Mikä on Kuvan?
Kuvan on lääke, joka sisältää vaikuttavana aineena sapropteriinidihydrokloridia. Sitä on saatavana vaaleankeltaisina liukoisina tabletteina (100 mg).
Mitä Kuvan käytetään?
Kuvan: tä käytetään hyperfenyylialanemian (HPA, korkea fenyylialaniinin pitoisuus veressä) hoitoon potilailla, joilla on geneettisiä fenyyliketonurian (PKU) häiriöitä tai tetrahydrobiopteriinin (BH4) puutos. Näistä häiriöistä kärsivät potilaat eivät kykene muuttamaan aminohappoa fenyylialaniinia (joka löytyy ravintoproteiineista) tyrosiiniksi (toinen aminohappo). Tämä aiheuttaa fenyylialaniinin kertymisen veressä, joka voi aiheuttaa aivojen ja hermoston ongelmia.
Kuvan voidaan käyttää aikuisilla ja lapsilla. Kuvan on tarkoitettu käytettäväksi lapsilla, joilla on HPA, vähintään neljän vuoden ikäisen PKU: n takia. Lääkettä ei ole tutkittu lapsilla, joilla on HPA, alle neljän vuoden ikäisen PKU: n vuoksi. Kuvan voidaan käyttää kaikenikäisille lapsille, joilla on HPA, BH4-puutteen vuoksi.
Kuvan-hoitoa saa jatkaa vain potilailla, jotka vastaavat riittävästi lääkkeeseen.
Koska HPA: n potilaiden määrä on vähäinen, tautia pidetään harvinaisena ja Kuvan nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisten sairauksien hoitoon käytettävä lääke) 8. kesäkuuta 2004.
Lääkettä saa vain reseptillä.
Miten Kuvan käytetään?
Kuvan-hoito on aloitettava ja valvottava lääkärillä, jolla on kokemusta PKU- ja BH4-puutteen hoidosta. On tarpeen seurata fenyylialaniinin ja proteiinin määrää potilaan ruokavaliossa sen varmistamiseksi, että fenyylialaniinin pitoisuutta veressä ja ravitsemustasapainossa kontrolloidaan. Kuvan on tarkoitettu pitkäaikaiseen käyttöön.
Kuvan annos riippuu potilaan painosta. PKU: n potilaiden on aloitettava 10 mg / kg ruumiinpainoa kerran vuorokaudessa ja BH4-vajaatoimintaa sairastavien on aloitettava 2 - 5 mg / kg kerran päivässä. Yhden viikon kuluttua annosta voidaan säätää jopa 20 mg / kg kerran päivässä, jos potilas ei reagoi hoitoon. Tyydyttävä vastaus on fenyylialaniinin pitoisuuden väheneminen veressä vähintään 30% tai lääkärin määrittelemään tasoon. Jos tämä vaste saavutetaan kuukauden kuluttua, potilas luokitellaan ”reagoivaksi” ja voi jatkaa Kuvanin käyttöä.
Kuvan otetaan yhdessä aterian kanssa joka päivä samaan aikaan, mieluiten aamulla. Tabletit liuotetaan lasilliseen vettä ennen kuin potilas juo liuosta. Joillakin BH4-vajaatoimintaa sairastavilla potilailla annos tulee joskus jakaa kahteen tai kolmeen annokseen koko päivän ajan, jotta saavutetaan paras vaikutus. Kuvan-valmistetta tulee käyttää varoen yli 65-vuotiaille potilaille ja potilaille, joilla on maksan tai munuaisongelmia.
Miten Kuvan vaikuttaa?
Fenyylialaniinin suuret määrät veressä riippuvat fenyylialaniinin muuttumisesta tyrosiiniksi entsyymin "fenyylialaniinihydroksylaasin" avulla. PKU-potilailla on entsyymin viallinen versio, ja BH4-vajaatoimintaa sairastavilla potilailla on alhainen BH4-taso, "kofaktori", joka palvelee entsyymiä toimiakseen oikein. Kuvan vaikuttava aine sapropteriinidihydrokloridi on BH4: n synteettinen kopio. PKU: ssa se tehostaa viallisen entsyymin aktiivisuutta ja BH4-puutteessa se korvaa puuttuvan kofaktorin. Tämä auttaa palauttamaan entsyymin kyvyn muuntaa fenyylialaniinia tyrosiiniksi vähentämällä fenyylialaniinin pitoisuutta veressä.
Miten Kuvan -tutkimusta on tutkittu?
