Mitä Orphacol - Cholic acid käytetään ja mitä sitä käytetään?
Orphacol on lääke, joka sisältää koliinihappoa, sappeen sisältyvää ainetta, jota käytetään rasvojen sulattamiseen. Orphacol on tarkoitettu aikuisten ja alle kuukauden ikäisten lasten hoitoon, jotka eivät kykene tuottamaan sappiä geneettisen poikkeavuuden vuoksi. Sitä käytetään potilailla, joilla ei ole riittävä määrä kahta spesifistä maksaentsyymiä (3β-hydroksi-A5-C27-steroidioksidoreduktaasi tai 3-okso-A4-steroidi-5β-reduktaasi). Tämä alijäämä vaarantaa maksan kyvyn tuottaa riittävä määrä sappikomponentteja, niin sanottuja primaarisia sappihappoja, kuten koliinihappoa. Kun nämä primaariset sappihapot ovat riittämättömiä, keho tuottaa epänormaaleja sappihappoja, jotka voivat vahingoittaa maksaa ja aiheuttaa vakavaa maksan vajaatoimintaa. Koska primäärisen sappihapon synteesin synnynnäisiä virheitä sairastavien potilaiden määrä on alhainen, tautia pidetään "harvinaisena" ja Orphacol nimettiin "harvinaislääkkeeksi" (harvinaisissa sairauksissa käytetty lääke) 18. joulukuuta 2002.
Miten Orphacol - Cholic acid käytetään?
Lääkettä voidaan hankkia vain reseptillä ja Orphacol-hoito tulee aloittaa ja seurata maksasairaukseen erikoistunut lääkäri. Orphacol on saatavana kapselina ja se on otettava päivittäin samaan aikaan aterian aikana joka päivä. Päivittäinen annos on välillä 5 - 15 mg / kg ruumiinpainoa, joka on riittävä jokaiselle potilaalle sappihapon tilan mukaan, alkaen päivittäisestä 50 mg: n vähimmäisannoksesta 500 mg: n enimmäisannokseen saakka. Lapsilla, jotka eivät voi niellä kapseleita, niiden sisältö voidaan lisätä pullon maitoon tai hedelmämehuun. Hoito on lopetettava, jos maksan toiminta ei parane kolmen kuukauden aikana.
Miten Orphacol - Cholic acid toimii?
Koolihappo on maksan tuottama pääasiallinen sappihappo. Orphacolin cholihappo korvaa koliinihapon, jonka potilaan keho tuottaa. Tällä tavoin se auttaa vähentämään epänormaalien sappihappojen tuotantoa ja edistää sappin normaalia aktiivisuutta ruoansulatuskanavassa lievittäen tilan oireita.
Mitä hyötyä Orphacol - Cholic acidista on havaittu tutkimuksissa?
Koska koliinihappo on tunnettu aine ja sen käyttö näissä entsymaattisissa alijäämissä on konsolidoitu, hakija esitti tieteellisen kirjallisuuden tietoja. Hakija esitti tieteellisestä kirjallisuudesta saadut tiedot, jotka kerättiin 49 potilaasta, joilla oli synnynnäisiä sappihapposynteesin virheitä (38 potilasta, joilla oli 3β-hydroksi-A5-C27-steroidioksidoreduktaasin puutos ja 11 potilasta, joilla oli 3-okso-A4-puutos -steroide-5β-reduktaasi). Sitten hän verrattiin vaikutuksia 28 koliikkihapolla hoidetulle potilaalle verrattuna vaikutuksiin potilailla, joita oli hoidettu eri sappihapoilla tai joita ei ollut substituoitu. Tieteellisessä kirjallisuudessa kävi ilmi, että koliinihapon hoito vähentää epänormaalien sappihappojen määrää potilailla, palauttaa normaalit maksan toiminnot ja auttaa viivästyttämään tai estämään maksansiirron tarvetta.
Mitä riskejä Orphacol - Cholic acidiin liittyy?
Orphacolilla havaitut haittavaikutukset ovat ripuli, kutina, lisääntyneet transaminaasiarvot (maksaentsyymit) ja joskus sappikivet, vaikka niiden esiintyvyyttä ei voida luotettavasti arvioida käytettävissä olevien rajoitettujen tietojen perusteella. Orphacolia ei saa antaa potilaille, jotka saattavat olla yliherkkiä (allergisia) koliinihapolle tai jollekin muulle aineelle. Sitä ei pidä antaa potilaille, jotka käyttävät fenobarbitaalia, lääkettä, jota käytetään epilepsian hoitoon.
Miksi Orphacol - Cholic acid on hyväksytty?
Kemikaaliviraston ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) totesi, että koliinihapon käyttö primäärisen sappihapon synteesin synnynnäisten virheiden hoidossa on yhdistetty lääketieteelliseen käytäntöön ja että se on hyvin dokumentoitu tieteellisessä kirjallisuudessa. dokumentoidut tapaukset ovat alhaisia tilan harvinaisuuden vuoksi. Siksi hän päätti, että Orphacolin hyödyt ovat sen riskejä suuremmat ja suositteli myyntiluvan myöntämistä sille. Orphacol hyväksyttiin "poikkeuksellisissa olosuhteissa", koska Orphacol-valmistetta koskevia täydellisiä tietoja ei voitu saada taudin harvinaisuuden vuoksi. Euroopan lääkevirasto tarkistaa vuosittain saatavilla olevat uudet tiedot ja tämä yhteenveto päivitetään vastaavasti.
Mitä tietoja Orphacol - Cholic happosta odotetaan vielä?
Koska Orphacol on hyväksytty poikkeuksellisissa olosuhteissa, Orphacolia markkinoiva yritys luo tietokannan Orphacol-hoitoa saaneista potilaista hoidon turvallisuuden ja tehokkuuden seuraamiseksi ja esittää tulokset CHMP: lle säännöllisesti ja tietyin väliajoin.
Mihin toimiin ryhdytään, jotta Orphacol - cholic - hapon turvallinen ja tehokas käyttö varmistetaan?
Riskienhallintasuunnitelma on kehitetty varmistamaan, että Orphacolia käytetään mahdollisimman turvallisesti. Tämän suunnitelman perusteella turvallisuustiedot on sisällytetty Orphacolin valmisteyhteenvetoon ja pakkausselosteeseen, mukaan lukien asianmukaiset varotoimet, joita terveydenhuollon ammattilaisille ja potilaille on noudatettava. Orphacolia valmistava yritys antaa myös lääkärille kaikissa jäsenvaltioissa, jotka aikovat määrätä Orphacol-valmistetta, asiakirja-aineiston, joka sisältää tuoteselosteita ja tietoja näiden tilojen oikeasta diagnoosista, haittavaikutusten riskeistä ja lääkkeen oikeasta käytöstä.
Lisätietoja Orphacol - Cholic acid -valmisteesta
Euroopan komissio antoi 12. syyskuuta 2013 Orphacolille myyntiluvan, joka on voimassa koko Euroopan unionissa. Lisätietoja Orphacol-hoidosta saat pakkausselosteesta (joka on myös osa EPAR-lausuntoa) tai ota yhteys lääkäriisi tai apteekkiin. Harvinaislääkkeitä käsittelevän Orphacol-komitean lausunnon yhteenveto on saatavilla viraston verkkosivuilla: ema.Europa.eu/Find medicine / Ihmislääkkeet / Harvinainen sairaus. Tämän yhteenvedon viimeisin päivitys: 09-2013.
