Mihin Pheburane - natriumfenyylibutyraattia käytetään?
Pheburane on lääke, joka sisältää vaikuttavana aineena natriumfenyylibutyraattia . Sitä käytetään sellaisten potilaiden hoitoon, jotka kärsivät urean sykliin liittyvistä häiriöistä. Nämä potilaat eivät pysty poistamaan typen jäämiä elimistöstä, koska niillä ei ole normaalisti maksassa esiintyviä entsyymejä. Elimistössä typpeä esiintyy ammoniakin muodossa, joka on myrkyllistä, kun se kertyy erityisesti aivoissa. Pheburane-valmistetta käytetään potilailla, joilla ei ole yhtä tai useampaa seuraavista entsyymeistä: karbamyylifosfaattisyntetaasi, ornitiinitranskarbamylaasi tai argininosukkinaattisyntaasi. Sitä voidaan käyttää potilailla, joilla on seuraavat sairaudet:
- "varhainen puhkeaminen" -sairaus potilailla, jotka osoittavat yhden tai useamman näistä entsyymeistä täydellisen puuttumisen ensimmäisten elinkuukausien aikana;
- myöhästynyt sairaus potilailla, joilla yhden tai useamman näistä entsyymeistä puuttuu osittainen puute yhden kuukauden iän jälkeen ja joilla on ollut suuri ammoniakkitaso, joka on vaikuttanut aivojen toimintaan.
Pheburane on hybridilääke. Tämä tarkoittaa sitä, että se on samanlainen kuin "vertailulääke", joka sisältää saman vaikuttavan aineen, mutta Pheburaanirakeet ovat saatavilla pienempinä annoksina ja sisältävät erilaisia apuaineita (inaktiivisia aineosia), jotka peittävät vaikuttavan aineen epämiellyttävän maun. Pheburane-valmisteen vertailulääke on Ammonaps.
Miten Pheburane käytetään - natriumfenyylibutyraatti?
Pbburaania on saatavana rakeina (483 mg / g). Se voidaan hankkia vain reseptillä; hoitoa on seurattava lääkärillä, jolla on kokemusta urean syklihäiriöistä kärsivien potilaiden hoidossa. Pheburaani on yhdistettävä vähärasvaisen ruokavalion kanssa typen vähentämiseksi. Pheburanen päivittäinen annos sovitetaan erikseen jokaiselle potilaalle ja riippuu potilaan ruokavaliosta, korkeudesta ja painosta. Säännölliset verikokeet ovat tarpeen tarkan päiväannoksen määrittämiseksi. Pheburanen päivittäinen annos on jaettava samoihin määriin ja annettava jokaisen aterian yhteydessä. Rakeet voidaan ripotella elintarvikkeeseen välittömästi ennen sen nieltämistä tai suuhun asettamista ja nieltyä heti juomalla. Pheburaani voi olla pitkäaikainen hoito, ellei potilaalla ole onnistunutta maksansiirtoa.
Miten Pheburane - natriumfenyylibutyraatti toimii?
Jokainen proteiini kuljettaa typpeä kehoon; sitten typpi transformoidaan ammoniakiksi. Potilaat, jotka kärsivät ureakierron häiriöistä, eivät voi poistaa ammoniakkia elimistöstä, joten se voi saavuttaa korkean tason, mikä voi aiheuttaa vakavia ongelmia, mukaan lukien vammaisuus, aivovamma ja kuolema. Pheburanen vaikuttava aine, natriumfenyylibutyraatti, muuttuu elimistössä fenyyliasetaatiksi kutsutuksi aineeksi. Fenyyliasetaatti yhdistyy aminohappo-glutamiiniin, joka sisältää typpeä, muodostaen aineen, joka voidaan eliminoida elimistöstä munuaisilla. Tämä sallii kehon typpitasojen pienenemisen vähentäen tuotetun ammoniakin tasoa
Mitä tutkimuksia on tehty Pheburane - natriumfenyylibutyraatilla?
Potilastutkimukset ovat rajoittuneet kokeisiin, joiden avulla voidaan todeta, että Pheburane on bioekvivalentti Ammonaps-nimisen lääkkeen kanssa. Kaksi lääkettä ovat biologisesti samanarvoisia, kun ne tuottavat samoja aktiivisia aineita kehossa.
Mitä hyötyjä ja riskejä Pheburane - natriumfenyylibutyraatti?
Koska Pheburane on vertailulääkkeellä biologisesti samanarvoinen hybridilääke, sen hyödyt ja riskit katsotaan samoiksi kuin vertailulääkkeet.
Miksi Pheburane - natriumfenyylibutyraatti on hyväksytty?
Viraston ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) totesi, että Pheburane-valmisteen laatu on biologisesti samanarvoinen kuin Ammonaps. Sen vuoksi lääkevalmistekomitea katsoi, että kuten Ammonapsin tapauksessa, hyödyt ovat suuremmat kuin tunnistetut riskit ja suosittelivat Pheburanen käytön hyväksymistä EU: ssa.
Mitä toimenpiteitä toteutetaan Pheburane - natriumfenyylibutyraatin turvallisen ja tehokkaan käytön varmistamiseksi?
Turvallisuustiedot on sisällytetty Pheburanen valmisteyhteenvetoon ja pakkausselosteeseen, mukaan lukien asianmukaiset varotoimet, joita terveydenhuollon ammattilaisille ja potilaille on noudatettava.
Muita tietoja Pheburane - natriumfenyylibutyraatista
Euroopan komissio antoi 31. heinäkuuta 2013 markkinoille saattamista koskevan luvan Pheburanelle, joka on voimassa koko Euroopan unionissa. Lisätietoja Pheburane-hoidosta saat pakkausselosteesta (joka on myös osa EPAR-lausuntoa) tai ota yhteyttä lääkäriisi tai apteekkiin. Tämän yhteenvedon viimeisin päivitys: 08-2013.
