Mikä on Flebogammadif?
Flebogammadif on liuos, joka annetaan infuusiona (laskimoon laskimoon). Flebogammadif sisältää vaikuttavana aineena ihmisen normaalia immunoglobuliinia.
Mihin Flebogammadifia käytetään?
Flebogammadifia käytetään kolmessa pääryhmässä:
- Potilaat, joilla on infektioriski, koska niillä ei ole tarpeeksi vasta-aineita (proteiineja, jotka ovat luonnossa läsnä veressä ja jotka auttavat kehoa torjumaan infektioita ja muita sairauksia). Nämä potilaat voivat olla synnynnäisiä vasta-aineiden puutteita (primaarinen immuunipuutosoireyhtymä (PID)) sekä potilaita, joiden vasta-ainepuutos johtuu veren syöpään (krooninen myelooma tai imusolmuke) tai lapsista, jotka ovat syntyneet immuunipuutosoireyhtymällä (AIDS) ja altistuvat usein infektioille. Näitä tiloja kutsutaan immuunipuutosoireyhtymiksi ja osoitettu hoito on korvaushoito.
- Potilaat, joilla on tiettyjä immuunijärjestelmän häiriöitä. Näillä potilailla on immuunijärjestelmän poikkeavuus (ihmiskehon puolustusjärjestelmä), joka on ratkaistava. Näitä voivat olla potilaat, joilla on idiopaattinen trombosytopeeninen purpura (ITP) ja joilla ei ole riittävästi verihiutaleita (veren komponentteja, jotka edistävät hyytymistä) ja joilla on suuri verenvuotoriski ja tiettyjä sairauksia sairastavat potilaat (Guillain-Barré-oireyhtymä, sairaus). Kawasaki). Tämäntyyppistä hoitoa kutsutaan immunomodulaatioksi (immuunijärjestelmä).
- Potilaat, joille tehdään luuydinsiirto.
Lääkettä saa vain reseptillä.
Miten Flebogammadifia käytetään?
Flebogammadifia annetaan tavallisesti suonensisäisenä infuusiona yleensä lääkärin tai sairaanhoitajan toimesta; potilas tai hänen hoitajansa voi antaa sen myös asianmukaisen opastuksen jälkeen. Infuusioiden annos ja tiheys riippuvat hoidettavasta taudista. Korvaushoidossa saattaa olla tarpeen muuttaa annosta potilaan vasteen perusteella. Lisätietoja on EPAR-lausunnon sisältämässä valmisteyhteenvedossa.
Miten Flebogammadif vaikuttaa?
Flebogammadifin vaikuttava aine, ihmisen normaali immunoglobuliini, on erittäin puhdistettu proteiini, joka on uutettu ihmisen plasmasta (veren komponentista). Se sisältää immunoglobuliini G: tä (IgG), sellaista vasta-ainetyyppiä, jota on käytetty lääketieteellisesti 1980-luvulta lähtien ja jolla on laaja vaikutusvalmiste infektioainetta vastaan. Flebogammadif auttaa palauttamaan epänormaalin alhaiset IgG-pitoisuudet veressä normaaleiksi. Suuremmilla annoksilla Flebogammadif voi auttaa säätelemään immuunijärjestelmää, joka vaikuttaa poikkeavuuksiin ja moduloi immuunivastetta. Flebogammadifia tuotetaan samalla tavalla kuin Flebogamma, toinen lääke, joka sisältää normaalia ihmisen immunoglobuliinia, ja siihen on lisätty joitakin toimenpiteitä ihmisen plasmasta saadun tuotteen puhdistusvaiheessa.
Miten Flebogammadifia on tutkittu?
Koska ihmisen normaalia immunoglobuliinia on jo pitkään käytetty näiden sairauksien hoitoon, tarvitaan vain kaksi vähäistä tutkimusta Flebogammadifin tehokkuuden ja turvallisuuden määrittämiseksi potilaille. Ensimmäisessä tutkimuksessa Flebogammadifia käytettiin korvaushoitona 46 potilaalla, joilla oli PID, ja annettiin 21-28 vuorokauden välein. Tehokkuuden pääasiallisena mittana oli vakavien bakteeri-infektioiden lukumäärä vuoden kuluessa hoidosta.
