Increlex - mekasermiini

Mikä on Increlex?

Increlex on injektioneste, joka sisältää vaikuttavana aineena mekasermiinia.

Mihin Increlexia käytetään?

Increlex on tarkoitettu alle 18-vuotiaille potilaille, joilla on "vakava primaarinen puutos insuliininkaltaisen kasvutekijän tyypin -1" pitkäaikaiseen kasvun vajaatoiminnan hoitoon (erittäin alhainen veren hormonitaso, jota kutsutaan tekijäksi). tyypin -1 tai IGF-1-insuliinin kaltainen kasvu. IGF-1 on välttämätön kasvun kannalta. Potilaat, joilla on IGF-1-puutos, tuottavat kasvuhormonia, mutta niiden keho ei tuota vastausta, joten ne ovat pienempiä kuin ikä. Increlexiä käytetään, koska alijäämä on "primaarinen", mikä tarkoittaa, että muita syitä ei ole havaittu pienentyneille IGF1-tasoille, kuten aliravitsemukselle, kilpirauhashormonin alhaiselle tasolle tai steroidien käytölle (lääkkeet, joita käytetään vähentämään tai estämään). tulehdukset). Lisätietoja on valmisteyhteenvedossa (sisältyy myös EPAR-lausuntoon).

Koska primäärisen IGF1-puutteen omaavien potilaiden määrä on pieni, tautia pidetään "harvinaisena" ja Increlex nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisissa sairauksissa käytetty lääke) 22. toukokuuta 2006.

Lääkettä saa vain reseptillä.

Miten Increlexiä käytetään?

Increlex-hoitoa on valvottava lääkärillä, jolla on kokemusta kasvuhäiriöiden diagnosoinnista ja hoidosta.

Suositeltu aloitusannos on 0, 04 mg / kg ruumiinpainoa kahdesti päivässä. Annos on räätälöitävä jokaiselle potilaalle kasvunopeuden ja sivuvaikutusten perusteella. Suurin annos on 0, 12 mg / kg kahdesti päivässä. Increlex tulee antaa ihon alle, jolloin annostuspaikkaa vaihdetaan joka kerta. Lääkettä ei saa koskaan pistää laskimoon. Injektio tulee tehdä juuri ennen ateriaa tai välipalaa. Hoito on lopetettava, jos potilas ei voi syödä syystä. Lisätietoja on tuotteen ominaisuuksien yhteenvedossa.

Miten Increlex vaikuttaa?

Increlexin vaikuttava aine, mekasermiini, on kopio IGF-1: stä. IGF-1 on erittäin tärkeä määritettäessä, kuinka paljon lapsi kasvaa. Tämä hormoni stimuloi itse asiassa jakautumista ja kasvua

solujen ja ravintoaineiden imeytymisen edistämiseksi, mikä edistää kehon kudosten kasvua. Increlex toimii samalla tavalla kuin luonnollinen IGF-1, joka korvaa puuttuvan hormonin ja edistää lapsen korkeuden kasvua.

Mekermermiinia tuotetaan käyttämällä "rekombinantti-DNA-tekniikkaa", eli se saadaan bakteereista, joissa on tuotu geeni, joka sallii niiden tuottaa IGF-1: ää.

Mitä tutkimuksia on tehty Increlexillä?

Increlexiä on tutkittu viidessä tutkimuksessa, joihin osallistui yhteensä 76–1–15-vuotiasta lapset, joilla oli vakava primaarinen IGF-1-puutos, joista yhdeksän oli ottanut toisen tyyppisen rekombinantti-IGF-1: n ennen kuin osallistui näihin tutkimuksiin . Koska tauti on harvinaista, monet lapset on sisällytetty useampaan kuin yhteen tutkimukseen. Yhdessä tutkimuksessa Increlexiä verrattiin lumelääkkeeseen kahdeksalla potilaalla, kun taas muissa tutkimuksissa Increlexiä ei verrattu muihin hoitoihin. Tutkimusten kesto oli 15–8 vuotta ja tehokkuuden pääasiallinen mittari oli kasvunopeus.

