Mikä on Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid, jota käytetään?
Chenodeoxycholic acid sigma-tau on lääke, joka sisältää vaikuttavana aineena chenodeoxycholic acid. Se on "primaarinen sappihappo", joka on yksi sappin tärkeimmistä komponenteista (maksan tuottama neste, joka auttaa rasvojen pilkkomisessa).
Chenodeoxycholic acid sigma-tau -valmistetta käytetään aikuisten ja lasten hoitoon kuukausittain iäkkäillä ksantomatoosilla. Nämä potilaat eivät kykene tuottamaan primääristä sappihappo-chenodeoksikoolihappoa riittävinä määrinä geneettisten poikkeavuuksien vuoksi, jotka aiheuttavat maksaentsyymin sterolin 27-hydroksylaasin puuttumisen. Kun primaarisia sappihappoja puuttuu, keho tuottaa sen sijaan epänormaaleja sappihappoja ja muita aineita, jotka kertyvät koko kehoon ja aiheuttavat vahinkoa.
Koska tämän sairauden omaavien potilaiden määrä on pieni, tautia pidetään "harvinaisena" ja Chenodeoxycholic acid sigma-tau nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisissa sairauksissa käytetty lääke) 16. joulukuuta 2014. Chenodeoxycholic acid sigma-tau on "hybridilääke".
Tämä tarkoittaa, että se on samanlainen kuin "vertailulääke", joka sisältää saman vaikuttavan aineen. Chenodeoxycholic acid sigma-tau -valmiste on Xenbilox. Xenbilox eroaa kuitenkin ksenodoksikoolihapon sigma-tausta, koska se on hyväksytty eri käyttötarkoituksiin (kolesteroli-sappikivien liuottamiseen).
Miten Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid käytetään?
Chenodeoksikoolihappo sigma-tau voidaan saada vain reseptillä. Hoito on aloitettava ja valvottava lääkärillä, jolla on kokemusta aivoverenkierron hoitamisesta tai muista primääristen sappihappojen tuotantoon liittyvistä sairauksista.
Chenodeoxycholic acid sigma-tau on saatavana kapseleina (250 mg), jotka otetaan 3 kertaa päivässä noin samaan aikaan joka päivä. Päivittäinen annos määritetään ja säädetään hoidon aikana jokaiselle potilaalle iän, maksan toiminnan ja sappihapon pitoisuuden mukaan veressä ja virtsassa. Pienille lapsille ja lapsille, jotka eivät kykene nielemään kapseleita, jälkimmäisen sisältö voidaan sekoittaa 8, 4% natriumbikarbonaattiliuokseen nesteen muodostamiseksi.
Lisätietoja on pakkausselosteessa.
Miten Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid toimii?
Chenodeoksikoolihappo on yksi tärkeimmistä maksan tuottamista primaarisista sappihapoista. Tämän lääkkeen sisältämä chenodeoksikoolihappo korvaa potilaan puuttuvan. Tämä auttaa vähentämään epänormaalien aineiden tuotantoa ja myötävaikuttaa sappin normaaliin toimintaan ruoansulatuskanavassa, mikä lievittää taudin oireita.
Mitä hyötyä on Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid -valmisteen tutkimuksista?
Chenodeoksikoolihapon sigma-tau analysoitiin tutkimuksessa, jossa tutkittiin 35 potilasta, joilla oli cerebrotendinea-ksantomatoosia ja joita käsiteltiin chenodeoksikoolihapolla noin 9 vuotta. Kaikista 23 potilaasta, joille oli saatavilla sappihappopitoisuuksia, kaikkien tasojen lasku oli keskimäärin 56–69 µmol / l. 14 potilaasta, joille sappihappopitoisuus oli saatavilla virtsassa, 79%: lla (11: stä 14: stä) viimeisimmässä analyysissä oli alentunut taso. Suurimmalla osalla potilaista ilmeni myös taudin oireita: kaikki raportoivat ripulin paranemisen, 89% potilaista paransi mielenterveyskuntia, 60% potilaista paransi liikkuvuutta, kun taas 85% potilaista paransi 77%: lla potilaista ilmeni psykiatrista paranemista kahden eri pistemäärän perusteella.
Mitä riskejä Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acidiin liittyy?
Chenodeoksikoolihapon sigma-tau: n havaitut sivuvaikutukset ovat ummetus ja poikkeavat maksan testiarvot; käytettävissä olevista tiedoista niiden taajuutta ei kuitenkaan voitu luotettavasti arvioida. Ne olivat lieviä tai kohtalaisia ja eivät olleet kestäviä.
Luettelo rajoituksista on pakkausselosteessa.
Miksi Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid on hyväksytty?
Chenodeoksikoolihappoa on käytetty cerebrotendiinisen xanthomatoosin hoidossa noin 40 vuoden ajan, vaikka sitä ei ollut hyväksytty tällaiseen käyttöön. Kun otetaan huomioon taudin harvinaisuus, saatavilla olevat tiedot lääkkeen käytöstä ovat kuitenkin edelleen rajalliset. Tutkimukset ovat kuitenkin osoittaneet, että lääkkeellä on hyödyllisiä vaikutuksia potilaisiin eikä sillä ole merkittäviä sivuvaikutuksia. Sen vuoksi viraston ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) katsoi, että Chenodeoxycholic acid sigma-tau -valmisteen hyödyt ovat sen riskejä suuremmat ja suositteli sen hyväksymistä EU: ssa.
Chenodeoxycholic acid sigma-tau hyväksyttiin "poikkeuksellisissa olosuhteissa", koska siitä ei ollut mahdollista saada täydellistä tietoa taudin harvinaisuuden vuoksi. Euroopan lääkevirasto tarkistaa vuosittain saatavilla olevat uudet tiedot ja tämä yhteenveto päivitetään vastaavasti.
Mitä tietoja Chenodeoxycholic acid sigmatau -valmisteesta odotetaan vielä?
Koska Chenodeoxycholic acid sigma-tau hyväksyttiin poikkeuksellisissa olosuhteissa, yritys, joka markkinoi sitä, perustaa rekisterin sen etujen ja turvallisuuden valvomiseksi.
Mihin toimenpiteisiin ryhdytään varmistamaan ksenodoksikoolihapon Sigma-Tau-ksenodoksikoolihapon turvallinen ja tehokas käyttö?
Suositukset ja varotoimenpiteet, joita terveydenhuollon ammattilaisille ja potilaille on noudatettava Chenodeoxycholic acid sigma-taun turvallista ja tehokasta käyttöä varten, on sisällytetty valmisteyhteenvetoon ja pakkausselosteeseen.
Lisätietoja Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid
Chenodeoxycholic acid sigma-tau -valmisteen koko EPAR-versiosta, katso viraston verkkosivuilta: ema.europa.eu/Find medicine / Ihmislääkkeet / Euroopan julkiset arviointiraportit. Lisätietoja Chenodeoxycholic acid sigma-tau -hoidosta on pakkausselosteessa (joka on myös osa EPAR-lausuntoa) tai ota yhteys lääkäriisi tai apteekkiin.
Yhteenveto harvinaislääkkeitä käsittelevän komitean lausunnosta, joka koskee Chenodeoxycholic acid sigma-tau -valmistetta, on saatavilla viraston verkkosivuilla: ema.europa.eu/Find medicine / Ihmislääkkeet / Harvinaiset sairaudet.
