Naglazyme - galsulfaasi

Mikä on Naglazyme?

Naglazyme on infuusioliuos (tiputetaan laskimoon). Se sisältää vaikuttavaa ainetta galsulfaasia.

Mihin Naglazymeä käytetään?

Naglazymeä käytetään sellaisten potilaiden hoidossa, joilla on mukopolysakkaridoosia VI (MPS VI tai Maroteaux-Lamy -oireyhtymä). Tämä tauti johtuu aryylisulfaatti B: n entsyymin puuttumisesta, joka on välttämätön glykosaminoglykaanien (GAG) nimellä tunnetun aineen hajottamiseksi. Jos entsyymiä ei ole, GAG: itä ei voida hajottaa ja kerääntyä soluihin. Täten ilmenevät taudin oireet, joista ilmeisimpiä ovat lyhytkasvu, suuri pää ja vaikeudet kävellä. Sairaus diagnosoidaan yleensä 1–5-vuotiailla lapsilla.

Koska MPS VI: n potilaiden määrä on alhainen, taudin katsotaan olevan harvinaista; Naglazyme nimettiin "harvinaislääkkeeksi" (harvinaisten sairauksien hoitoon käytettävä lääke) 14 päivänä helmikuuta 2001.

Miten Naglazymeä käytetään?

Naglazyme-hoitoa tulee valvoa lääkäri, jolla on kokemusta MPS VI: n tai vastaavien sairauksien hoidosta. Se on annettava läsnäolon yhteydessä, kun hätätilanteessa on saatavilla elvytyslaitteita.

Naglazyme annetaan neljän tunnin infuusiona kerran viikossa. Ennen jokaista infuusiota potilaiden tulee ottaa antihistamiinia allergisten reaktioiden riskin vähentämiseksi ja saattaa myös saada kuumetta ehkäisevän lääkkeen. Vaikka alle viisi-vuotiaat potilaat eivät olleet mukana Naglazyme-tutkimuksessa, on tärkeää, että niitä kohdellaan ikään kuin heillä olisi vakava MPS VI -muoto.

Miten Naglazyme vaikuttaa?

Naglazyme on entsyymikorvaushoito. Entsyymikorvaushoito antaa potilaille sellaisen entsyymin, jota heillä ei ole. Naglazymen vaikuttava aine, galsufase, on kopio ihmisen entsyymistä aryylisulfaatista B. Naglazyme auttaa hajottamaan GAG: t ja estämään niiden kertymisen soluihin. Tämä voi parantaa MPS VI: n oireita, mukaan lukien etäisyys, jonka tämän sairauden ihmiset voivat kävellä. Galsulfaasia tuotetaan menetelmällä, joka tunnetaan nimellä "rekombinantti-DNA-tekniikka": se koostuu solusta, jossa on otettu käyttöön geeni (DNA), joka tekee siitä mahdolliseksi tuottaa entsyymiä.

Miten Naglazymeä on tutkittu?

Naglazymeä verrattiin lumelääkkeeseen (nuken hoitoon) yhdessä päätutkimuksessa, jossa oli 39 MPS VI-potilasta, joiden ikä oli viisi ja 29 vuotta. Tehokkuuden pääasiallisena mittana oli se, että potilaat voivat kävellä 24 viikon hoidon jälkeen.

Mitä hyötyä Naglazymeista on havaittu tutkimuksissa?

Naglazyme oli tehokkaampi kuin lumelääke. 24 viikon hoidon jälkeen keskimääräinen etäisyys

12 minuutin kuluessa suurentui 109 metriä Naglazyme-hoitoa saaneilla potilailla ja 18 metriä lumelääkettä saaneilla potilailla.

Mitä riskejä Naglazymeen liittyy?

Tutkimuksissa yleisimpiä Naglazyme-valmisteen raportoituja haittavaikutuksia (joita esiintyi useammalla kuin yhdellä potilaalla kymmenestä) olivat: korvakipu, hengenahdistus (hengitysvaikeudet), yleiset kipu- ja infuusioreaktiot (kuten kuume, vilunväristykset). ihottuma ja urtikaria). Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Naglazymen ilmoitetuista sivuvaikutuksista.

Naglazyme-valmistetta ei saa antaa potilaille, jotka voivat olla yliherkkiä (allergisia) galsulfaasille tai jollekin muulle aineelle.

Miksi Naglazyme on hyväksytty?

Ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) on todennut, että verrattuna plaseboa saaneisiin potilaisiin Naglazyme-hoito MPS VI: n potilailla antaa etuja esimerkiksi liikkuvuuden parantamiseksi. Naglazyme parantaa vain hieman MPS VI: n oireita; koska tämä on vakava sairaus ja koska useimmille tämän taudin potilaille ei ole vaihtoehtoisia hoitoja, lääkevalmistekomitea katsoi, että Naglazymen hyödyt ovat suuremmat kuin sen riskit pitkäaikaisen entsyymikorvaushoidon yhteydessä diagnosoiduilla potilailla. vahvistanut MPS VI. Komitea suositteli myyntiluvan myöntämistä Naglazymelle. Naglazyme sai luvan "poikkeuksellisissa olosuhteissa". Tämä tarkoittaa, että koska tauti on harvinaista, Naglazymeä ei ole voitu saada täydellistä tietoa. Euroopan lääkevirasto tarkistaa vuosittain kaikki uudet tiedot, jotka ovat saatavilla lääkkeestä, ja tarvittaessa tiivistelmä päivitetään.

Mitä tietoja Naglazymestä vielä odotetaan?

Naglazymeä valmistava yritys tutkii Naglazymen pitkäaikaista tehokkuutta ja turvallisuutta raskaana olevilla ja imettävillä naisilla sekä alle 5-vuotiailla lapsilla, jotta voidaan selvittää, kehittyvätkö ne vasta-aineita (kehossa tuotetut proteiinit). vaste Naglazymen saantiin, joka voi vaikuttaa hoitovasteeseen) ja tarkista lääkkeen haittavaikutukset. Lisäksi valmistusyritys tekee tutkimuksia, joilla määritetään potilaalle annettava optimaalinen annos säännöllisesti pitkällä aikavälillä.

Mitä toimia Naglazymeen liittyvän riskin vähentämiseksi toteutetaan?

Naglazymeä valmistava yritys on laatinut suunnitelman lääkkeen turvallisuuden ja pitkän aikavälin tehokkuuden seuraamiseksi, keräämällä kaikki tarvittavat tiedot siitä hoidetuilta potilailta.