Zavesca - miglustaatti

Mikä on Zavesca?

Zavesca on lääke, joka sisältää vaikuttavana aineena miglustaattia, saatavana valkoisina 100 mg: n kapseleina.

Mihin Zavescaa käytetään?

Zavesca on tarkoitettu kahden harvinaisen perinnöllisen sairauden hoitoon, jotka vaikuttavat kehon metaboloitumiseen rasvaan. Molemmat sairaudet aiheuttavat rasva-aineita (joita kutsutaan glukospingolipideiksi) kertymään elimistöön. Zavescaa käytetään seuraavissa tapauksissa:

1. aikuisten, joilla on tyypin 1 Gaucherin tauti, lievistä tai kohtalaisista muodoista. Potilaista puuttuu entsyymi (glukoserebrosidaasi); tämä puute määrittää sen, millaista glykosfingolipidiä (nimeltään glukosylceramidi) kertyy kehon eri osiin, esimerkiksi. perna, maksa, luut. Zavescaa käytetään potilaille, jotka eivät sovi hoitoon tavallisella entsyymikorvaushoitolla (ERT) infuusiona (tippuminen laskimoon);
2. aikuiset, nuoret ja lapset, joilla on Niemann-Pick-tyypin C tauti, sairaus, joka voi johtaa kuolemaan, jossa glykosfingolipidien kertyminen tapahtuu aivoissa ja muissa kehon osissa. Zavescaa käytetään sairauden "neurologisten" oireiden hoitoon (aivojen ja hermojen oireet). Näitä oireita ovat: koordinaation menetys, "saccadic" (nopea) silmäliikkeet, jotka voivat vahingoittaa näköä, kehitysviive, nielemisvaikeudet, lisääntynyt lihaksen sävy, kouristukset ja oppimisvaikeudet.

Koska näitä sairauksia sairastavien potilaiden määrä on alhainen, niitä pidetään "harvinaisina" ja siksi Zavesca sai nimityksen "harvinaislääkkeeksi" 18 päivänä lokakuuta 2000 tyypin 1 Gaucherin taudin osalta ja 16 \ t Helmikuussa 2006 Niemann-Pick-tyypin C tautia varten.

Lääkettä saa vain reseptillä.

Miten Zavescaa käytetään?

Zavesca-hoitoa tulisi aloittaa ja valvoa lääkärit, joilla on kokemusta Gaucherin taudin tai Niemann-Pick-tyypin C taudin hoidosta.

Suositeltu aloitusannos tyypin 1 Gaucherin taudin hoitoon on yksi kapseli, joka annetaan suun kautta kolme kertaa päivässä. Niemann-Pick-tyypin C taudin osalta suositeltu annos on kaksi kapselia, kolme kertaa päivässä aikuisille ja nuorille.

annos vaihtelee alle 12-vuotiaiden lasten painon ja korkeuden mukaan. Zavesca voidaan ottaa täyteen tai tyhjään mahaan. Zavesca on pitkäaikaishoito.

Annosta on pienennettävä potilailla, joilla on munuaisten vajaatoiminta, ja ainakin väliaikaisesti potilailla, joilla on ripuli. Lääkkeen tutkimuksia ei ole suoritettu maksan vajaatoimintaa sairastavilla potilailla. Lisätietoja on valmisteyhteenvedossa (sisältyy EPAR-lausuntoon).

Miten Zavesca toimii?

Zavescan vaikuttava aine, miglustaatti, estää entsyymin vaikutusta, jota kutsutaan glukosyyliseramidisyntaasiksi. Tämä entsyymi on osa glykosfingolipidituotannon ensimmäistä vaihetta. Estämällä entsyymin toiminta miglustaatti voi vähentää glykosfingolipidien tuotantoa soluissa. Tämän pitäisi hidastaa tai estää tyypin 1 Gaucherin taudin oireita ja vähentää Niemann-Pick-tyypin C taudin oireita.

Mitä tutkimuksia Zavescalla on tehty?

Zavescan tehokkuus lievän tai keskivaikean tyypin 1 Gaucherin taudin hoidossa oli pääasiallinen tutkimus, johon osallistui 28 potilasta, jotka eivät voineet tai eivät halunneet tehdä entsyymikorvaushoitoa. Suurin osa tutkimuksesta kesti yhden vuoden; 13 potilaasta jatkoi lääkkeen ottamista vielä kahden vuoden ajan. Tutkimuksen tarkoituksena oli mitata Zavescan vaikutusta maksan ja pernan tilavuuteen ja selvittää, onko sillä vaikutuksia veriarvoihin, kuten hemoglobiinipitoisuuteen (punasoluissa oleva proteiini, joka kuljettaa happea kehossa) ja verihiutaleiden määrä (komponentit, jotka osallistuvat veren hyytymiseen).

