Mikä on Ferriprox?
Ferriprox on lääke, joka sisältää vaikuttavana aineena deferipronia. Sitä on saatavana valkoisina, kapselin muotoisina tabletteina (500 mg) ja oraaliliuoksena (100 mg / ml).
Mihin Ferriproxia käytetään?
Ferriprox on tarkoitettu raudan kerääntymisen (ylimääräinen raudan määrä) hoitoon talassemiapotilailla. Se on perinnöllinen sairaus, jossa potilaat eivät pysty tuottamaan riittävää määrää hemoglobiinia, joka on punasoluissa oleva proteiini, joka kuljettaa happea kehoon. Ferriproxia käytetään, kun deferoksamiinihoito (tavallinen raudan kerääntymisen hoito) on vasta-aiheinen tai riittämätön.
Lääkettä saa vain reseptillä.
Miten Ferriproxia käytetään?
Ferriprox-hoidon saa aloittaa ja ylläpitää lääkäri, jolla on kokemusta talasemiapotilaiden hoidosta.
Ferriproxin päivittäinen kokonaisannos on 75-100 mg / kg ruumiinpainoa jaettuna kolmeen erilliseen annokseen. Jos tabletteja käytetään, tablettien määrä annosta kohti lasketaan pyöristämällä se puoleen tablettiin. Jos käytetään oraaliliuosta, annos on pyöristettävä 2, 5 ml: aan. Esimerkiksi 70 kg: n painoisen potilaan on otettava kolme ja puoli tablettia tai 17, 5 ml oraaliliuosta kolme kertaa päivässä. Annoksia, jotka ovat yli 100 mg / kg päivässä, ei suositella sivuvaikutusten mahdollisen lisääntyneen riskin vuoksi.
Potilaille, jotka käyttävät Ferriproxia tai heidän hoitajiaan, on annettava muistio muistuttaa potilasta siitä, miten lääke on otettava turvallisesti.
Miten Ferriprox vaikuttaa?
Potilailla, joilla on talassemia, on suoritettava usein verensiirrot. Kun potilaat saavat toistuvia verensiirtoja, siirretyt punaiset verisolut tuovat rautaa kehoon, mutta niillä ei kuitenkaan ole luonnollista tapaa poistaa ylimääräistä rautaa, joka siksi pyrkii kertymään. Ajan myötä ylimääräinen rauta voi vahingoittaa tärkeitä elimiä, kuten sydäntä tai maksaa. Ferriproxin vaikuttava aine deferiproni on "rauta kelaattori". Se sitoutuu kehossa olevaan rautaan muodostaen yhdisteen, joka voi erittyä elimistön kautta pääasiassa virtsan kautta ja vähemmässä määrin ulosteiden kautta. Tämä auttaa korjaamaan raudan ylikuormitusta ja estämään liiallisen raudan aiheuttamia vaurioita.
Miten Ferriproxia on tutkittu?
Ferriproxia tutkittiin aluksi kolmessa tutkimuksessa, joissa oli mukana 247 yli 10-vuotiasta potilasta talassemian suurella potilaalla. Päätutkimuksessa Ferriproxin tehoa verrattiin kahden vuoden aikana deferoksamiinin tehoon 71 potilaalla. Tutkimus oli "avoin", eli lääkäri ja potilaat tiesivät, mitä lääkettä he käyttivät, koska Ferriprox otetaan suun kautta, kun taas deferoksamiini annetaan ihon alle annettavana infuusiona (injektio tehdään hitaasti ihon alle) koko yön. Seuraavassa tutkimuksessa verrattiin Ferriproxin ja deferoksamiinin vaihtoehtoista käyttöä (joka viikko Ferriproxia annettiin viiden päivän ajan ja deferoksamiinia kahden päivän ajan) 60 potilaalla, joilla oli jatkuvaa hoitoa deferoksamiinimonoterapialla (yksinään). 12 kuukautta.
