Mihin Cerdelga-ablustatia käytetään?
Cerdelga on lääke, joka on tarkoitettu tyypin 1 Gaucherin taudin aikuispotilaille pitkäaikaishoitoon., joka normaalisti metaboloi rasvan, jota kutsutaan glukosylceramidiksi (tai glukoserebrosidiksi). Entsyymin puuttuessa rasva kerääntyy kehoon, tavallisesti maksassa, pernassa ja luissa. Tämä johtaa taudin tyypillisiin oireisiin: anemia (punaisten verisolujen pieni määrä), väsymys, taipumus ekkymoosiin ja verenvuotoon, pernan ja maksan laajentuminen, luukipu ja murtumat. Cerdelga-valmistetta käytetään potilailla, joilla on tyypin 1 Gaucher-tauti, joka on tavallisesti vaikuttava maksaan, pernaan ja luuhun. Sitä käytetään potilailla, jotka metaboloivat sen normaalilla nopeudella (ts. Ns. "Välituotemoottoreissa" tai "laajalla") tai hitaalla nopeudella ("hidas metaboloituja"). Koska Gaucherin tautia sairastavien potilaiden määrä on vähäinen, tautia pidetään harvinaisena, ja Cerdelga on nimetty harvinaislääkkeeksi (harvinaisten sairauksien hoitoon käytettävä lääke) 4. joulukuuta 2007. Cerdelga sisältää vaikuttavan aineen tuklustaattia.
Miten Cerdelga-tuklustaattia käytetään?
Cerdelga on saatavana kapseleina (84 mg) suun kautta. Lääkettä saa vain reseptillä ja hoitoa tulee aloittaa ja seurata lääkärillä, jolla on kokemusta Gaucherin taudin hoidosta. Ennen kuin aloitat Cerdelga-hoidon, on tarpeen tehdä testi lääkkeen metaboloitumisen nopeuden määrittämiseksi potilaan kehossa (eli sen määrittämiseksi, onko kyseessä hidas, välitön tai laaja aineenvaihdunta). Lääkettä ei pidä antaa potilaille, jotka metaboloivat sitä hyvin korkealla nopeudella (niin sanotut "erittäin nopeasti metaboloituvat") tai henkilöille, joiden kyky metaboloida lääkettä ei ole tiedossa tai joilla aineenvaihduntaa ei ole määritetty erityistesti. Cerdelgan suositusannos on yksi kapseli kahdesti vuorokaudessa potilailla, joilla on normaali metaboloitumisaktiivisuus (välitön tai laaja aineenvaihdunta). Potilailla, joiden elimistö metaboloituu hitaasti (hidas metaboloituu), suositeltu annos on yksi kapseli kerran päivässä. Lisätietoja on pakkausselosteessa.
Miten Cerdelga - tuklustat toimivat?
Cerdelga-valmisteen vaikuttava aine, tuklustaatti, estää estämään glukosyylikeramidin tuotantoon osallistuvan entsyymin vaikutuksen. Koska tämän rasva-aineen kerääntyminen sellaisiin elimiin, kuten perna, maksa ja luut ovat vastuussa tyypin 1 Gaucherin taudin oireista, sen tuotannon vähentäminen auttaa rajoittamaan sen kerääntymistä tällaisiin elimiin, mikä siis toimii paremmin.
Mitä hyötyä Cerdelga - soblustatista on havaittu tutkimuksissa?
Cerdelga on osoittautunut tehokkaaksi Gaucherin taudin hoidossa kahdessa päätutkimuksessa. Ensimmäiseen tutkimukseen osallistui 40 potilasta, joilla oli aikaisemmin hoitamaton tyypin 1 Gaucherin tauti, jossa tutkittiin pääasiassa pernan koon vähenemistä. Kelpoisuustutkimuksella hoidetut henkilöt osoittivat, että pernan koko pieneni keskimäärin 28% verrattuna lumelääkkeellä (nukenhoito) hoidetuilla potilailla havaittuun 2%: n kasvuun yhdeksän kuukauden kuluttua hoidosta. Cerdelga-hoitoa saaneet potilaat ovat myös osoittaneet muiden taudin oireiden paranemista, mukaan lukien maksan koon pieneneminen ja hemoglobiiniarvojen nousu (punasolujen proteiini, joka kuljettaa happea elimistössä). Cerdelgan teho osoitettiin myös toisessa tutkimuksessa, johon osallistui 160 potilasta, joilla oli tyypin 1 Gaucherin tauti ja joita aiemmin hoidettiin poissa olevalla entsyymikorvaushoidolla ja joilla taudin oireet olivat alle kontrolli. Jotkut potilaat saivat Cerdelga-hoitoa, kun taas toiset hoidettiin entsyymikorvaushoidolla. Tästä tutkimuksesta todettiin, että yhden vuoden hoidon jälkeen tauti pysyi vakaana 85 prosentilla Cerdelga-hoitoa saaneista henkilöistä verrattuna 94 prosenttiin potilaista, jotka jatkoivat entsyymikorvaushoitoa.
