Mozobil - plerixafor

Mikä on Mozobil?

Mozobil on injektioneste, joka sisältää vaikuttavana aineena plerixaforia.

Mihin Mozobilia käytetään?

Mozobilia käytetään keräämään hematopoieettisia kantasoluja (luuytimen soluja, jotka voivat mutatoida eri verisoluiksi). Sitä käytetään potilaille, joilla on lymfooma tai multippeli myelooma (verisolujen syöpätyypit) autologista siirtoa varten (kun potilaan omia soluja käytetään siirrossa). Sitä käytetään vain potilailla, joille kantasolujen keruu on vaikeaa.

Koska hematopoieettisten kantasolujen mobilisointia ja keräämistä tarvitsevien potilaiden määrä on alhainen, tätä tautia pidetään "harvinaisena", joten Mozobil nimettiin "harvinaislääkkeeksi" (harvinaisissa sairauksissa käytetty lääke) 20. lokakuuta 2004.

Miten Mozobilia käytetään?

Mozobil-hoidon saa aloittaa ja valvoa onkologiaan tai hematologiaan perehtynyt lääkäri. Kun Mozobil on annettu potilaalle, potilaan kantasolut on otettava pois verestä ja säilytettävä ennen siirtoa. Hoito on sen vuoksi tehtävä yhteistyössä alan erikoiskeskuksen kanssa, jossa kantasolujen seuranta voidaan suorittaa oikein.

Mozobilia käytetään yhdessä granulosyyttipesäkkeitä stimuloivan tekijän (G-CSF) kanssa. G-CSF: ää käytetään yksinään neljä päivää ennen Mozobilin lisäämistä. Mozobil

se annetaan ihonalaisena injektiona, kuusi-yhdentoista tuntia ennen kunkin potilaan verinäytteenottoa ja kantasolujen uuttamista. Sitä voidaan käyttää enintään seitsemän peräkkäistä päivää.

Miten Mozobil toimii?

Mozobilia käytetään siirtämään ("mobilisoimaan") kantasoluja luuytimestä siten, että ne voidaan vapauttaa veriin. Mozobilissa läsnä oleva aktiivinen aineosa Plerixafor toimii estämällä "CXCR4-kemokiinireseptorin" nimisen proteiinin aktiivisuutta. Tämä proteiini auttaa säilyttämään kantasolut luuytimessä. Estämällä sen toiminnan Mozobil sallii kantasolujen vapautumisen veriin, joten ne voidaan korjata.

Mitä tutkimuksia on tehty Mozobilin kanssa?

Mozobilin vaikutuksia testattiin ensin kokeellisissa malleissa ennen kuin niitä tutkittiin ihmisillä.

Mozobilia verrattiin lumelääkkeeseen kahdessa päätutkimuksessa, joihin osallistui 298 aikuista, joilla oli eräänlainen lymfooma, jota kutsutaan ei-Hodgkinin lymfoomaksi, ja 302 aikuista, joilla oli multippeli myelooma. Kaikille potilaille annettiin myös G-CSF. Tärkein tehokkuusparametri oli sellaisten potilaiden lukumäärä, joilla oli mahdollista kerätä verestä eräs joukko kantasoluja 2-4 päivän kuluessa keräyksestä. Lisäksi tutkimuksissa havaittiin potilaiden lukumäärä, joilla oli tietty määrä kerättyjä kantasoluja ja joissa kantasolut siirrettiin onnistuneesti (alkaa kasvaa normaalisti ja tuottaa verisoluja).

Mitä hyötyä Mozobilista on havaittu tutkimuksissa?

Mozobil oli lumelääkettä tehokkaampi mobilisoimaan kantasoluja veren luuytimestä. Lymfoomapotilailla 60% Mozobilin saaneista saavutti kantasolujen numeerisen kohteen 4 päivän kuluessa keräyksestä (89: stä 150: stä) verrattuna 20%: iin lumelääkettä saaneista potilaista (29 148). Multippeli myeloomia sairastavista potilaista 72% Mozobilin saaneista saavutti kantasolujen numeerisen kohteen (106: sta 148: sta), kun taas lumelääkettä saaneista potilaista oli 34% (53: sta 154: stä). Molemmissa tutkimuksissa oli enemmän potilaita, jotka saivat Mozobilia ja jotka saavuttivat kantasolujen numeerisen kohteen ja joissa kantasolut siirrettiin onnistuneesti.

Mitä riskejä Mozobiliin liittyy?

Mozobilin yleisimmät sivuvaikutukset (useammalla kuin yhdellä potilaalla kymmenestä) ovat ripuli, pahoinvointi ja reaktiot pistoskohdassa. Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Mozobilin ilmoitetuista sivuvaikutuksista.

Mozobilia ei saa antaa potilaille, jotka saattavat olla yliherkkiä (allergisia) pleriksaforille tai jollekin muulle aineelle.

Miksi Mozobil on hyväksytty?

Lääkevalmistekomitea (CHMP) katsoi, että Mozobilin hyödyt ovat sen riskejä suuremmat käytettäväksi yhdessä G-CSF: n kanssa, jotta parannetaan hematopoieettisten kantasolujen mobilisoitumista perifeeriseen vereen keräämistä ja myöhempää käyttöä varten. autologinen elinsiirto potilailla, joilla on lymfooma ja multippeli myelooma ja joiden solujen mobilisaatio on heikko. Valiokunta suositteli myyntiluvan myöntämistä Mozobilille.