Mikä on Zalmoxis ja mitä sitä käytetään? - Geneettisesti muunnetut lymfosyytit?
Zalmoxis on lääke, jota käytetään täydentävänä hoitona aikuisilla potilailla, joille tehdään hematopoieettisia kantasolusiirtoja (HSCT, solunsiirto, joka voi kehittyä eri verisoluiksi) osittain yhteensopivasta luovuttajalta (ns. Haploidentinen elinsiirto). Zalmoxista käytetään potilailla, joilla on ollut haploidentinen elinsiirto vakavan veren syövän, kuten jonkin verran leukemian ja lymfooman vuoksi. Ennen elinsiirron saamista potilas saa hoitoa olemassa olevien solujen poistamiseksi luuytimestä, mukaan lukien syöpäsolut ja immuunijärjestelmän solut. Zalmoxista annetaan potilaan immuunijärjestelmän palauttamiseksi elinsiirron jälkeen.
Zalmoxis on eräänlainen pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävä lääke, jota kutsutaan "somaattiseksi soluterapiatuotteeksi", joka on sellainen lääke, joka sisältää soluja tai kudoksia, joita on käsitelty siten, että niitä voidaan käyttää sairauden hoitoon, diagnosointiin tai ehkäisyyn. Zalmoxis sisältää T-lymfosyyttejä (eräänlainen valkosolu), jotka on muunnettu geneettisesti1. Zalmoxiksen saamiseksi transplantaation luovuttajalta peräisin olevat T-lymfosyytit erotetaan muusta solusta transplantaatissa. Nämä T-lymfosyytit muokataan sitten geneettisesti "itsemurhageenin" sisällyttämiseksi.
Koska potilaiden määrä, joille tehtiin hematopoieettisia kantasolusiirtoja (HSCT), oli Zalmoxis nimetty "harvinaislääkkeeksi" (harvinaisissa sairauksissa käytetty lääke) 20. lokakuuta 2003.
Miten Zalmoxia käytetään - Geneettisesti muunnetut lymfosyytit?
Zalmoxia voidaan saada vain reseptillä ja hoito on suoritettava veren syövän hoitoon perehtyneen lääkärin valvonnassa, joka käyttää verenvuotoa aiheuttavia kantasolusiirtoja (HSCT).
Zalmoxis valmistetaan käytettäväksi potilaskohtaisena lääkkeenä. Sitä annetaan 21–49 päivän kuluttua elinsiirrosta, mutta vain, jos elinsiirto ei ole jo palauttanut potilaan immuunijärjestelmää ja jos potilas ei ole kehittänyt transplantaatiotautia isäntää vastaan (joka tapahtuu, kun siirretyt solut ovat hyökätä kehoon).
Zalmoxia annetaan laskimonsisäisenä infuusiona (tiputuksena) 20 - 60 minuutin ajan joka kuukausi neljän kuukauden ajan, kunnes kiertävät T-lymfosyytit saavuttavat tietyn tason. Zalmoxisin annos riippuu potilaan painosta.
Lisätietoja on pakkausselosteessa.
Miten Zalmoxis - geneettisesti muunnetut lymfosyytit toimivat?
Kun Zalmoxis annetaan transplantaation jälkeen, se auttaa potilasta rakentamaan immuunijärjestelmää ja siten suojaamaan sitä infektiolta. Kuitenkin Zalmoxissa esiintyvät T-lymfosyytit voivat joskus hyökätä potilaan kehoon ja aiheuttaa transplantaatiotaudin isännää vastaan. Zalmoxisin T-soluissa on itsemurha-geeni, joka tekee niistä herkkiä lääkkeille gansikloviirille ja valgancikloviirille. Jos potilaalla kehittyy isäntäkasvatussairaus, annetaan gansikloviiria tai valgansikloviiria, joka tappaa T-lymfosyytit, joilla on itsemurhageeni, hoitamalla taudin ja ehkäisemällä jatkokehitystä.
Mitä hyötyä Zalmoxista on osoitettu - geneettisesti muunnetut lymfosyytit tutkimusten aikana?
Zalmoxia tutkittiin yhdessä päätutkimuksessa, johon osallistui 30 potilasta, joille tehtiin haploidentinen elinsiirto vakavan veren syövän vuoksi. Tässä tutkimuksessa Zalmoxista ei verrattu muihin hoitoihin. Tehokkuuden pääasiallisena mittana oli immuunijärjestelmän palauttaminen T-lymfosyyttien veritasoilla mitattuna 77%: lla Zalmoxis-hoitoa saaneista potilaista (23: sta 30: sta) immuunijärjestelmä palautettiin. Isäntänsiirron tauti esiintyi 10 potilaalla, joille annettiin sitten joko gansikloviiri tai valgansikloviiri yksin tai yhdessä muiden lääkkeiden kanssa. Kaikki 10 potilasta toipuivat transplantaatiotaudista isäntää vastaan.
