten vajaatoiminta, Siklos-annosta on pienennettävä; lääkettä ei tule käyttää potilailla, joilla on vaikea maksan tai munuaisten toimintahäiriö. Siklosin käyttöä ei suositella alle 2-vuotiaille lapsille. Lisätietoja on pakkausselosteessa.

Miten Siklos toimii?

Siklosin vaikuttava aine, hydroksikarbamidi, estää tiettyjen solujen, kuten verisolujen, kasvua ja lisääntymistä. Vaikka sen täsmällinen vaikutusmekanismi tässä sairaudessa ei ole tiedossa, hydroksikarbamidi voi vähentää veressä kiertävien solujen määrää ja estää sirppisolun taudissa kärsivien potilaiden punasoluja ottamasta eri muodossa. Tämä vähentää verisuonten tukkeutumisriskiä.

Hydroksikarbamidi, joka oli aikaisemmin tunnettu nimellä hydroksiurea, on ollut saatavilla Euroopan unionissa (EU) useita vuosikymmeniä muiden sairauksien, myös joidenkin syöpätyyppien, hoidossa.

Mitä tutkimuksia Siklosissa on tehty?

Koska hydroksikarbamidi on hyvin tunnettu aine, jota on jo käytetty muissa lääkkeissä, yhtiö esitti tietoja tieteellisestä kirjallisuudesta, joka tukee Sikloksen antamista sirppisolun taudista kärsiville aikuisille ja lapsille. Erityisesti se antoi näyttöä Siklosin tehokkuudesta 11 julkaistusta tutkimuksesta, jotka tehtiin 378 lapsella, ja kolmesta kansallisesta tietorekisteristä, joissa oli 155 lasta ja joita hoidettiin Siklosilla enintään 7 vuoden ajan. Valmistaja esitti myös tieteellistä näyttöä, joka kerättiin 299 aikuiselle tehdyssä tutkimuksessa, jossa Silkosin vaikutuksia verrattiin lumelääkkeeseen (näennäinen hoito) sekä muiden tutkimusten tulokset, joihin osallistui 430 aikuista ja tietoja kansallisesta rekisteristä, joka koskee 123 Siklosilla hoidettua aikuista. Tutkimuksissa verrattiin vaso-okklusiivisten kohtausten määrää ennen Siklos-hoidon aloittamista ja sen jälkeen määriteltyjen kivuliaiden jaksojen, joihin liittyi käsivarret, jalat, vatsa, selkä tai rintakehä.

Mitä hyötyä Siklosista on havaittu tutkimuksissa?

Siklosilla hoidetut potilaat ilmoittivat vähemmän vaso-okklusiivisia kohtauksia Siklos-hoidon jälkeen kuin ennen hoitoa, ja lapsilla ja aikuisilla esiintymistiheys oli 66–80%. Akuutin rinnassa esiintyvän oireyhtymän esiintyvyys on myös vähentynyt (25-33%). Lopuksi sairaalahoitojen lukumäärä ja sairaalassa vietetyt päivät vähenivät. Nämä vaikutukset säilyivät jopa 7 vuotta. Tutkimuksessa, jossa Siklosia verrattiin lumelääkkeeseen aikuisilla, lääkkeitä saaneilla potilailla (2, 5 kohtauksia vuodessa) havaittiin vähemmän vaso-okklusiivisia kohtauksia kuin lumelääkettä saaneilla potilailla (4, 5 kohtausta vuodessa).

Mitä riskejä Siklosiin liittyy?

Siklosin yleisimmät sivuvaikutukset (useammalla kuin yhdellä potilaalla kymmenestä) ovat luuytimen masennus, joka aiheuttaa neutropeniaa (neutrofiilien määrän väheneminen, valkosolujen tyyppi), retikulosytopeniaa (retikulosyyttien määrän väheneminen, tyyppi). veren punasolujen esiasteen) ja makrosytoosin (punasolujen laajentuminen). Siklosia käyttävien potilaiden verikokeissa on ennen ja säännöllisesti hoidon aikana tarkistettava punasolujen määrä ja myös seurattava munuais- ja maksan tilaa. Verisolujen määrä palautuu yleensä normaalitasolle kahden viikon kuluessa Siklos-hoidon lopettamisesta. Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Siklosin ilmoitetuista sivuvaikutuksista.

Siklosia ei saa antaa potilaille, jotka voivat olla yliherkkiä (allergisia) hydroksikarbamidille tai jollekin muulle aineelle. Lisäksi sitä ei saa käyttää vaikeasti maksan tai munuaisten vajaatoiminnassa tai vaarallisesti alhaisissa verisoluissa. Imettäminen on lopetettava Siklos-hoidon aikana.

Miksi Siklos on hyväksytty?

Lääkevalmistekomitea (CHMP) katsoi, että Siklosin hyöty on suurempi kuin sen riskit kivuliaiden toistuvien vaso-okklusiivisten kohtausten, mukaan lukien akuutti rintakipu-oireyhtymä, ehkäisemiseksi lapsilla ja aikuisilla, joilla on oireenmukainen sirppisolusairaus. Sen vuoksi komitea suositteli myyntiluvan myöntämistä Siklosille.