Mitä hyötyä Increlexista on havaittu tutkimuksissa?

Increlex aiheutti merkittävän kasvun kasvun. Jos kaikkien neljän tutkimuksen tuloksia tarkastellaan yhdessä, kasvuvauhti oli keskimäärin 2, 8 cm vuodessa ennen hoitoa. Se kasvoi 8, 0 cm: iin ensimmäisen hoitovuoden aikana ja 5, 8 cm toisessa. Kasvuvauhti vakiintui noin 4, 7 cm vuodessa alkaen neljännestä hoitovuodesta.

Joitakin tutkimuksia on tehty myös lapsille, joilla on kasvuhormonin (GH) vikoja ja jotka olivat kehittäneet vasta-aineita GH: ta vastaan. Yhtiö esitti hakemuksen Increlexin käyttölupahakemuksesta näissä lapsissa, mutta peruutti hakemuksen lääkkeen arvioinnin päätyttyä, koska tämä edellytys ei ole lueteltu lääkkeen "orpo" -merkinnässä.

Mitä riskejä Increlexiin liittyy?

Yleisimpiä Increlexin haittavaikutuksia (useammalla kuin yhdellä potilaalla 10: stä) ovat hypoglykemia (veren glukoosipitoisuuden lasku), tympian hypertrofia (suurentunut kateenkorva, rintalastan alapuolella oleva rauhas, joka on mukana tuotannossa). vasta-aineet), päänsärky, kuulon heikkeneminen (kuulon heikkeneminen), tonsillien hypertrofia (nielun laajentuminen), kuorsaus ja hypertrofia (turvotus) annostelukohdassa. Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Increlexin ilmoitetuista sivuvaikutuksista.

Increlexiä ei saa antaa potilaille, jotka voivat olla yliherkkiä (allergisia) mekasermiinille tai muille lääkkeen aineosille. Sitä ei myöskään saa käyttää potilailla, joilla on epäilty tai aktiivinen syöpä (epänormaali solujen lisääntyminen). Increlex-hoito on lopetettava, jos ilmenee pahanlaatuisia oireita. Increlexiä ei pidä antaa ennenaikaisille vauvoille tai vastasyntyneille.

Miksi Increlex on hyväksytty?

Lääkevalmistekomitea (CHMP) katsoi, että Increlexin hyödyt ovat sen riskejä suuremmat pitkäaikaisessa hoidossa, kun lapsilla ja nuorilla, joilla on vakava primaarinen IGF-1-puutos, esiintyy kasvupuutetta. Valiokunta suositteli myyntiluvan myöntämistä Increlexille.

Increlex on hyväksytty poikkeuksellisissa olosuhteissa. Tämä tarkoittaa, että koska tauti on harvinaista, ei ole ollut mahdollista saada täydellistä tietoa Increlexistä. Euroopan lääkevirasto tarkistaa vuosittain uudet tiedot, jotka saattavat olla saatavilla, ja tarvittaessa tiivistelmä päivitetään.

Mitä tietoja Increlexistä vielä odotetaan?

Increlexiä valmistava yritys tekee pitkän aikavälin tutkimuksen lääkkeen turvallisuuden arvioimiseksi, kun hoito aloitetaan pikkulapsilla ja jatkuu aikuisuuteen.

Mitä toimenpiteitä toteutetaan Increlexin turvallisen käytön varmistamiseksi?

Increlex-yhtiö toimittaa lääkäreille ja potilaille tietopaketteja, jotka sisältävät selityksiä lääkkeen käytöstä ja kuvauksesta sen haittavaikutuksista.

Yhtiö antaa myös annoslaskurit, jotka auttavat lääkäreitä ja potilaita (tai hoitajia) valmistelemaan oikean annoksen.