Toisessa tutkimuksessa tutkittiin Flebogammadifin käyttöä immunomodulaatiolle 20 potilaalla, joilla oli ITP. Tärkein tehokkuusparametri oli verihiutaleiden enimmäismäärä, joka saatiin tutkimuksen kolmen kuukauden aikana.
Yhdessäkään tutkimuksessa Flebogammadifia ei verrattu muihin hoitoihin.
Mitä hyötyä Flebogammadifista on havaittu tutkimuksissa?
Ensimmäisessä tutkimuksessa potilailla oli keskimäärin 0, 021 vakavaa infektiota vuoden aikana. Koska tämä arvo on pienempi kuin 1 infektion oletusraja vuodessa, tämä osoittaa lääkkeen tehokkuuden korvaushoidossa. Toisessa tutkimuksessa jopa 14 potilasta 19: stä (73%), jotka jatkoivat tutkimukseen osallistumista, saivat verihiutaleiden arvot yli 50 miljoonaa millilitraa kohti vähintään kerran tutkimuksen aikana, mikä vahvisti Flebogammadifin tehon immunomodulaatiossa.
Mitä riskejä Flebogammadifiin liittyy?
Yleisimmät Flebogammadif-hoidon yhteydessä havaitut sivuvaikutukset, joita on havaittu 1–10 potilaalla 100: sta, ovat päänsärky, pyrexia ja pistoskohdan reaktiot (kipu ja tulehdus). Jotkut haittavaikutukset ilmenevät todennäköisimmin, jos infuusio tapahtuu suurella nopeudella, potilailla, joilla on alhainen immunoglobuliinipitoisuus tai Flebogammadifilla ensimmäistä kertaa tai viimeisimmän antamisen jälkeen hoidetuilla potilailla. Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Flebogammadifin ilmoitetuista sivuvaikutuksista. Flebogammadifia ei saa käyttää ihmisille, jotka voivat olla allergisia normaaleille ihmisen immunoglobuliinille tai muille aineosille, tai potilaille, jotka ovat allergisia muille immunoglobuliineille, erityisesti jos niillä on immunoglobuliini A (IgA) -vajaus ja niillä on anti-IgA-vasta-aineita. Flebogammadifia ei saa käyttää potilaille, jotka eivät siedä fruktoosia (eräänlainen sokeri). Erityisiä varotoimenpiteitä on noudatettava imeväisillä ja lapsilla, koska fruktoosi-intoleranssi ei ehkä ole vielä diagnosoitu ja se voi siten johtaa kuolemaan.
Miksi Flebogammadif on hyväksytty?
Nykyisten suuntaviivojen mukaan lääkkeitä, joiden on osoitettu olevan tehokas PID-potilailla ja potilailla, joilla on ITP, voidaan myös hyväksyä kaikenlaisten primaaristen immuunikatojen hoitoon sekä veren syöpään ja vasta-aineen vajaatoimintaan. aidsia lapsilla. Niille voidaan myös antaa lupa ilman erityistutkimuksia Guillain-Barré-oireyhtymän, Kawasakin tautia sairastavien potilaiden ja luuydinsiirron kohteena olevien potilaiden hoitoon.
Siksi ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) katsoi, että Flebogammadifin hyödyt ovat suuremmat kuin siihen liittyvät riskit potilaille, jotka tarvitsevat IgG: tä korvaushoitoa, immunomodulaatiota tai luuydinsiirtoa varten, ja suositellaan vapauttamista. myyntiluvan myöntämisestä.
Lisätietoja Flebogammadifista:
Euroopan komissio antoi 23. elokuuta 2007 markkinoille saattamista koskevan luvan Flebogammadifille, joka on voimassa koko Euroopan unionissa, Instituto Grifols, SA: lle.
Flebogammadifia koskeva EPAR-arviointilausunto on kokonaisuudessaan tässä.
Tämän yhteenvedon viimeisin päivitys: 05-2008.
