Exjade - deferasiroksi

Mitä Exjade on?

Exjade on lääketieteellinen laite, joka sisältää vaikuttavana aineena deferasiroksia. Lääkettä on saatavana valkoisina dispergoituvina pyöreinä tabletteina, jotka liuotetaan nesteeseen, kuten veteen, suspensioksi, jota potilas voi juoda. Yksi tabletti sisältää 125 mg, 250 mg tai 500 mg deferasiroksia.

Mihin Exjade-valmistetta käytetään?

Exjade on tarkoitettu sellaisen tilan hoitoon, joka tunnetaan kroonisena raudan ylikuormituksena (ylimäärä rautaa kehossa), koska verensiirrot ovat usein.

Exjade-valmistetta käytetään vähentämään kehossa olevan raudan määrää (yli 6-vuotiaita), jotka kärsivät perinnöllisestä taudista, jota kutsutaan beeta-thalassemian suureksi, jonka hoitoon on tehtävä usein verensiirtoja. Beeta-thalassemiaa sairastavat potilaat eivät pysty tuottamaan riittävää määrää hemoglobiinia (proteiinia, joka löytyy punasoluista, joka kuljettaa happea elimistössä), ja siksi ne tarvitsevat usein verensiirtoja. "Useilla verensiirroilla" tarkoitetaan vähintään 7 ml konsentroituja punasoluja kilogrammaa kohti kuukaudessa.
Exjade on myös tarkoitettu, kun deferoksamiinihoito (toinen kroonisen raudan ylikuormituksen hoitoon käytettävä lääke) on vasta-aiheinen tai riittämätön potilailla, jotka kärsivät muista anemiatyypeistä, 2–5-vuotiaista lapsista ja beeta-thalassemiasta suuret yhtiöt, jotka saavat harvinaisia verensiirtoja.

Koska kroonisesta raudan ylikuormituksesta kärsivien potilaiden määrä on alhainen, tautia pidetään harvinaisena. Exjade nimettiin "harvinaislääkkeeksi" (harvinaisissa sairauksissa käytetty lääke) 13 päivänä maaliskuuta 2002.

Lääkettä saa vain reseptillä.

Miten Exjade-valmistetta käytetään?

Exjade-hoito tulee aloittaa ja ylläpitää lääkärit, joilla on kokemusta kroonisen raudan ylikuormituksen hoidosta usein verensiirtojen vuoksi. Exjadea voidaan hoitaa vain potilailla, joilla ei ole munuaisten toimintahäiriötä. Hoito aloitetaan potilaan verensiirron jälkeen noin 100 ml: lla konsentroituja punasoluja jokaista painokiloa kohti tai kun on havaittavissa raudan ylikuormituksen oireita (ts. Kun ferritiinipitoisuus on pienempi).

seerumi, joka sisältää rautaa, ylittää 1 mg / l). Hoito alkaa normaalisti annoksella 20 mg / painokilo. Potilaan verensiirroista riippuen voidaan käyttää myös aloitusannoksia 10 mg tai 30 mg / kg. Sitten näitä annoksia säädetään tarvittaessa kolmen tai kuuden kuukauden välein potilaan vasteen mukaan.

Exjade on otettava päivittäin, mieluiten samaan aikaan, tyhjään mahaan (vähintään 30 minuuttia ennen ateriaa). Jokaisen annoksen muodostavan konsentraation tablettien lukumäärä lasketaan potilaan painon perusteella. Tabletit liuotetaan sekoittamalla ne lasilliseen vettä tai hedelmämehua saadakseen suspensiota, jota potilas voi juoda.

Miten Exjade vaikuttaa?

Kun potilaat saavat toistuvia verensiirtoja anemian hoitoon, transfusoidut punasolut tuovat rautaa kehoon. Rungolla ei kuitenkaan ole luonnollista tapaa poistaa ylimääräistä rautaa, joka siksi pyrkii kertymään ja voi ajan mittaan vahingoittaa tärkeitä elimiä, kuten sydäntä tai maksaa. Exjaden vaikuttava aine deferasiroksi on "rauta kelaattori". Se sitoutuu kehossa olevaan rautaan muodostaen yhdisteen, jota kutsutaan "kelaatiksi", joka voi erittyä kehon kautta pääasiassa ulosteiden kautta. Tämä auttaa korjaamaan raudan ylikuormitusta ja estämään liiallisen raudan aiheuttamia vaurioita.

Mitä tutkimuksia Exjade-tutkimuksessa on tehty?