Kaikissa tutkimuksissa tehokkuuden pääasiallisena mittana oli ferritiinipitoisuuden muutos veressä. Ferritiini on proteiini, joka säilyttää rautaa kehossa. Ferritiinin määrä veressä osoittaa kehoon kertyneen raudan määrän.
Mitä hyötyä Ferriproxista on havaittu tutkimuksissa?
Alussa tehdyssä tutkimuksessa, jossa verrattiin Ferriproxia deferoksamiiniin, keskimääräinen seerumin ferritiinipitoisuus oli samanlainen kahdessa hoidetussa ryhmässä. Ferriproxilla hoidettujen potilaiden maksan keskimääräinen rautapitoisuus näytti kuitenkin kasvavan enemmän kuin deferoksamiinia saaneilla potilailla.
Vaihtoehtoisessa hoitotutkimuksessa annostusohjelma, joka sisälsi Ferriproxin yhdistämisen viideksi päiväksi deferoksamiinin kanssa kahdeksi päiväksi, osoitti veren ferritiinipitoisuuden vähenemistä samanaikaisesti deferoksamiinin monoterapiahoidossa. Tutkimukseen osallistuneiden potilaiden määrä oli kuitenkin liian pieni osoittamaan, onko tämä hoito yhtä tehokas kuin deferoksamiinihoito yksin tai ei.
Mitä riskejä Ferriproxiin liittyy?
Yleisimmät Ferriproxin haittavaikutukset (useammalla kuin yhdellä potilaalla kymmenestä) ovat punertava / ruskea virtsa (merkki siitä, että rauta erittyy), pahoinvointi, vatsakipu (vatsakipu) ja oksentelu. Melko harvinainen, mutta vakava sivuvaikutus on agranulosytoosi (hyvin alhaiset granulosyyttien pitoisuudet, eräänlainen valkosolu).
Ferriproxia ei pidä antaa potilaille, jotka voivat olla yliherkkiä (allergisia) deferipronille tai jollekin muulle aineelle. Ferriproxia ei pidä käyttää henkilöt, jotka ovat kärsineet toistuvista neutropenian jaksoista (neutrofiilien määrän väheneminen, valkosolujen tyyppi) tai jotka ovat kärsineet agranulosytoosista. Ferriproxia ei pidä käyttää myös lääkkeiden kanssa, jotka voivat aiheuttaa neutropeniaa tai agranulosytoosia. Lääkettä ei saa käyttää raskauden tai imetyksen aikana.
Miksi Ferriprox on hyväksytty?
Lääkevalmistekomitea (CHMP) on päättänyt, että Ferriproxin hyödyt ovat suuremmat kuin sen riskit raudan ylikuormituksen hoidossa talassemiapotilailla, joilla deferoksamiinihoito on vasta-aiheinen tai riittämätön, ja siksi se on suositeltava Ferriproxin myyntiluvan myöntämisestä.
Ferriproxille annettiin alun perin lupa "poikkeuksellisissa olosuhteissa", koska lääkkeen puutteelliset tiedot olivat saatavilla harvinaisen sairauden hoidon hyväksynnän yhteydessä. Koska lääkeyhtiö toimitti pyydetyt lisätiedot, "poikkeuksellisiin olosuhteisiin" liittyvä ehto poistettiin 12 päivänä huhtikuuta 2002.
Muita tietoja Ferriproxista:
Euroopan komissio antoi 25. elokuuta 1999 Ferriproxin markkinoille saattamista koskevan luvan, joka on voimassa kaikkialla Euroopan unionissa. Myyntilupa uusittiin 25. elokuuta 2004 ja 25. elokuuta 2009. Myyntiluvan haltija on Apotex Europe BV
Ferriproxia koskeva EPAR-arviointilausunto on kokonaisuudessaan tässä.
Tämän yhteenvedon viimeisin päivitys: 08-2009.
