Mihin Cystadropsia - Mercaptamiinia käytetään?
Cystadrops on silmälääke, jota käytetään 2-vuotiailla potilailla, joilla on kystinoosi. Cystinosis on perinnöllinen sairaus, jolle on tunnusomaista kystiiniksi kutsutun luonnollisen aineen kertyminen elimistöön, mikä aiheuttaa haitallisten kiteiden muodostumista erityisesti munuaisissa ja sarveiskalvossa (läpinäkyvä kalvo, joka muodostaa silmän etuosan). Cystadropsia käytetään vähentämään kystiinikiteiden kertymistä sarveiskalvoon.
Koska kystinoosipotilaiden määrä on alhainen, taudin katsotaan olevan harvinaista ja Cystadrops nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisissa sairauksissa käytetty lääke) 7. marraskuuta 2008.
Cystadrops sisältää vaikuttavana aineena merkaptamiinia (joka tunnetaan myös nimellä kysteamiini)
Miten Cystadrops - Mercaptamine käytetään?
Cystadrops voidaan saada vain reseptillä. Hoito on aloitettava kystinoosin hoitoon perehtyneen lääkärin valvonnassa.
Cystadrops on saatavilla silmätippojen muodossa. Suositeltu annos on 1 tippa kussakin silmässä 4 kertaa päivässä heräämisen aikana. Lääkäri voi pienentää annosta asteittain 1 tilaan päivässä silmämääräisten tutkimusten tulosten perusteella. Hoitoa ei saa keskeyttää pitkään aikaan.
Lisätietoja on pakkausselosteessa
Miten Cystadrops - Mercaptamine toimii?
Kystiinikiteiden kertymisestä sarveiskalvosoluihin aiheutuvat vauriot voivat aiheuttaa vakavia näköongelmia. Cystadropsin vaikuttava aine, merkaptamiini, reagoi kystiinin kanssa, liuottaa sen ja muodostaa aineita, jotka voidaan poistaa soluista. Silmään levitettynä sarveiskalvosoluissa oleva kystiinin määrä vähenee ja silmävaurio on rajallinen.
Mitä hyötyä Cystadrops - Mercaptamineista on havaittu tutkimuksissa?
Cystadropsia verrattiin muihin vähemmän keskittyneisiin merkaptamiinisilmätippaliuoksiin pääkokeessa, jossa oli 32 potilasta, jotka olivat 2-vuotiaita ja joilla oli kystinoosi. Tehokkuuden pääasiallinen mittari perustui mikroskoopilla havaittujen sarveiskalvon kystiinikiteiden vähenemiseen ja kvantifioitiin pisteellä IVCM 0 ja 28 välillä (jossa 0 vastasi kiteiden puuttumista). Tutkimuksen alussa kummankin ryhmän potilaiden keskiarvo oli 10.
Cystadrops oli tehokkaampi kuin vertailulääke kystiinin sarveiskalvojen vähentämisessä kolmen kuukauden hoidon jälkeen: Cystadropsilla hoidetuilla potilailla IVCM-pistemäärä laski 4, 6 pistettä, kun taas vertailulääkkeellä hoidetuilla potilailla se väheni 0, 5 pistettä. Cystadrops-hoito auttoi myös vähentämään fotofobiaa (tunne epämukavuudesta silmässä, joka liittyy altistumiseen kirkkaaseen valoon).
Mitä riskejä Cystadrops - Mercaptamineiin liittyy?
Cystadropsin yleisimmät sivuvaikutukset (jotka saattavat vaikuttaa useampaan kuin yhteen 10 potilaasta) vaikuttavat silmään ja sisältävät kipua, kutinaa ja silmien ärsytystä, lisääntynyttä repimistä, näön hämärtymistä ja hyperaemiaa (punoitusta) silmässä. Nämä vaikutukset ovat yleensä lieviä tai kohtalaisia ja kestäviä.
Pakkausselosteessa on täydellinen luettelo Cystadropsin ilmoitetuista rajoituksista ja haittavaikutuksista
Miksi Cystadrops - Mercaptamine on hyväksytty?
Apteekeissa tai sairaaloissa paikallisesti tuotettuja Mercaptamiinipohjaisia silmätippoja on käytetty monien vuosien ajan kystinoosin oireiden hoitoon. Lisäksi yksi tutkimus osoitti, että Cystadrops on tehokas vähentämään sarveiskalvon kystiinikiteitä. Lääke on myös parantanut muita kystinoosin oireita, kuten valofobiaa. Turvallisuuden osalta silmiin kohdistuvat haittavaikutukset ovat yleensä hyvin hallittavissa.
Viraston ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) katsoi, että Cystadropsin edut ovat sen riskejä suuremmat ja suositteli sen hyväksymistä EU: ssa.
Mitä toimenpiteitä toteutetaan Cystadrops-Mercaptamiinin turvallisen ja tehokkaan käytön varmistamiseksi?
Suositukset ja varotoimet, joita terveydenhuollon ammattilaisille ja potilaille on noudatettava Cystadropsin turvallista ja tehokasta käyttöä varten, on sisällytetty valmisteyhteenvetoon ja pakkausselosteeseen.
Lisätietoja Cystadropsista - Mercaptamiinista
Cystadropsia koskeva EPAR-arviointikertomus löytyy kemikaaliviraston verkkosivustosta: ema.europa.eu/Find medicine / Ihmislääkkeet / Euroopan julkiset arviointiraportit. Lisätietoja Cystadrops-hoidosta on pakkausselosteessa (joka on myös osa EPAR-lausuntoa) tai ota yhteys lääkäriisi tai apteekkiin.
Yhteenveto harvinaislääkkeitä käsittelevän komitean lausunnosta, joka liittyy Cystadropsiin, on saatavilla viraston verkkosivuilla: ema.europa.eu/Find medicine / Ihmislääkkeet / Harvinaiset sairaudet.