Exjade-vaikutuksia on testattu kokeellisissa malleissa ennen kuin niitä tutkitaan ihmisillä. Tärkeimmässä tehokkuustutkimuksessa verrattiin Exjadea deferoksamiinin kanssa 591 beeta-talassemiapotilailla (joista noin puolet oli alle 16-vuotiaita ja 56-vuotiaita alle 6-vuotiaita). Tutkimuksessa sekä lääkäri että potilas olivat tietoisia käytetystä lääkkeestä. Tämä johtuu siitä, että kun Exjade annetaan suun kautta, deferoksamiini otetaan ihonalaisena infuusiona (injektio tehdään hyvin hitaasti ihon alle) koko yön ajan. Tehokkuus mitattiin tarkastelemalla raudan pitoisuutta maksassa ennen lääkehoitoa ja sen jälkeen.

Lisätutkimuksessa tutkittiin Exjade-valmisteen tehokkuutta 184 potilaalla, joita ei voitu hoitaa deferoksamiinilla, mukaan lukien potilaat, joilla oli beeta-talassemia ja muita anemiaa.

Mitä hyötyä Exjadeista on havaittu tutkimuksissa?

Päätutkimuksen lopussa 53% Exjadia saaneista potilaista vastasi riittävästi hoitoon verrattuna 66% deferoksamiinia saaneista potilaista. Tämä tarkoittaa, että Exjade ei ehkä ole ollut yhtä tehokas kuin vertailulääke. Ottaen kuitenkin huomioon 381 potilasta, joilla oli tutkimuksen alussa erityisen suuri veren määrä maksassa ja jotka saivat vastaavia määriä Exjade-valmistetta tai deferoksamiinia, molemmat lääkkeet olivat tehokkaita. Tässä tutkimuksessa alle 6-vuotiaat potilaat olivat liian vähän osoittamaan Exjade-valmisteen turvallisuutta ja tehoa tässä ikäryhmässä.

Lisätutkimuksessa yli puolet potilaista, joita ei voitu hoitaa deferoksamiinilla, oli vastannut Exjade-hoitoon vuoden kuluttua, mukaan lukien kahden ja viiden vuoden ikäiset potilaat.

Mitä riskejä Exjadiin liittyy?

Exjadin yleisin haittavaikutus (useammalla kuin yhdellä potilaalla 10: stä) on veren kreatiniiniarvon (munuaisten ongelmien merkki ) kasvu. Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Exjadein ilmoitetuista sivuvaikutuksista.

Exjade on vasta-aiheinen ihmisille, jotka ovat yliherkkiä (allergisia) deferasiroksille tai jollekin muulle apuaineelle ja potilaille, joiden kreatiniinipuhdistuma (munuaisten kyky karkottaa veren kreatiniinia) on alle 60 ml minuutissa. Sitä ei saa käyttää yhdessä muiden rauta kelaattien kanssa.

On erittäin tärkeää, että potilaiden munuaisten ja maksan toiminta tarkistetaan verikokeilla ennen Exjade-hoidon aloittamista ja säännöllisesti lääkkeen hoidon aikana. Annoksen tulee olla risotto tai hoito lopetetaan, jos potilaalle kehittyy munuais- tai maksatauti. Exjade on vasta-aiheinen potilailla, joilla on vaikea maksasairaus, koska sitä ei ole testattu näillä potilailla.

Miksi Exjade on hyväksytty?

Lääkevalmistekomitea (CHMP) katsoi, että Exjade-valmisteen hyödyt ovat suuremmat kuin riskit kroonisen raudan ylikuormituksen hoidossa, koska beeta-talassemiapotilailla on usein verensiirtoja. Potilailla, jotka saavat harvemmin verensiirtoja, Exjade on vaihtoehto deferoksamiinille, kun sitä ei voida käyttää tai se on riittämätön. Sen vuoksi komitea suositteli myyntiluvan myöntämistä tälle lääkkeelle.

Mitä toimia Exjaden turvallisen käytön varmistamiseksi toteutetaan?

Exjadan toimittamisesta vastaavan yrityksen on laadittava lääkäreille asiakirja-aineisto, joka jaetaan markkinoinnin aikana, jotta varmistetaan, että lääkkeen määräämisen yhteydessä he tietävät tarpeen seurata potilaan terveyttä, erityisesti tavalla munuaisten toimintaa. Yhtiö valmistelee myös vastaavan tiedoston potilaille.