Mitä Ocaliva - obeticolihappo on ja mihin sitä käytetään?
Ocalivaa käytetään sellaisten aikuisten potilaiden hoidossa, joilla on maksasairaus, joka tunnetaan primäärisenä sappikolangiittina, autoimmuunisairana, jossa pienet sappikanavat maksassa vähitellen tuhoutuvat. Näissä kanavissa on maksan nesteen, joka on nimeltään sapen, suolistossa, jossa sitä käytetään rasvojen ruoansulatukseen. Kanavien vahingoittumisen seurauksena sappi kerääntyy maksassa ja aiheuttaa vahinkoa maksakudokselle. Tämä voi johtaa arpeutumiseen ja maksan vajaatoimintaan ja voi lisätä maksasyövän riskiä.
Ocaliva sisältää vaikuttavan aineen etikkahappoa. Tätä käytetään yhdessä toisen lääkkeen, ursodeoksikoolihapon (UDCA) kanssa potilailla, jotka eivät reagoi riittävästi yksinomaan UDCA: han, ja yksinään potilailla, jotka eivät voi käyttää UDCA: ta.
Koska primäärisen sappikolangiitin potilaiden määrä on vähäinen, tautia pidetään harvinaisena ja Ocalivaa nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisissa sairauksissa käytetty lääke) 27. heinäkuuta 2010.
Miten Ocalivaa käytetään?
Ocalivaa on saatavana tabletteina (5 ja 10 mg), ja niitä saa vain reseptillä. Suositeltu aloitusannos on 5 mg kerran päivässä. Jos Ocaliva on hyvin siedetty kuuden kuukauden kuluttua, annosta voidaan nostaa 10 mg: aan kerran vuorokaudessa. Annoksia voidaan pienentää tai hoito on ehkä keskeytettävä potilailla, joilla on sietämätön kutina (Ocalivan mahdollinen haittavaikutus).
Lisätietoja on pakkausselosteessa.
Miten Ocaliva - Obeticolic acid vaikuttaa?
Ocalivan vaikuttava aine, rasvahappo, on sappihapon muunnettu muoto (sappihapot ovat sappin pääkomponentit). Se toimii pääasiassa sitomalla maksan ja suoliston reseptoreihin (X-farnesoidireseptorit), jotka kontrolloivat sapen tuotantoa. Näillä reseptoreilla Ocaliva vähentää sapen tuotantoa maksassa ja estää sen kertymästä ja vahingoittamasta maksakudosta.
Mitä hyötyä Ocaliva-obeticolihaposta on havaittu tutkimuksissa?
Ocalivaa verrattiin lumelääkkeeseen (näyte) yhdellä pääasiallisella tutkimuksella, johon osallistui 217 aikuista, joilla oli primäärinen sapen kolangiitti ja jotka olivat olleet UDCA: ssa vähintään yhden vuoden ajan tai jotka eivät voineet ottaa UDCA: ta. Tehokkuuden mitta perustui niiden potilaiden määrään, joiden veren pitoisuus aineissa, kuten bilirubiini ja ALP (maksan vaurion merkkiaineet), oli vähentynyt vähintään 15% (ALP: n osalta) ja alle tietyn normaalin arvon ( bilirubiinia) yhden vuoden hoidon jälkeen.
Tutkimuksessa kävi ilmi, että Ocaliva oli tehokkaampi kuin lumelääke bilirubiinin ja ALP: n veritasojen alentamisessa: tasot laskivat vaaditulla määrällä 47%: lla (34: lla 73: sta) Ocaliva 10 mg: lla ja 46%: lla (32: lla). 70) potilaista, joita hoidettiin kasvavilla Ocaliva-annoksilla (5 mg - 10 mg), kun lumelääkettä saaneista potilaista oli 10% (7/73).
Mitä riskejä Ocaliva - Obeticolic acidiin liittyy?
Ocalivan yleisimmät sivuvaikutukset ovat kutinaa (joka saattaa vaikuttaa yli 6 potilaalla 10: stä) ja väsymystä (joka voi vaikuttaa yli 2 potilaalla 10: stä). Kutina on myös yleisin sivuvaikutus, joka voi johtaa hoidon suspensioon. Useimmissa tapauksissa havaittiin, että kutina tapahtui ensimmäisen hoitokuukauden aikana, ja se jatkoi hoitoa ajan kuluessa. Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Ocalivan ilmoitetuista sivuvaikutuksista.
Ocalivaa ei saa antaa potilaille, joilla on täysin tukkeutuneet sappitiet. Täydellinen luettelo rajoituksista on pakkausselosteessa.
Miksi Ocaliva - Obeticolic Acid on hyväksytty?
Potilailla, joilla on primaarinen sapen kolangiitti, on rajalliset hoitovaihtoehdot. Ocalivan on osoitettu vähentävän bilirubiinin ja ALP: n pitoisuutta veressä potilailla, joilla on primaarinen sapen kolangiitti, mukaan lukien ne, joita ei voitu hoitaa UDCA: lla. Bilirubiinin ja ALP: n vähenemisen havaittiin osoittavan maksan tilan paranemista. Ocalivan kliinisiä hyötyjä on kuitenkin osoitettava jatkotutkimuksissa. Lääkkeen turvallisuusprofiilia pidettiin suotuisana, ja sivuvaikutukset olivat siedettäviä ja hallittavissa tukihoidon (esimerkiksi kutina) ja annoksen muuttamisen avulla. Viraston ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) päätti siksi, että Ocalivan hyödyt ovat sen riskejä suuremmat ja suositteli sen hyväksymistä EU: ssa.
Ocaliva on saanut "ehdollisen hyväksynnän". Tämä tarkoittaa sitä, että lisää tietoa lääkkeestä, jota yhtiön on annettava, on saatavilla tulevaisuudessa. Euroopan lääkevirasto tarkistaa vuosittain saatavilla olevat uudet tiedot ja tämä yhteenveto päivitetään vastaavasti.
Mitä tietoja Ocalivasta vielä odotetaan?
Koska Ocalivalle on myönnetty ehdollinen hyväksyntä, Ocalivaa markkinoiva yritys toimittaa lisätietoja kahdesta tutkimuksesta lääkkeen tehokkuuden ja turvallisuuden varmistamiseksi. Ensimmäisessä tutkimuksessa on osoitettu Ocalivan kliininen hyöty, kun taas toisessa tutkimuksessa arvioidaan Ocalivan hyötyä keskivaikeasta tai vaikeasta maksasairaudesta kärsiville potilaille.
Mitä toimia Ocaliva-obeticolihapon turvallisen ja tehokkaan käytön varmistamiseksi toteutetaan?
Valmisteyhteenvedossa ja pakkausselosteessa on otettu huomioon suositukset ja varotoimet, joita terveydenhuollon ammattilaisten ja potilaiden on noudatettava turvallisesti ja tehokkaasti.
Muita tietoja Ocaliva - obeticolihaposta
Ocalivaa koskeva EPAR-arviointilausunto on kokonaisuudessaan viraston verkkosivuilla: ema.europa.eu/Find medicine / Ihmislääkkeet / Euroopan julkiset arviointiraportit. Lisätietoja Ocaliva-hoidosta saat pakkausselosteesta (joka on myös osa EPARia) tai ota yhteys lääkäriisi tai apteekkiin.
Yhteenveto harvinaislääkkeitä käsittelevän komitean lausunnosta, joka liittyy Ocalivaan, on saatavilla viraston verkkosivuilla: ema.europa.eu/Find medicine / Ihmislääkkeet / Harvinaiset sairaudet.
