Vedrop - tokofersolaani

Mikä on Vedrop?

Vedrop on oraaliliuos, joka sisältää vaikuttavana aineena tokofersolaania.

Mihin Vedropia käytetään?

Vedrop on tarkoitettu E-vitamiinin puutteiden hoitoon tai ehkäisyyn (E-vitamiinin alhainen määrä). Lääkettä käytetään lapsille ja alle 18-vuotiaille nuorille, joilla on krooninen synnynnäinen tai perinnöllinen kolestaasi, jossa suolisto ei ime riittävästi E-vitamiinia. Krooninen synnynnäinen tai perinnöllinen kolestaasi on perinnöllinen sairaus, jolle sappi ei voi virrata maksasta suoleen. Sappi on maksassa tuotettu neste, joka auttaa rasvoja imeytymään suolistosta.

Lääkettä saa vain reseptillä.

Miten Vedropia käytetään?

Vedrop-hoito tulee aloittaa ja valvoa lääkäri, jolla on kokemusta kroonista synnynnäistä tai perinnöllistä kolestaasia sairastavien potilaiden hoidossa.

Vedrop otetaan oraalisesti vedellä tai ilman. Suositeltu vuorokausiannos on 0, 34 ml kilogrammaa kohti. Annos on mukautettava E-vitamiinin tasolle lapsen veressä. Tämä arvo on tarkistettava säännöllisesti.

Miten Vedrop toimii?

E-vitamiini on luonnollinen aine, jota elimistö ei tuota ruoan kanssa. Se suorittaa lukuisia toimintoja kehossa, mukaan lukien hermoston suojaaminen. Koska E-vitamiini liukenee rasvoihin eikä veteen, se imeytyy elimistöön vain suoliston kautta sekä rasvahiukkasia. Kolestaasipotilailla E-vitamiinin alhainen määrä voi johtua rasvan imeytymisestä suolistosta.

Vedropin vaikuttava aine, tokofersolaani, koostuu E-vitamiinin muodosta, joka on liukoinen veteen kiinnittämällä se polyeteeniglykolin nimiseen kemikaaliin. Kokofersolaani voi imeytyä suolistosta lapsilla, joilla on vaikeuksia imeä rasvoja ja E-vitamiinia ruokavaliosta. Tämä voi lisätä E-vitamiinin tasoa veressä ja auttaa estämään neurologista heikkenemistä (hermoston häiriöt) E-vitamiinin puutteen vuoksi.

Miten Vedropia on tutkittu?

Vedropin vaikutuksia testattiin ensin kokeellisissa malleissa ennen kuin niitä tutkittiin ihmisillä.

Vedropin käytön tukemiseksi farmaseuttinen yritys esitti tieteellisessä kirjallisuudessa tietoja, mukaan lukien kolmen tutkimuksen tulokset, jotka on tehty yhteensä 92 lapsesta ja nuoresta, joilla oli krooninen kolestaasi ja jotka olivat saaneet tokofersolaania noin kahden vuoden ajan. . Kaikilla potilailla oli E-vitamiinin puutos ja he eivät olleet reagoineet muihin suun kautta otettaviin E-vitamiinipohjaisiin hoitoihin, ja pääasialliset tehokkuuskriteerit perustuivat veressä olevan E-vitamiinin tasoon ja niiden henkilöiden määrään, joiden neurologiset oireet olivat parantuneet tai pysyi vakaana.

Aluksi yhtiö esitti tietoja Vedropin käytöstä myös kystistä fibroosia sairastaville potilaille, mutta lääkkeen arvioinnin aikana hakemus peruutettiin tämän häiriön osalta.

Mitä hyötyä Vedropista on havaittu tutkimuksissa?

Tutkimukset ovat osoittaneet, että Vedrop korjaa E-vitamiinin pitoisuudet kroonista kolestaasia sairastavilla potilailla ja että se voi parantaa tai estää neurologisia oireita, erityisesti alle 3-vuotiailla potilailla.

Mitä riskejä Vedropiin liittyy?

Vedropin yhteydessä raportoitu yleisin haittavaikutus (havaittu 1–10 potilaalla 100: sta) on ripuli. Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Vedropin ilmoitetuista sivuvaikutuksista.

Vedropia ei tule käyttää henkilöillä, jotka voivat olla yliherkkiä (allergisia) tokofersolaanille tai muille aineosille. Lääkettä ei tule käyttää ennenaikaisilla vauvoilla.

Miksi Vedrop on hyväksytty?

Lääkevalmistekomitea (CHMP) on todennut, että Vedropin hyödyt ovat suuremmat kuin E-vitamiinin puutteet, jotka johtuvat ruoansulatuskanavan imeytymisestä kroonisesta synnynnäisestä kolestaasista tai perinnöllisestä kroonisesta kolestaasista kärsivillä lapsilla syntymästä (vastasyntyneet). enintään 16 tai 18-vuotiaana alueesta riippuen. Tämän vuoksi komitea suositteli myyntiluvan myöntämistä Vedropille.

Vedrop hyväksyttiin "poikkeuksellisissa olosuhteissa". Tämä tarkoittaa, että koska tauti on harvinaista, Vedropia ei ole voitu saada täydellistä tietoa. Euroopan lääkevirasto tarkistaa vuosittain uudet tiedot, jotka saattavat olla saatavilla, ja tarvittaessa tiivistelmä päivitetään.

Mitä tietoja Vedropista vielä odotetaan?

Vedropia valmistava yritys tekee yhteistyötä muiden lääkealan yritysten kanssa voidakseen arvioida propylparabeenin (Vedropin sisältämän säilöntäaineen) mahdolliset vaikutukset lisääntymiselimiin. Yhtiö aikoo myös luoda rekisterin synnynnäisestä tai perinnöllisestä kroonisesta kolestaasista kärsivistä potilaista.