Niemann-Pick-tyypin C taudin osalta Zavescan tehoa tutkittiin pääasiassa tehdyssä tutkimuksessa, johon osallistui 31 potilasta, joista 12 oli alle 12-vuotiaita. Tutkimuksessa verrattiin Zavescan vaikutuksia yhdistelmänä tavanomaisen hoidon (oireiden lieventämiseen käytettävät toimenpiteet) ja pelkän standardihoidon kanssa. Tärkein tehokkuusindeksi oli horisontaalisten punasilmäisten silmäliikkeiden esiintymistiheyden muutos potilailla vuoden kuluttua; Tutkimuksessa tutkittiin myös muita neurologisia oireita, kuten potilaan kyky nielemään ja henkiset toiminnot. Jotkut potilaat jäivät hoitoon jopa viisi ja puoli vuotta. Tutkimusta tehtiin myös 66 potilaalla, joita hoidettiin Zavescalla.

Mitä hyötyä Zavescasta on havaittu tutkimuksissa?

Tyypin 1 Gaucherin tautia koskevassa tutkimuksessa havaittiin vuoden kuluttua 12%: n maksan tilavuuden lasku ja pernan tilavuus 19%. Hemoglobiinipitoisuuden keskimääräinen nousu 0, 26 g / desiliteri havaittiin samoin kuin verihiutaleiden lukumäärän nousu 8, 29 miljoonaa millilitraa kohti. Zavescan myönteiset vaikutukset ovat pysyneet muuttumattomina kolmen vuoden jatkuvan hoidon aikana.

Niemann-Pick-tyypin C taudin tutkimuksessa silmäliikkeiden paraneminen oli samanlainen potilailla, joita hoidettiin Zavescalla ja ilman. Zavesca-hoitoa saaneilla potilailla havaittiin kuitenkin nieltävyys- ja henkisen toiminnan paranemisen merkkejä. Tutkimuksessa kävi ilmi, että lääke teki oireiden pahenemisen vakaana tai pienentyneen noin kolmella neljänneksellä potilaista.

Mitä riskejä Zavescaan liittyy?

Zavescan yleisimmät haittavaikutukset (useammalla kuin yhdellä potilaalla kymmenestä) ovat painonpudotus, vapina, ripuli, ilmavaivat ja vatsakipu (vatsakipu). Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Zavescan ilmoitetuista sivuvaikutuksista.

Zavescaa ei saa antaa potilaille, jotka voivat olla yliherkkiä (allergisia) miglustaatille tai jollekin muulle aineelle.

Miksi Zavesca on hyväksytty?

Lääkevalmistekomitea (CHMP) katsoi, että Zavescan osoittamat hyödyt ovat suuremmat kuin riskit, jotka liittyvät lievän tai kohtalaisen tyypin 1 Gaucherin taudin hoitoon suun kautta annettavilla aikuisilla potilailla. hoitaa entsyymikorvaushoitoa (ERT) ja progressiivisia neurologisia ilmenemismuotoja aikuisilla ja lapsilla, joilla on Niemann-Pick-tyypin C tauti, joten komitea suositteli myyntiluvan myöntämistä Zavescalle.

Zavescalle annettiin lupa "poikkeuksellisissa olosuhteissa", koska se oli harvinainen sairaus, joten lääkkeestä ei ollut mahdollista saada täydellisiä tietoja. Euroopan lääkevirasto (EMEA) tutkii vuosittain uusia tietoja, jotka ovat saatavilla tällä välin, päivittämällä tarvittaessa tätä yhteenvetoa.

Mitä tietoja Zavescasta vielä odotetaan?

Zavescan valmistaja on sitoutunut toteuttamaan seuraavat tutkimukset tuotteen tehosta ja turvallisuudesta tyypin 1 Gaucherin taudin osalta:

1. tuotteen markkinoille saattamisen jälkeinen ohjelma, jonka tarkoituksena on kertoa lääkärille Zavescan käytöstä ja varmistaa, että potilaat ilmoittavat lääkkeen turvallisuusnäkökohdista;
2. seurantatutkimus kliinisiin kokeisiin jo osallistuneista potilaista, lääkkeen turvallisuuden ja tehokkuuden arvioinnin jatkaminen sekä suuremman palautteen saaminen taudin neurologisista näkökohdista;
3. Zavescan tehoa ja turvallisuutta koskeva tutkimus potilailla, jotka siirtyvät Zavescalle entsyymikorvaushoidon jälkeen;
4. lisäselvitys taudin luonnollisesta historiasta, joka toteutettiin yhdessä Gaucherin tautia käsittelevän eurooppalaisen työryhmän (EWGGD) kanssa.

Lisätietoja Zavescasta:

Euroopan komissio antoi 20. marraskuuta 2002 Zavescalle myyntiluvan Actelion Registration Ltd: lle, joka on voimassa koko Euroopan unionissa. Myyntilupa uusittiin 20. marraskuuta 2007.

Zavescan harvinaislääkkeen aseman rekisteröimiseksi klikkaa tästä (tyypin 1 Gaucherin taudin osalta) ja täällä (Niemann-Pick-tyypin C taudin osalta).

Zavescaa koskeva EPAR-arviointikertomus on kokonaisuudessaan tässä.

Tämän yhteenvedon viimeisin päivitys: 01-2009