huumeita

CYSTAGON - kysteamiini

Mikä on CYSTAGON?

CYSTAGON on lääke, joka sisältää vaikuttavana aineena kysteamiinia. Se on kapseleina (50 ja 150 mg).

Mihin CYSTAGONia käytetään?

CYSTAGONia käytetään nefropaattista kystinoosia (munuaisia) sairastavien potilaiden hoitoon. Cystinosis on harvinainen perinnöllinen sairaus, jonka aiheuttaa kystiini, joka kerääntyy joissakin soluissa ja estää sen toimimasta normaalisti. Tämä kertyminen aiheuttaa ongelmia munuaisille ja leviää muihin kehon osiin, mukaan lukien silmät, jotkut rauhaset (kilpirauhasen, haiman, sukupuolirauhasen), keskushermoston, lihasten ja maksan. Sairaus ilmenee kasvun vaikeuksien kautta.

Lääkettä saa vain reseptillä.

Miten CYSTAGONia käytetään?

CYSTAGON-valmisteen aloitus on aloitettava kystinoosin hoitoon perehtyneen lääkärin valvonnassa.

Kystiinin tasot leukosyyteissä on mitattava lääkkeen annoksen säätämiseksi.

Alle 12-vuotiaille lapsille suositeltu annos on 1, 30 g / m2 / vrk jaettuna neljään annokseen

päivittäin.

Yli 12-vuotiaille ja yli 50 kg: n painoisille potilaille suositellaan 2 g: n vuorokausiannosta, joka on jaettu neljään päivittäiseen annokseen. Alkuannosten tulisi vastata 1/4 - 1/6 odotetuista lopullisista annoksista. Aloitusannoksia tulee lisätä asteittain 4-6 viikon kuluessa.

Miten CYSTAGON vaikuttaa?

CYSTAGON reagoi kystiinin kanssa muodostaen kysteiiniä ja sekoitettua kysteamiinia ja kystiinidisulfidia.

Tämä sekoitettu disulfidi uutetaan sitten soluista toisen aminohapon (lysiinin) kuljetusjärjestelmällä. Kystiinin määrä elimissä vähenee, mikä rajoittaa vaurioita.

Mitä tutkimuksia CYSTAGONilla on tehty?

CYSTAGONia on testattu kolmessa kliinisessä tutkimuksessa, joihin osallistui 234 potilasta kahdentoista vuoden ajan. Tutkimuksiin osallistui äskettäin rekrytoituja lapsia ja uusia potilaita, joissa testattiin kahta eri annosta. Koska tämä on erittäin vakava tila, eettisistä syistä ei ollut mahdollista verrata CYSTAGONia suoraan lumelääkkeeseen. Vertailu suoritettiin sen sijaan ryhmällä potilaita, joita hoidettiin lumelääkkeellä osana toista, etuyhteydettömää tutkimusta. Tutkimuksissa on keskitytty munuaisten toimintaan ja potilaan eloonjäämiseen ja kasvuvauhtiin.

Mitä hyötyä CYSTAGONista on havaittu tutkimuksissa?

Kolme tutkimusta osoitti, että CYSTAGON viivästyttää munuaispatologiaa ja tarvetta dialyysille tai munuaissiirrolle, jos hoito aloitetaan nuorella iällä potilailla, joilla on hyvä munuaistoiminta. Lääke parantaa myös eloonjäämistä ja kasvuvauhtia lapsilla, jotka ottavat sen.

Mitä riskejä CYSTAGONiin liittyy?

CYSTAGONin yleisimmät sivuvaikutukset liittyvät pääasiassa ruoansulatuskanavaan.

Yleisimmin ilmoitetut haittavaikutukset (useammalla kuin yhdellä potilaalla kymmenestä) ovat: anoreksia (ruokahaluttomuus), pahoinvointia, oksentelua, ripulia, letargiaa ja pyreemia (kuume). Pakkausselosteessa on luettelo kaikista CYSTAGONin ilmoitetuista sivuvaikutuksista.

CYSTAGON-valmistetta ei saa antaa potilaille, jotka voivat olla yliherkkiä (allergisia) kysteamiinille, lääkkeen muille aineille tai penisillamiinille. CYSTAGONia ei pidä antaa imettäville naisille, jotka ovat raskaana tai epäillään (erityisesti kolmen ensimmäisen kuukauden aikana), ellei se ole ehdottoman välttämätöntä.

Miksi CYSTAGON on hyväksytty?

Cystinosis on harvinainen ja tappava sairaus, ja CYSTAGONia pidetään hyödyllisenä lääkkeenä

sillä ei ole vaihtoehtoa. Lääkevalmistekomitea (CHMP) katsoi, että CYSTAGONin hyödyt ovat sen riskejä suuremmat ja suositteli myyntiluvan myöntämistä sille.

CYSTAGON on hyväksytty poikkeuksellisissa olosuhteissa, koska sitä on käytetty

harvinaisen sairauden hoitoon ei ollut mahdollista saada tarkempia tietoja lääkkeestä hyväksynnän yhteydessä. Koska valmistaja toimitti pyydetyt lisätiedot, poikkeukselliset olosuhteet päättyivät 17 päivänä huhtikuuta 2007.

Lisätietoja CYSTAGONista

Euroopan komissio myönsi 23. kesäkuuta 1997 Orphan Europeille koko Euroopan unionin alueella voimassa olevan myyntiluvan CYSTAGONille. Tämä valtuutus uusittiin 23. kesäkuuta 2002 ja 23. kesäkuuta 2007.

Voit tutustua arvioinnin kokonaisversioon (EPAR) täältä.

Tämän yhteenvedon viimeisin päivitys: 06-2007