Nymusa - kofeiinisitraatti

Mikä on Nymusa?

Nymusa on infuusioliuos (tiputetaan laskimoon), joka sisältää vaikuttavana aineena kofeiinisitraattia (20 mg / ml). Ratkaisu voidaan ottaa myös suullisesti.

Mihin Nymusaa käytetään?

Nymusaa käytetään primaarisen apnean hoidossa ennenaikaisilla imeväisillä. Vastasyntyneessä apnea on hengityksen lopettaminen yli 20 sekunnin ajan; "ensisijainen" tarkoittaa sitä, että sillä ei ole ilmeistä syytä. Lääkettä saa vain reseptillä.

Koska ennenaikaisen apnean vastasyntyneiden lukumäärä on alhainen, tautia pidetään "harvinaisena" ja Nymusaa nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisissa sairauksissa käytetty lääke) 17. helmikuuta 2003.

Miten Nymusaa käytetään?

Nymusa-hoitoa saa aloittaa vain sellaisen lääkärin valvonnassa, jolla on kokemusta tehohoitoa tarvitsevien vastasyntyneiden hoidosta. Lääkettä tulisi hoitaa vain vastasyntyneen tehohoitoyksikössä, joka on asianmukaisesti varustettu vauvan valvomiseksi.

Hoito alkaa 20 mg: n annoksena painokiloa kohti, ja se annetaan heti, kun infuusio on hidasta 30 minuutin ajan. 24 tunnin kuluttua on mahdollista aloittaa 5 mg: n ylläpitoannoksen päivittäinen antaminen painokiloa kohti, hitaasti infuusiona, joka kestää 10 minuuttia tai suun kautta nasogastrisen putken kautta (putki, joka työnnetään nenään ja saavuttaa vatsan) .

Tarvittaessa lääkäri voi seurata kofeiinin veritasoa pienissä, mahdollisesti korjaamalla annoksen. Lääkäri lopettaa Nymusan hoidon viiden tai seitsemän peräkkäisen päivän jälkeen ilman apneaa.

Miten Nymusa toimii?

Ennenaikaisissa vauvoissa apnea johtuu hengitysvaikeuksista vastaavien aivokeskusten puutteellisesta kehityksestä. Nymusan vaikuttava aine, kofeiinisitraatti, on hermoston stimuloija. Kofeiinisitraatti on adenosiinin "antagonisti", aine, joka estää joidenkin aivojen osien toimintaa, mukaan lukien se, joka kontrolloi hengitystä. Apnean tapauksessa kofeiinisitraatti toimii estämällä reseptoreita, joihin adenosiini normaalisti sitoutuu, mikä vähentää adenosiinin vaikutusta ja stimuloi aivoja hengittämisen uudelleen aktivoimiseksi.

Mitä tutkimuksia on tehty Nymusassa?

Koska kofeiinisitraattia on käytetty pitkään ennenaikaisilla imeväisillä, yhtiö esitti tieteellisen kirjallisuuden tietoja. Julkaistussa tutkimuksessa, jossa oli 85 ennenaikaista vauvaa, joilla oli useita apneaepisodeja, kofeiinisitraattia verrattiin lumelääkkeeseen. Tehokkuuden pääasiallinen mittari perustui vähenemiseen vähintään puoleen päivittäisestä apnean jaksojen lukumäärästä kymmenen päivän aikana.

Laajassa mittakaavassa julkaistussa tutkimuksessa verrattiin kofeiinisitraattia lumelääkkeeseen vuoden 2006 apnea-syntyneiden ennenaikaisten vauvojen hoidossa. Tutkimuksessa selvitettiin lasten elinajan kestoa sekä neurologisten haittojen esiintymistä tai puuttumista 18 kuukauden kuluttua.

Viidessä tutkimuksessa julkaistussa tutkimuksessa kofeiinia ja teofylliiniä (toinen stimulantti) verrattiin lumelääkkeeseen 192 ennenaikaisella vauvalla, joilla oli apnea. Tärkein tehokkuusparametri oli sellaisten potilaiden lukumäärä, joilla ei ollut "terapeuttista epäonnistumista", joka ymmärrettiin epäonnistuneena puolittamaan apneettisia jaksoja tai tarvittiin turvautua hengitykseen tai lapsen kuolemaan.

Mitä hyötyä Nymusasta on havaittu tutkimuksissa?

Kofeiinisitraatti oli lumelääkettä tehokkaampi apnean hoidossa ennenaikaisilla imeväisillä. 6 päivässä 10: stä kofeiinisitraatti oli tehokkaampi kuin lumelääke vähentämään apneettisten jaksojen määrää vähintään puolella. Lisäksi kofeiinisitraatilla hoidettujen vastasyntyneiden määrä oli suurempi ja he käyttivät vähintään kahdeksan päivää ilman apneettisia jaksoja, 22% kofeiinisitraatilla hoidetuista vauvoista verrattuna lumelääkettä saaneeseen vastasyntyneeseen.

Suuressa julkaistussa tutkimuksessa 46% lumelääkettä saaneista lapsista (431 932: stä) kuoli tai kärsi neurologisista haitoista, kun taas 40% kofeiinisitraatilla hoidetuista lapsista (377 937: stä).

Viiden tutkimuksen tarkastelussa kofeiinilla tai teofylliinillä hoidetuilla lapsilla ilmeni vähemmän hoitohäiriöitä kuin lumelääkettä saaneilla lapsilla.

Mitä riskejä Nymusaan liittyy?

Kofeiinisitraattiin liittyvät yleisimmät sivuvaikutukset (toisin sanoen 1–10 potilaalla 100: sta) ovat flebiitti (laskimoon tulehdus) infuusiokohdassa ja alueen tulehduksessa. Pakkausselosteessa on luettelo kaikista kofeiinisitraatin ilmoitetuista sivuvaikutuksista.

Nymusaa ei pidä käyttää imeväisillä, jotka voivat olla yliherkkiä (allergisia) kofeiinisitraatille tai jollekin muulle aineelle.

Miksi Nymusa hyväksyttiin?

Lääkevalmistekomitea (CHMP) katsoi, että Nymusan hyödyt ovat suuremmat kuin riskit primaarisen apnean hoidossa ennenaikaisilla imeväisillä, ja suositteli myyntiluvan myöntämistä Nymusalle.

Mitä toimia Nymusan turvallisen käytön varmistamiseksi toteutetaan?

Nymusaa valmistava yritys on sitoutunut valmistelemaan yhdessä jäsenvaltioiden kanssa kortin, joka lähetetään tehohoitoyksiköihin, joissa lääkettä käytetään; tämä kortti sisältää tietoa siitä, miten Nymusaa annetaan, annoksia, tarvetta seurata kofeiinin pitoisuutta plasmassa ja haittavaikutuksia, joita saattaa esiintyä käytön aikana.

hoitoa.