Mikä on Aldurazyme?
Aldurazyme on infuusioliuos (fleboslyysi), joka sisältää vaikuttavana aineena laronidaasia.
Mihin Aldurazymeä käytetään?
Aldurazyme on tarkoitettu potilaille, joilla on vahvistettu diagnoosi mukopolysakkaridoosista I (MPS-I, α-L-iduronidaasipuutos) sairauden ei-neurologisten oireiden (jotka eivät liity aivoihin tai hermoihin) hoitoon. MPS I on harvinainen perinnöllinen sairaus, jossa α-L-iduronidaasientsyymiaktiivisuuden taso on paljon normaalia alhaisempi. Näin ollen tiettyjä aineita (glykosaminoglykaaneja), jotka kerääntyvät useimpiin kehon elimiin ja eivät vahingoita niitä, ei hajota. MPS I: n ei-neurologiset ilmenemismuodot voivat olla maksan laajentuminen, nivelten jäykkyys, joka johtaa liikkumisvaikeuksiin, keuhkojen pieneneminen, sydänsairaus ja silmäsairaudet. Koska MPS-potilaiden määrä on alhainen, taudin katsotaan olevan harvinaista ja Aldurazymelle annettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisten sairauksien hoitoon käytettävä lääke) 14. helmikuuta 2001. Lääkettä saa vain reseptillä. lääketieteellinen.
Miten Aldurazymeä käytetään?
Aldurazyme-hoidon tulee olla lääkärin valvonnassa, jolla on kokemusta MPS I: n tai muiden perinnöllisten metabolisten sairauksien hoidosta. Aldurazymea tulee antaa sairaaloissa tai klinikoissa, joissa on saatavilla elvytyslaitteita, ja on mahdollista, että ennen infuusiota tulee antaa muita lääkkeitä allergisten reaktioiden estämiseksi. Aldurazymea annetaan kerran viikossa laskimoinfuusiona ja se on tarkoitettu pitkäaikaishoitoon.
Miten Aldurazyme toimii?
Aldurazymen vaikuttava aine laronidaasi on kopio ihmisen α-L-iduronidaasin entsyymistä. se tuotetaan "rekombinantti-DNA-tekniikalla" tunnetulla menetelmällä: entsyymiä tuottaa solu, johon on lisätty geeni (DNA), joka tekee siitä kykenevän tuottamaan laronidaasia, jota käytetään "entsyymikorvaushoitona". eli se korvaa puuttuvan entsyymin potilailla, joilla on MPS I. MPS I: n oireita kontrolloidaan siten, mikä parantaa potilaiden elämänlaatua.
Miten Aldurazymea on tutkittu?
Aldurazymea verrattiin lumelääkkeeseen (näyte) 45 potilaalla, jotka olivat 5 vuotta ja joilla oli vahvistettu diagnoosi mukopolysakkaridoosista I (MPS-I). Tehokkuuden pääasiallinen mittari oli pakotettu elinvoimakyky (CVF, keuhkojen tehon mitta) ja etäisyys potilaat voivat kävellä kuusi minuuttia. Nämä arvot mitattiin ennen 26 viikon hoitoa ja sen jälkeen. Tämän jälkeen tutkimusta jatkettiin enintään neljän vuoden ajan ja kaikki potilaat hoidettiin Aldurazymellä. Aldurazymea on tutkittu 20 alle 5-vuotiaalla lapsella, joille annettiin Aldurazyme-valmistetta vuoden ajan. Tutkimuksessa keskityttiin pääasiassa lääkkeen turvallisuuteen, mutta siinä mitattiin myös sen kykyä vähentää GAG-pitoisuuksia virtsassa ja maksan kokoa.
Mitä hyötyä Aldurazymeista on havaittu tutkimuksissa?
Tutkimuksessa kävi ilmi, että Aldurazyme paransi sekä pakotettua elintärkeää kapasiteettia että potilaan kykyä kävellä 26 viikon jälkeen ja että vaikutus säilyi jopa neljä vuotta. Aldurazyme alensi alle viisi-vuotiaita lapsia virtsan glykosaminoglykaanipitoisuuksia noin 60%: lla ja puolet hoidetuista lapsista oli normaalikokoisen maksan tutkimuksen lopussa.
Mitä riskejä Aldurazymeen liittyy?
Suurin osa Aldurazymen haittavaikutuksista on infuusion aiheuttamia reaktioita eikä lääkettä itse. Jotkut niistä ovat vakavia, mutta sivuvaikutusten määrä vähenee ajan myötä. Aldurazymen yleisimmät sivuvaikutukset, joita on havaittu yli 5-vuotiailla potilailla (yli kymmenellä potilaalla), ovat päänsärky, pahoinvointi, vatsakipu (vatsakipu), ihottuma, niveltulehdus (nivelen rappeutuminen), nivelkipu (nivelkipu), selkäkipu, raajojen kipu (kädet ja jalat), punoitus, rexia (kuume) ja infuusiokohdan reaktiot. Alle viisi-vuotiailla potilailla yleisimpiä sivuvaikutuksia ovat verenpaineen nousu, hapen kyllästyminen (keuhkojen toiminnan tehokkuus), takykardia (kohonnut sydämen lyöntitiheys), pyrexia ja vilunväristykset. Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Aldurazymen ilmoitetuista sivuvaikutuksista. Aldurazyme-hoitoa saavat potilaat kehittävät usein vasta-aineita (proteiinit, joita tuotetaan lääkkeen vaikutuksesta), mutta vaikutus, jota näillä vasta-aineilla voi olla lääkkeen turvallisuuteen ja tehoon, ei ole vielä täysin tiedossa. Aldurazymea ei saa antaa potilaille, joilla voi olla vakavia allergisia reaktioita (kuten anafylaktinen reaktio) laronidaasiin tai muihin apuaineisiin.
Miksi Aldurazyme on hyväksytty?
Lääkevalmistekomitea (CHMP) katsoi, että Aldurazyme hallitsee tehokkaasti MPS I: n oireita. Valiokunta päätti, että Aldurazymen hyödyt ovat suuremmat kuin pitkäaikaisen entsyymikorvaushoidon riskit potilailla Komitea suositteli myyntiluvan myöntämistä sille. Aldurazymelle on annettu lupa "poikkeuksellisissa olosuhteissa", mikä tarkoittaa, että koska sitä käytetään harvinaisen sairauden hoitoon, tarkempia tietoja lääkkeestä ei voitu saada. Euroopan lääkevirasto tarkistaa uudet tiedot vuosittain ja päivittää tarvittaessa tämän yhteenvedon.
Mitä tietoja Aldurazymesta vielä odotetaan?
Aldurazymeä valmistava yritys seuraa lääkettä ottavia potilaita tarkkailemalla infuusioreaktioita ja vasta-aineiden kehittymistä.
Muita tietoja:
Euroopan komissio myönsi 10. kesäkuuta 2003 Alenzurazymelle myyntiluvan Genzyme Europe BV: lle, joka on voimassa kaikkialla Euroopan unionissa. Myyntilupa uusittiin 10. kesäkuuta 2008. Yhteenveto harvinaislääkkeitä käsittelevän komitean lausunnosta Aldurazymelle, klikkaa tästä. Aldurazymen koko EPAR-arviointikertomuksen napsauta tästä .
Tämän yhteenvedon viimeisin päivitys: 06-2009.
