Iblias - Octocog Alfa

Mikä on Iblias - Octocog Alfa ja mitä sitä käytetään?

Iblias on lääke, jota käytetään verenvuodon hoitoon ja ehkäisyyn hemofilia A: lla (perinnöllinen verenvuotohäiriö, jonka aiheuttaa hyytymistekijä VIII: n puute). Se sisältää vaikuttavana aineena oktokogialfa, joka on yhtä suuri kuin ihmisen tekijä VIII.

Miten Iblias - Octocog Alfa käytetään?

Iblias on saatavana jauheena ja liuottimena, jota käytetään injektionesteen valmistamiseen. Annostus injektiolla laskimoon vaatii useita minuutteja. Hoidon annos ja kesto riippuvat siitä, käytetäänkö Ibliasa verenvuodon ennaltaehkäisevänä tai parantavana aineena, hemofilian vakavuuteen, verenvuodon laajuuteen ja sijaintiin sekä potilaan terveyteen ja painoon.

Iblioita voidaan saada vain reseptillä ja hoito on suoritettava hemofilian hoitoon perehtyneen lääkärin valvonnassa. Lisätietoja on valmisteyhteenvedossa (sisältyy EPARiin).

Miten Iblias - Octocog Alfa toimii?

A-hemofiliaa sairastavilla potilailla on tekijä VIII, joka on veren hyytymiseen tarvittava proteiini; näin ollen ne ovat helposti alttiita verenvuodolle ja niillä voi olla ongelmia, kuten verenvuotoa nivelistä, lihaksista tai sisäelimistä. Iblias-valmisteen vaikuttava aine oktokogialfa toimii elimistössä samalla tavalla kuin ihmisen VIII-tekijä: se korvaa puuttuvan tekijän VIII, mikä suosii veren hyytymistä ja mahdollistaa verenvuotohäiriön väliaikaisen valvonnan.

Mitä hyötyjä Iblias - Octocog Alfa on osoittanut tutkimuksissa?

Iblias-hoidon tehoa verenvuodon ehkäisyssä ja hoidossa on osoitettu yhdellä pääasiallisella tutkimuksella, johon osallistui 62 potilasta, jotka olivat vähintään 12-vuotiaita ja joilla oli vakava hemofilia A ja joita on aiemmin hoidettu muilla tekijä VIII -tuotteilla. Iblias-hoidon aikana havaittujen verenvuotojen määrä oli keskimäärin 3, 8 tapahtumaa vuodessa (pääasiassa nivelissä). Ennen Iblias-hoitoa verenvuototapahtumat olivat keskimäärin 6, 9 vuodessa. Vertailukelpoisia tuloksia havaittiin potilailla, jotka jatkoivat lääkkeen ottamista ensimmäisen tutkimuksen päätyttyä.

Noin 70% verenvuototapahtumista hoidettiin yhdellä Iblias-injektiolla, ja 15% tapahtumista vastasi toiseen injektioon ja vastetta pidettiin hyvänä tai erinomaisena noin 80%: ssa tapauksista. Lisäksi näiden potilaiden lääkärit arvioivat 12 potilaalla, joille tehtiin suuria leikkauksia tutkimuksen aikana, havaittu veren menetys.

Toinen tutkimus tehtiin 51 alle 12-vuotiasta lasta, joita oli aiemmin hoidettu muilla tekijä VIII -peräisillä tuotteilla, joiden osalta saman verran 3, 8 vuototapahtumaa vuodessa havaittiin keskimäärin vuoden aikana. hoito Iblias-hoidolla (erityisesti suhteessa traumaan). Hoidon vastetta pidettiin hyvänä tai erinomaisena noin 90 prosentissa tapauksista.

Tukitutkimuksessa saadut tiedot vahvistivat myös Iblias-hoidon edut verenvuotojen määrän vähentämisessä.

Mitä riskejä Iblias - Octocog Alfaan liittyy?

Yliherkkyys (allergiset) reaktiot Iblias-hoidon kanssa ovat harvinaisia, ja ne vaikuttavat 1: stä 1: een alle 1: een sadasta potilaasta, kun ne ilmenevät: angioedeema (ihonalaisten kudosten turvotus), polttaminen ja pistely pistoskohdassa, vilunväristykset, punoitus, kutiseva ihottuma, päänsärky, nokkosihottuma, hypotensio (alhainen verenpaine), letargia, pahoinvointi, levottomuus, takykardia (nopea sydämen lyöntitiheys), rintakehän supistuminen, pistely, oksentelu ja hengityksen hengityksen vinkuminen. Joissakin tapauksissa nämä reaktiot voivat esiintyä vakavassa muodossa.

Potilaat voivat kehittää vasta-aineita hamsterin tai hiiren proteiineja vastaan; lääkettä ei saa käyttää potilaille, jotka ovat yliherkkiä (allergisia) oktokogialfalle tai hamsterin tai hiiren proteiineille. Tekijä VIII: n lääkkeillä on myös riski, että jotkut potilaat kehittävät estäjiä (vasta-aineita) tätä tekijää vastaan; siksi lääke voi tulla tehottomaksi, mikä johtaa verenvuodon hallinnan menettämiseen.

Pakkausselosteessa on täydellinen luettelo Ibliasin ilmoitetuista rajoituksista ja haittavaikutuksista.

Miksi Iblias - Octocog Alfa hyväksyttiin?

Viraston ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) katsoi, että Iblian hyöty on sen riskejä suurempi ja suositteli sen hyväksymistä EU: ssa. Iblias on osoittautunut tehokkaaksi sekä verenvuodon ehkäisyssä että hoidossa, mukaan lukien veren menetys hoidon aikana, ja sitä voidaan käyttää kaikissa ikäryhmissä. Turvallisuuden osalta raportoidut vaikutukset ovat yhdenmukaisia tekijä VIII -peräisen tuotteen odotettavissa olevien vaikutusten kanssa. Jatkuvien tutkimusten on annettava lisää todisteita tehokkuudesta ja turvallisuudesta potilailla, joita ei ole aiemmin hoidettu tekijä VIII -peräisillä lääkkeillä, sekä lisätietoja pitkäaikaisesta käytöstä lapsilla.

Mitä toimenpiteitä toteutetaan Iblias - Octocog Alfa: n turvallisen ja tehokkaan käytön varmistamiseksi?

Riskienhallintasuunnitelma on kehitetty varmistamaan, että Iblias-laitetta käytetään mahdollisimman turvallisesti. Tämän suunnitelman perusteella turvallisuustiedot on sisällytetty valmisteyhteenvetoon ja Iblias-pakkausselosteeseen, mukaan lukien asianmukaiset varotoimet, joita terveydenhuollon ammattilaisille ja potilaille on noudatettava.

Lisätietoja on riskienhallintasuunnitelman yhteenvetossa.

Lisäksi Ibliasia markkinoiva yritys tekee tutkimuksia, joiden tarkoituksena on arvioida lääkkeen turvallisuutta ja tehoa potilailla, joita ei ole jo hoidettu muilla tekijällä VIII perustuvilla valmisteilla, ja antaa lisää todisteita hoidon turvallisuudesta ja tehosta. pitkällä aikavälillä lasten kanssa.