Päätutkimuksessa saadut tiedot yhdistettiin myös toiseen käynnissä olevaan tutkimukseen ja Zalmoxis-hoitoa saaneiden 37 potilaan eloonjäämisasteeseen (23 pääasiallisessa tutkimuksessa ja 14 tutkimuksessa). tietokanta 140 potilaasta, joille on aiemmin tehty haploidentinen siirto. Yhden vuoden jälkeen elossa olleiden potilaiden osuus oli 51% potilailla, jotka saivat Zalmoxia verrattuna 34-40%: iin potilailla, jotka eivät saaneet Zalmoxista.
Mitä riskejä Zalmoxis - geneettisesti muunnetuille lymfosyyteille liittyy?
Zalmoxiksen yleisin haittavaikutus (joka voi esiintyä useammalla kuin yhdellä potilaalla 10: stä) on akuutti siirrännäissairaus isäntää vastaan (tila, joka kehittyy noin 100 päivän kuluessa elinsiirrosta). Zalmoxista käytettäessä tätä tilannetta voidaan hoitaa gansikloviirilla tai valgansikloviirilla. Zalmoxista ei pidä antaa potilaille, joiden immuunijärjestelmä on palautettu. Sitä ei myöskään saa käyttää potilailla, jotka ovat jo kehittäneet transplantaatiotaudin hoitoa tarvitsevaa isäntää vastaan. Pakkausselosteessa on täydellinen luettelo Zalmoxiksen ilmoitetuista rajoituksista ja haittavaikutuksista.
Miksi Zalmoxis - Geneettisesti muunnetut lymfosyytit on hyväksytty?
Zalmoxin on osoitettu auttavan palauttamaan immuunijärjestelmän potilaille, joille on tehty haploidentinen siirto vakavien veren syöpien vuoksi; näillä potilailla on rajalliset terapeuttiset mahdollisuudet ja heikko ennuste. Zalmoxisin turvallisuusprofiili katsotaan hyväksyttäväksi. Tärkein riski on isäntäkasvatussairaus, mutta tätä voidaan hoitaa onnistuneesti gansikloviirilla tai valgancikloviirilla, joka tappaa Zalmoxisissa esiintyvät T-lymfosyytit. Viraston ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) päätti, että vaikka sen laajuuden määrittämiseksi tarvitaan lisätietoja, Zalmoxin hyödyt ovat sen riskejä suuremmat ja suositteli sen hyväksymistä EU: n käyttöön. . Zalmoxis on saanut "ehdollisen hyväksynnän". Tämä tarkoittaa sitä, että lisää tietoa lääkkeestä, jota yhtiön on annettava, on saatavilla tulevaisuudessa. Euroopan lääkevirasto tarkistaa vuosittain saatavilla olevat uudet tiedot ja tämä yhteenveto päivitetään vastaavasti.
Mitä tietoja Zalmoxista vielä odotetaan?
Koska Zalmoxis on saanut "ehdollisen hyväksynnän", Zalmoxista markkinoiva yritys toimittaa parhaillaan tehdyn tutkimuksen tulokset, joissa on tutkittu suuririskistä akuuttia leukemiaa. Tutkimuksessa verrataan haploidentistä transplantaatiota ja sen jälkeen Zalmoxis-hoitoa haploidentisen T-solunsiirron kanssa, jota seuraa hoito syklofosfamidilla (lääke, jolla estetään isäntäsiirron tautia) ja haploidentinen transplantaatio ilman T-lymfosyyttejä.
Mitä toimenpiteitä toteutetaan Zalmoxisin - geneettisesti muunnettujen lymfosyyttien turvallisen ja tehokkaan käytön varmistamiseksi?
Zalmoxisia markkinoiva yritys tarjoaa terveydenhuollon ammattilaisille koulutusmateriaalia, jossa on yksityiskohtaisia tietoja riskeistä, mukaan lukien siirto- ja tartuntatauti, sekä siitä, miten lääkettä käytetään oikein. Yhtiö kerää myös tietoja kaikista Zalmoxis-hoitoa saaneista potilaista täyttämällä rekisterin ja seuraamalla hoidon etenemistä lääkkeen turvallisuuden ja tehokkuuden selvittämiseksi pitkällä aikavälillä.
Valmisteyhteenvedossa ja pakkausselosteessa on myös otettu huomioon suositukset ja varotoimet, joita terveydenhuollon ammattilaisille ja potilaille on noudatettava Zalmoxisin turvallista ja tehokasta käyttöä varten.
Lisätietoja Zalmoxista - Geneettisesti muunnetuista lymfosyyteistä
Zalmoxia koskeva EPAR-arviointilausunto on kokonaisuudessaan viraston verkkosivuilla: ema.europa.eu/Find medicine / Ihmislääkkeet / Euroopan julkiset arviointiraportit. Lisätietoja Zalmoxis-hoidosta on pakkausselosteessa (joka on myös osa EPAR-lausuntoa) tai ota yhteys lääkäriisi tai apteekkiin.
Yhteenveto harvinaislääkkeitä käsittelevän komitean lausunnosta, joka liittyy Zalmoxiin, on saatavilla viraston verkkosivuilla: ema.europa.eu/Find medicine / Ihmislääkkeet / Harvinaiset sairaudet