Kuvan vaikutuksia testattiin ensin kokeellisissa malleissa ennen kuin niitä tutkittiin ihmisillä.
PKU: ta sairastavien potilaiden hoidossa Kuvan-tutkimusta tutkittiin kahdessa päätutkimuksessa, joissa verrattiin Kuvan ja lumelääkettä. Kaikki tutkimuksiin osallistuneet potilaat olivat osoittaneet vastetta ensimmäiseen kahdeksan päivän Kuvan sykliin, mutta olivat viettäneet vähintään viikon ilman lääkettä ennen tutkimusten aloittamista.
Ensimmäisessä tutkimuksessa oli 89 potilasta, jotka olivat kahdeksan vuotta vanhempia ja jotka eivät noudattaneet tiukkaa ruokavaliota. Tehon pääasiallinen mittari oli veren fenyylialaniinipitoisuuden väheneminen kuuden viikon kuluessa.
Toisessa tutkimuksessa oli mukana neljä 4–12-vuotiasta lasta, jotka olivat ruokavaliossa, jossa oli valvottua fenyylialaniinitasoa. Kolmannesta hoitoviikosta ruokavalio mukautettiin kahden viikon välein fenyylialaniinin pitoisuuden perusteella veressä. Tehokkuuden pääasiallinen mittari oli fenyylialaniinin määrän muutos, jonka lapset saivat ruokkimalla pitämällä fenyylialaniinia veressä halutulla tasolla. Tutkimus kesti 10 viikkoa.
BH4-vajaatoimintaa sairastavien potilaiden hoidossa yhtiö esitti kolme tutkimusta, jotka olivat saatavilla julkaistussa kirjallisuudessa sapropteriinidihydrokloridista. Yksi näistä tutkimuksista sisälsi 16 potilasta, joita hoidettiin keskimäärin 15, 5 kuukautta.
Mitä hyötyä Kuvanista on havaittu tutkimuksissa?
PKU: n hoidossa Kuvan oli tehokkaampi kuin lumelääke. Ensimmäisessä tutkimuksessa fenyylialaniinin pitoisuus veressä oli noin 867 mikromoolia litraa kohti tutkimuksen alussa. Normaalit tasot ovat noin 60 mikromoolia litrassa ihmisissä, joilla ei ole PKU: ta. Kuuden viikon kuluttua fenyylialaniinipitoisuudet olivat laskeneet 236 mikromoolia litraa kohden potilailla, jotka käyttivät Kuvania ja jotka olivat kasvaneet 3 mikromoolia litraa kohti lumelääkettä saaneilla potilailla. Toisessa tutkimuksessa Kuvan-hoitoa saaneilla lapsilla oli keskimäärin 17, 5 mg fenyylialaniinia painokiloa kohti joka päivä 10 viikon kuluttua verrattuna 3, 3 mg: aan enemmän kuin lumelääkettä saaneilla lapsilla. .
BH4-vajaatoimintaa sairastavilla potilailla tehdyissä tutkimuksissa potilailla todettiin, että fenyylialaniinin pitoisuus veressä ja muut taudin indikaattorit paranivat sapropteriinidihydrokloridia käytettäessä.
Mitä riskejä Kuvanin kanssa liittyy?
Kuvan yleisimmät sivuvaikutukset (joita esiintyy useammalla kuin yhdellä potilaalla kymmenestä) ovat päänsärky ja nenä (nielu). Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Kuvanin ilmoitetuista sivuvaikutuksista.
Kuvan-valmistetta ei saa antaa potilaille, jotka voivat olla yliherkkiä (allergisia) sapropteriinidihydrokloridille tai jollekin muulle aineelle.
Miksi Kuvan on hyväksytty?
Lääkevalmistekomitea (CHMP) on todennut, että Kuvan hyöty on suurempi kuin sen riskit HPA: n hoidossa aikuisilla ja lapsilla, joilla on PKU ja joilla on BH4-puutos, ja joiden on osoitettu reagoivan tähän hoitoon . Komitea suositteli myyntiluvan myöntämistä Kuvanille.
Lisätietoja Kuvan:
Euroopan komissio myönsi 2. joulukuuta 2008 Merck KGaA: lle myyntiluvan, joka on voimassa koko Euroopan unionin alueella.
Yhteenveto harvinaislääkkeitä käsittelevän komitean lausunnosta Kuvan, klikkaa tästä.
Kuvan koko EPAR-arviointikertomus on tässä.
Tämän yhteenvedon viimeisin päivitys: 10-2008.