Mitä riskejä Cerdelga - soblustatiin liittyy?
Cerdelgan yleisin haittavaikutus (joka voi vaikuttaa useampaan kuin yhteen 10 potilaasta) on ripuli, joka vaikuttaa noin kuuteen potilaasta 100. Useimmat haittavaikutukset ovat lieviä ja ohimeneviä. Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Cerdelgan ilmoitetuista sivuvaikutuksista. Cerdelga-valmistetta ei pidä käyttää yhdessä tiettyjen lääkkeiden kanssa, jotka voivat vaikuttaa kehon kykyyn hajottaa sitä, koska tämä häiriö voi vaikuttaa Cerdelgan tasoon veressä. Täydellinen luettelo rajoituksista on pakkausselosteessa.
Miksi Cerdelga - tuklustat on hyväksytty?
Viraston ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) katsoi, että Cerdelgan hyöty on sen riskejä suurempi ja suositteli sen hyväksymistä EU: ssa. Cerdelga on osoittautunut tehokkaaksi parantamaan taudin oireita useimmilla aikaisemmin hoitamattomilla tyypin 1 Gaucherin taudin potilailla sekä pitääkseen taudin vakaana useimmilla potilailla, joita on aiemmin hoidettu entsyymikorvaushoidolla. Vähäinen osa potilaista (noin 15%), jotka siirtyivät entsyymikorvaushoidosta Cerdelgaan, eivät kuitenkaan reagoineet optimaalisesti yhden vuoden hoidon jälkeen. Näille potilaille tulisi harkita muita hoitovaihtoehtoja. Taudin etenemistä tulee seurata säännöllisesti kaikissa potilailla, jotka siirtyvät entsyymikorvaushoidosta Cerdelgaan. Turvallisuudesta huolimatta, vaikka haittavaikutukset olivat enimmäkseen lieviä ja ohimeneviä, CHMP suositteli edelleen tutkia lääkkeen pitkäaikaista turvallisuutta.
Mitä toimenpiteitä toteutetaan Cerdelga-tuklustaatin turvallisen ja tehokkaan käytön varmistamiseksi?
Riskienhallintasuunnitelma on kehitetty varmistamaan, että Cerdelgaa käytetään mahdollisimman turvallisesti. Tämän suunnitelman perusteella Cerdelga-valmisteyhteenvetoon ja pakkausselosteeseen on sisällytetty turvallisuustiedot, mukaan lukien asianmukaiset varotoimet, joita terveydenhuollon ammattilaisille ja potilaille on noudatettava. Lisäksi Cerdelgaa markkinoiva yritys antaa lääkäreille ja potilaille tietoaineistoja varmistaakseen, että vain tyypin 1 Gaucherin tautia sairastavia henkilöitä hoidetaan Cerdelgalla ja että lääkettä ei käytetä yhdessä muiden lääkkeiden kanssa, jotka voisivat merkittävästi muuttaa lääkettä. veren. Kaikki potilaat, joille määrätään Cerdelga, saavat hälytyskortin. Yhtiö pitää myös rekisteriä Cerdelgalla hoidetuista potilaista lääkkeen pitkän aikavälin turvallisuuden arvioimiseksi. Lisätietoja on riskienhallintasuunnitelman yhteenvetossa.
Lisätietoa Cerdelga-tuklustaatista
Euroopan komissio antoi 19. tammikuuta 2015 Cerdelgan markkinoille saattamista koskevan luvan, joka on voimassa kaikkialla Euroopan unionissa. Lisätietoja Cerdelga-hoidosta saat pakkausselosteesta (joka on myös osa EPAR-lausuntoa) tai ota yhteyttä lääkäriisi tai apteekkiin. Harvinaislääkkeitä käsittelevän komitean Cerdelgaan liittyvän lausunnon yhteenveto on saatavilla viraston verkkosivuilla: ema.Europa.eu/Find medicine / Ihmislääkkeet / Harvinainen sairaus. Tämän yhteenvedon viimeisin päivitys: 01-2015.
