Cystadane - vedetön betaiini

Mikä on Cystadane?

Cystadane on oraalinen jauhe, joka sisältää vaikuttavana aineena vedetöntä betaiinia.

Mihin Cystadania käytetään?

Cystadane-valmistetta käytetään homokystinurian hoitoon, joka täydentää muita hoitoja, kuten B6-vitamiinia (pyridoksiinia), B12-vitamiinia (kobalamiini), folaattia ja erityistä ruokavaliota.

Homokystinuria on perinnöllinen (geneettinen) tauti, jossa elimistö ei pysty täysin metabolisoimaan metioniinia. Metioniini on luonnostaan ruokavalion proteiineissa ja se transformoituu tavallisesti homokysteiiniksi ja sitten kysteiiniksi. Homokystinuriapotilaat eivät kykene transformoimaan homokysteiiniä kysteiiniksi; tästä syystä homokysteiini kerääntyy veressä ja virtsassa. Homokystinurian tyypillisiä oireita ovat: tromboosi (verihyytymien muodostuminen verisuonissa), luun hauraus, luuston epämuodostumat, ectopia lentis (poikkeama, johon kiteinen linssi siirtyy suhteessa normaaliin asentoon) ja myöhäinen purkaminen. Se on vakava sairaus, jolla on korkea kuolleisuus. Cystadane-valmistetta käytetään potilailla, joilla on kaikki kolme tunnetun homokystinurian tyyppiä, mikä johtuu metioniinin aineenvaihduntaan tarvittavien aineiden puutteesta ("kystationiini-beeta-syntaasi" [CBS] tai "5.10-metyylietrahydrofolaattireduktaasi" [MTHFR] ) tai vikoja "kobalamiinikofaktorin metaboliassa" (cbl).

Koska homokystinuriapotilaiden määrä on vähäinen, tautia pidetään harvinaisena ja Cystadane nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisissa sairauksissa käytetty lääke) 9. heinäkuuta 2001.

Lääkettä saa vain reseptillä.

Miten Cystadanea käytetään?

Cystadane-hoitoa tulisi valvoa homokystinuriapotilaiden hoitoon perehtynyt lääkäri.

Yli 10-vuotiaille potilaille suositeltu Cystadane-annos on 6 g päivässä jaettuna kahteen yhtä suureen annokseen. Alle 10-vuotiaiden lasten tulee ottaa 100 mg / kg ruumiinpainoa päivässä jaettuna kahteen yhtä suureen annokseen. Lasten annosta voidaan säätää hoidon vasteen perusteella (seurataan mittaamalla veren homokysteiinitasot); Kuitenkin taajuuden lisääminen kahdesti päivässä tai yli 150 mg: n annos painokiloa kohti ei paranna Cystadanen hyötyjä. Hoidon tarkoituksena on ylläpitää plasman homokysteiinitasoja alle 15 μM tai mahdollisimman alhaisella tasolla. Tämä tulos saavutetaan yleensä kuukauden kuluessa.

Yhdessä Cystadanen kanssa toimitetaan 3 mittauslusikaa, jotka tuottavat 100 mg, 150 mg ja 1 g

pölyä. Annos on liuennut kokonaan veteen, mehuun, maitoon, vauvoille tai elintarvikkeisiin formuloituihin elintarvikkeisiin ja ne on otettava välittömästi sekoittamisen jälkeen.

Miten Cystadane toimii?

Betaiini on luonnollinen aine, joka on uutettu sokerijuurikkaasta. Homokystinuriassa betaiini vähentää homokysteiinin pitoisuutta plasmassa, mikä helpottaa reaktiota elimistössä, nimeltään "remetylointi", niin että homokysteiini transformoituu jälleen metioniiniksi. Tällä tavoin taudin oireet paranevat.

Mitä tutkimuksia Cystadane-tutkimuksessa on tehty?

Yhtiö esitteli Cystadanea koskevat tiedot tieteellisestä kirjallisuudesta. Näihin sisältyi 202 raporttia, joissa kuvattiin Cystadanen vaikutuksia eri annoksina homokysteiinitasoille potilailla, joilla oli eri ikäisiä homokystinuria. 140 potilaalle annettiin tietoa myös oireista, annoksesta ja hoidon kestosta sekä muista lääkkeistä

samanaikaisesti. Useimmat potilaat ottivat myös B6- tai B12-vitamiinia tai folaattia. Näistä tutkimuksista saatuja tietoja verrattiin julkaistuihin raportteihin, joissa kuvataan hoitamattomilla potilailla, joilla oli sama tauti.

Mitä hyötyä Cystadaneista on havaittu tutkimuksissa?

Potilaat, jotka käyttivät Cystadane-valmistetta, osoittivat homokysteiinitasojen suurempaa vähenemistä kuin hoitamattomat potilaat, jotka liittyivät parempiin sydän- ja verisuonijärjestelmän oireisiin (sydän ja verisuonet) ja parempaan hermostoon, josta noin kolme neljäsosaa potilaista ilmoitti Cystadane-hoitoa. Lääke oli tehokas hoidettaessa potilaita, joilla oli kaikki kolme homokystinurian tyyppiä.

Mitä riskejä Cystadaneen liittyy?

Cystadanen yleisimmät haittavaikutukset (useammalla kuin yhdellä potilaalla kymmenestä) ovat tasoja

korkeat plasman metioniinitasot. Metioniinipitoisuuksia tulee seurata Cystadane-potilaita käytettäessä, sillä näiden tasojen kasvu saattaa liittyä aivosairaukseen (aivojen turvotukseen). Potilaiden, joilla esiintyy aivoödeeman oireita, kuten aamupäänsärkyä ja oksentelua tai visuaalisia muutoksia, tulee ilmoittaa lääkärille, koska Cystadane-hoito on ehkä lopetettava. Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Cystadanen ilmoitetuista sivuvaikutuksista. Cystadane-valmistetta ei saa antaa potilaille, jotka ovat yliherkkiä (allergisia) betaiinille.

Miksi Cystadane on hyväksytty?

Lääkevalmistekomitea (CHMP) katsoi, että huolimatta Cystadanea koskevista rajoitetuista systemaattisista tutkimuksista lääke on käyttökelpoinen lisähoitona homokystinurian hoidossa vitamiinipohjaisten hoitomuotojen täydennyksenä ja yhdistettynä siihen. erityistä ruokavaliota. Valiokunta toteaa, että Cystadane ei korvaa muita hoitoja.

Lääkevalmistekomitea katsoi, että Cystadanen hyödyt ovat suuremmat kuin sen riskit homokystinurian lisähoitona, jos niitä käytetään valmisteen käyttöaiheiden mukaisesti, ja suositteli siksi myyntiluvan myöntämistä.

Mitä toimenpiteitä toteutetaan Cystadanen turvallisen käytön varmistamiseksi?

Cystadanea valmistava yritys perustaa rekisterin lääkkeitä käyttävistä potilaista

valvoa sen turvallisuutta. Se tarkkailee erityisesti aivoverenvuototapauksia, joita on havaittu pienessä määrässä potilaita lääkkeen tutkimuksen aikana.