Arcalyst - rilonatsepti

Mikä on Arcalyst?

Arcalyst on jauhe ja liuotin, joka liuotetaan injektionesteeseen. Se sisältää vaikuttavana aineena rilonatseptiä (80 mg / ml).

Mihin Arcalystia käytetään?

Arcalyst on tarkoitettu kryopiriiniin liittyvien periodisten oireyhtymien (CAPS) hoitoon. CAPS on ryhmä sairauksia, joissa potilaalla on vika geenissä, joka tuottaa proteiinia, jota kutsutaan kryopiriiniksi. Tämä aiheuttaa tulehdusta kehon eri alueilla, kuten oireita, kuten kuumetta, ihottumaa, nivelkipua ja väsymystä. Voi myös esiintyä vakavia vammauksia, kuten kuuroutta ja näköhäviötä.

Arcalyst on tarkoitettu CAPS-hoitoon, jolla on vakavia oireita aikuisille ja jopa lapsille

yli 12 vuoden ajan, mukaan lukien perheen auto-inflammatorinen kylmäoireyhtymä (FCAS) ja Muckle-Wellsin oireyhtymä (MWS).

Koska CAPS-potilaiden määrä on vähäinen, tautia pidetään "harvinaisena" ja Arcalyst nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisissa sairauksissa käytetty lääke) 10. heinäkuuta 2007.

Lääkettä saa vain reseptillä .

Miten Arcalystia käytetään?

Arcalyst-hoitoa tulee aloittaa ja valvoa erikoislääkäri, jolla on kokemusta CAPS-diagnoosista ja hoidosta.

Arcalystia annetaan ihon alle (ihon alle). Aikuisille on annettava aloitusannos kahdelle 160 mg: n injektiolle kussakin kahdessa eri kehon alueella samana päivänä.

Viikko myöhemmin se tulee antaa kerran viikossa 160 mg: n injektiona.

12–17-vuotiailla lapsilla annos riippuu potilaan painosta. Aloitusannos on 4, 4 mg painokiloa kohti, jota seurataan viikkoa myöhemmin injektiona 2, 2 mg / kg kerran viikossa.

Potilas voi antaa injektion yksin, jos hän on saanut asianmukaiset ohjeet, jos lääkäri pitää sitä asianmukaisena. Arcalyst-hoitoa saaville potilaille on annettava varoituskortti, jossa esitetään yhteenveto lääkkeen turvallisuudesta.

Miten Arcalyst toimii?

Arcalystin vaikuttava aine rilonatsepti on interleukiinin estäjä. Se toimii sitovasti

kemialliset sanansaattajat, joita esiintyy kehossa interleukiini-1-beeta ja interleukiini-1-alfa. Yksi näistä lähettiläistä, interleukiini-1-beeta, tuotetaan suurina pitoisuuksina CAPS-potilailla, mikä aiheuttaa tulehdusta. Sitoutumalla interleukiini-1-beetaan se estää sen aktiivisuutta, mikä auttaa lievittämään taudin oireita.

Mitä tutkimuksia Arcalystilla on tehty?

Arcalystin vaikutuksia testattiin ensin kokeellisissa malleissa ennen kuin niitä tutkittiin ihmisillä.

Ensimmäisessä osassa 47 CAPS-potilasta käsittelevää päätutkimusta

Arcalystia tai lumelääkettä (näyte) kuuden viikon ajan. Tutkimuksen toisessa osassa kaikille potilaille annettiin Arcalyst-hoitoa ennen Arcalystin tai lumelääkkeen antamista vielä yhdeksän viikon ajan.

Lääkkeen tehokkuuden pääasiallinen mittari oli oireiden vähenemisen aste kuuden viikon hoidon jälkeen ja parannusten kesto yhdeksän viikon hoidon jälkeen.

Potilaat arvioivat itse viisi oireita (ihottumaa, kuumetta tai vilunväristyksiä, nivelkipua, väsymystä ja punoitusta tai silmäkipua) asteikolla 0 - 10 pistettä.

Mitä hyötyä Arcalystista on havaittu tutkimuksissa?

Arcalyst oli lumelääkettä tehokkaampi CAPS-oireiden hoidossa. Kuuden viikon hoidon jälkeen Arcalystia saaneilla potilailla havaittiin 2, 5 pisteen oireiden väheneminen verrattuna 0, 3 pisteen määrään lumelääkettä saaneilla potilailla. Tutkimuksen toisessa osassa oireet lisääntyivät enemmän potilailla, jotka siirtyivät lumelääkkeeseen (0, 9 pistettä) kuin potilailla, jotka jatkoivat Arcalystia (0, 1 pistettä).

Mitä riskejä Arcalystiin liittyy?

Arcalystin yleisimmät haittavaikutukset (useammalla kuin yhdellä potilaalla kymmenestä) ovat reaktiot pistoskohdassa, ylempien hengitysteiden infektiot (kylmä), sinuiitti (paranasaalisten poskionteloiden tulehdus) ja päänsärky. Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Arcalystin ilmoitetuista sivuvaikutuksista.

Arcalystia ei saa antaa potilaille, jotka voivat olla yliherkkiä (allergisia) rilonatseptille tai jollekin muulle aineelle. Sitä ei pidä antaa potilaille, joilla on vakava aktiivinen infektio.

Interleukiini-1-esto voi häiritä kehon immuunivastetta infektioille. Vakavia infektioita on raportoitu Arcalystia käyttävillä potilailla.

Miksi Arcalyst on hyväksytty?

Lääkevalmistekomitea (CHMP) on todennut, että Arcalystin hyödyt ovat suuremmat kuin sen riskit, kun hoidetaan kryopiriiniin liittyviä jaksollisia oireyhtymiä (CAPS), joilla on vakavia oireita, mukaan lukien perhemainen automaattinen tulehduksellinen kylmäoireyhtymä (FCAS) ja Muckle-Wellsin oireyhtymä (MWS). Sen vuoksi komitea suositteli myyntiluvan myöntämistä Arcalystille.

Arcalyst on hyväksytty poikkeuksellisissa olosuhteissa. Tämä tarkoittaa, että koska taudit ovat harvinaisia, ei ole ollut mahdollista saada täydellistä tietoa Arcalystista. Euroopan lääkevirasto tarkistaa vuosittain kaikki uudet tiedot lääkkeestä ja tämä yhteenveto päivitetään tarvittaessa.

Mitä tietoja Arcalystista vielä odotetaan?

Arcalystia valmistava yritys antaa säännöllisesti tietoja turvallisuudesta ja tehokkuudesta

Arcalyst aikuisilla ja lapsilla rekisteristä ja tekee lapsia koskevan tutkimuksen, jossa tutkitaan tarkemmin, mitä lääkkeellä tapahtuu elimistössä.

Mitä toimenpiteitä Arcalystin turvallisen käytön varmistamiseksi toteutetaan?

Arcalystia valmistava yritys toimittaa kaikille jäsenvaltioille lääkärit, jotka määräävät Arcalystia paketin, joka sisältää tietoa lääkkeen määräämisestä, potilaskortista ja lääkärille tiedoista, jotka selittävät haittavaikutusten riskin ja lääkkeen oikea käyttö.