Mikä on Fabrazyme?
Fabrazyme on liuos laskimonsisäiseen infuusioon (tiputetaan laskimoon), joka sisältää vaikuttavana aineena beeta-agalsidaasia.
Mihin Fabrazymeä käytetään?
Fabrazymeä käytetään harvoin perinnöllisen Fabry-taudin hoitoon. Tästä taudista kärsivät potilaat esittävät alfa-galaktosidaasi A: n puutetta. Tämä entsyymi hajottaa normaalisti lipid globotriaosyyliseramidin (GL-3). Jos tämä entsyymi on puutteellinen, GL-3: ta ei voida hajottaa ja kerääntyä kehon soluihin, kuten munuaissoluihin.
Potilailla, joilla on tämä tauti, on monenlaisia oireita, mukaan lukien vakavat häiriöt, kuten munuaisten vajaatoiminta, sydänongelmat ja aivohalvaus.
Koska tätä tautia sairastavien potilaiden määrä on pieni, sitä pidettiin "harvinaisena" ja Fabrazymeä kuvattiin 8. elokuuta 2000 harvinaislääkkeeksi (harvinaisten sairauksien hoitoon käytettävä lääke).
Lääkettä saa vain reseptillä.
Miten Fabrazymeä käytetään?
Vain Fabry-tautia sairastavien tai muiden perinnöllisten aineenvaihduntahäiriöiden hoitoon perehtynyt lääkäri voi määrätä Fabrazyme-valmistetta. Fabrazyme-annos on 1 mg painokiloa kohti, joka annetaan kerran viikossa laskimoinfuusiona. Infuusion aloitusnopeus ei saisi ylittää 0, 25 mg / minuutti (15 mg / tunti) infuusioon liittyvien reaktioiden riskin vähentämiseksi. Infuusionopeutta voidaan lisätä vähitellen seuraavissa infuusioissa. Eräässä tutkimuksessa tarkasteltiin Fabrazyme-valmistetta, kun sitä annettiin lapsille, ja päädyttiin siihen, että lääke voidaan antaa lapsille, jotka ovat iältään kahdeksan- ja 16-vuotiaita samalla annoksella. Potilaat, joilla on vaikea munuaisvaurio, voivat reagoida vähemmän hoitoon. Fabrazyme on tarkoitettu pitkäaikaiseen käyttöön.
Miten Fabrazyme toimii?
Fabrazyme mahdollistaa entsyymikorvaushoidon toteuttamisen. Tämäntyyppinen hoito antaa potilaille sellaisen entsyymin, jota heillä ei ole. Fabrazyme on tarkoitettu korvaamaan α-galaktosidaasi A-entsyymi, jota Fabry-tautia sairastavat henkilöt puuttuvat. Fabrazyme-valmisteen vaikuttava aine on agalsidaasi-beeta, joka on kopio DNA-tekniikalla tunnetulla menetelmällä tuotetusta entsyymistä: entsyymiä tuottaa solu, johon geeni on viety (DNA) joka mahdollistaa sen tuottamisen. Tämä korvaava entsyymi edistää GL-3: n hajoamista ja estää sen kertymisen potilaan soluihin.
Mitä tutkimuksia on tehty Fabrazyme-valmisteen kanssa?
Esitettiin kolme kliinistä tutkimusta, joihin osallistui 73 aikuista potilasta. Päätutkimuksessa Fabrazymeä verrattiin lumelääkkeeseen 58 potilaalla, kun mitattiin lääkkeen vaikutuksia GL-3: n eliminaatioon munuaisoluista.
Fabrazyme-valmisteen tehoa on tutkittu myös 16: lla kahdeksan ja 16-vuotiaalla lapsella, jotka kärsivät Fabryn taudista.
Mitä hyötyä Fabrazymeista on havaittu tutkimuksissa?
Päätutkimuksessa Fabrazyme eliminoi GL-3: n munuaissoluista hyvin merkittävästi ja lähes loppuun 20 viikon hoidon jälkeen. 69% Fabrazyme-hoitoa saaneista potilaista oli paras lipidien eliminaatiotaso verrattuna lumelääkeryhmässä havaittuihin nollatoimintaan. Tämä voi johtaa oireiden paranemiseen tai taudin stabiloitumiseen.
Myös Fabrazyme-hoitoa saaneilla lapsilla havaittiin veren GL-3-tasojen lasku, kun kaikki lapset saavuttivat normaalin tason 20 viikon hoidon jälkeen. Lisäksi lasten oireet ja elämänlaatu ovat parantuneet.
Mitä riskejä Fabrazymeen liittyy?
Tutkimusten aikana yleisimmät Fabrazymen haittavaikutukset (yli yhdellä kymmenestä potilaasta) johtuvat pikemminkin infuusiosta kuin itse lääkkeestä. Yleisimmät reaktiot ovat kuume ja vilunväristykset. Muita yleisiä haittavaikutuksia olivat: päänsärky, parestesia (epänormaalit tunteet, kuten pistely ja pistely), pahoinvointi, oksentelu, punoitus ja kylmä tunne. Lapsilla havaitut haittavaikutukset olivat samanlaisia kuin aikuisilla. Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Fabrazymen ilmoitetuista sivuvaikutuksista.
Fabrazyme-hoitoa saavilla potilailla voi kehittyä vasta-aineita (proteiineja, jotka on tuotettu reaktiona Fabrazymelle ja jotka voivat vaikuttaa hoitoon).
Fabrazyme-valmistetta ei saa antaa potilaille, jotka voivat olla yliherkkiä (allergisia) agalsidaasibetalle tai muille lääkkeen aineosille.
Miksi Fabrazyme on hyväksytty?
Lääkevalmistekomitea (CHMP) katsoi, että Fabryyn tautia sairastavilla potilailla Fabrazyme-hoito voi tuottaa pitkäaikaisia kliinisiä hyötyjä. Lääkevalmistekomitea katsoi, että Fabrazyme-valmisteen hyödyt ovat suuremmat kuin riskit pitkäaikaisella entsyymikorvaushoidolla potilailla, joilla on vahvistettu Fabry-taudin diagnoosi, ja suositteli siksi myyntiluvan myöntämistä.
Fabrazyme hyväksyttiin aluksi poikkeuksellisissa olosuhteissa, koska koska sitä käytettiin harvinaisen sairauden hoitoon, hyväksymisajankohtana käytettävissä olevat tiedot olivat rajalliset.
Koska valmistaja toimitti pyydetyt lisätiedot, "poikkeuksellisiin olosuhteisiin" liittyvä ehto poistettiin 6. helmikuuta 2008.
Lisätietoja Fabrazymestä
Euroopan komissio myönsi 3. elokuuta 2001 myyntiluvan Fabrazymelle Genzyme Europe BV: lle, joka on voimassa kaikkialla Euroopan unionissa. Lupa uusittiin 3. elokuuta 2006.
Fabrazyme-valmisteen rekisteröinti harvinaislääkkeeksi on saatavilla täältä.
Voit lukea arvioinnin kokonaisversiosta (EPAR) täältä.
Tämän yhteenvedon viimeisin päivitys: 02 - 2008
