Mikä on Carbaglu?
Carbaglu on lääke, joka sisältää vaikuttavana aineena karglumiinihappoa. Sitä on saatavana dispergoitavana tabletina. "Dispergoituva" tarkoittaa, että tabletit voidaan dispergoida (sekoittaa) veteen.
Mihin Carbaglua käytetään?
Carbaglua määrätään hyperammonemian (korkea ammoniakkitaso veressä) hoitoon potilailla, joilla ei ole N-asetyyliglutamaattisyntaasia (NAGS). Tämä entsyymi auttaa normaalisti ammoniakin metaboloitumista. Jos entsyymiä ei ole, ammoniakkia ei voi hajottaa ja kerääntyä veressä. Se on erittäin harvinainen sairaus. Potilaat, joilla on vakava NAGS-vajaatoiminta, kehittävät nopeasti korkeita ammoniakin pitoisuuksia veressä pian synnytyksen jälkeen. Potilaat, joilla on osittainen NAGS-vajaatoiminta (lievempi sairauden muoto), voivat kokea taudin oireita milloin tahansa elämän aikana stressireaktion, kuten infektion tai viruksen sairauden, jälkeen.
Kun otetaan huomioon NAGS-vajaatoimintaa sairastavien potilaiden vähäinen määrä, Carbaglu nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisten sairauksien hoitoon käytettävä lääke) 18. lokakuuta 2000.
Lääkettä saa vain reseptillä.
Miten Carbaglua käytetään?
Carbaglu-hoito tulee aloittaa aineenvaihduntahäiriöiden hoitoon perehtyneen lääkärin valvonnassa. Hoito voi alkaa jo ensimmäisenä elinaikana. Aloitusannoksen tulee olla 100 mg / kg ruumiinpainoa, mutta sitä voidaan tarvittaessa käyttää jopa 250 mg / kg. Sitten annos on säädettävä pitämään normaali ammoniakin taso veressä; päivittäiset annokset ovat yleensä välillä 10 mg / kg ja 100 mg / kg. Tabletit on dispergoitava (sekoitettava) pieneen annokseen vettä ennen kuin ne annetaan potilaalle. Ne voidaan helposti jakaa kahteen yhtä suureen puolikkaaseen. Lääkettä tulee antaa koko potilaan eliniän ajan.
Miten Carbaglu toimii?
Ihmiset, joilla on NAGS-puutos, eivät pysty hajottamaan ja poistamaan ammoniakkia. Kun näin tapahtuu, ammoniakki kerääntyy veressä, joka on myrkyllistä keholle ja erityisesti aivolle. Carbaglun rakenne on hyvin samanlainen kuin N-asetyyliglutamaatti, joka aktivoi entsyymin, joka pystyy hajottamaan ammoniakkia. Siksi Carbaglu edistää ammoniakin hajoamista, vähentää ammoniakkipitoisuuksia veressä ja sen myrkyllisiä vaikutuksia.
Miten Carbaglua on tutkittu?
Carbaglua on tutkittu 20 potilaalla, joista 12 kärsii NAGS: n puutteesta ja hoidettiin keskimäärin noin kolme vuotta. Muita kahdeksan potilasta hoidettiin hyperammonemiasta muista syistä. Yhtiö esitteli myös tietoja neljältä muulta Carbaglu-valmisteen kanssa hoidetusta potilaasta.
Mitä hyötyä Carbaglusta on havaittu tutkimuksissa?
Useimmilla potilailla Carbaglu-hoito johti ammoniakin tasojen normalisoitumiseen. Carbaglulla hoidetut potilaat pysyivät vakaina ilman tarvetta ruokavalioihin tai muihin lääkkeisiin.
Mitä riskejä Carbagluihin liittyy?
Yleisin Carbaglu-haittavaikutus (havaittu 1–10 potilaalla 100: sta) on lisääntynyt hikoilu. Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Carbaglu-valmisteen ilmoitetuista sivuvaikutuksista.
Carbaglu-valmistetta ei saa antaa potilaille, jotka ovat yliherkkiä (allergisia) kargluumihapolle tai jollekin apuaineelle.
Miksi Carbaglu on hyväksytty?
NAGS-puutos on vakava harvinainen sairaus, jolla on mahdollisesti tuhoisia seurauksia ja josta ei ole muita vastaavia hoitoja. Lääkkeiden tehoa ja turvallisuutta koskevien rajoitettujen tietojen perusteella ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) katsoi, että Carbaglu on tehokas normalisoimaan ammoniakin pitoisuuksia veressä. Komitea päätti, että Carbaglu-hoidon hyödyt ovat suuremmat kuin NAGS-puutteen aiheuttaman hyperammonemian hoidossa aiheutuvat riskit, ja suositteli siksi Carbaglu-valmisteen myyntiluvan myöntämistä.
Carbaglu oli alun perin hyväksytty "poikkeuksellisissa olosuhteissa", koska harvinaisesta sairaudesta kärsiville potilaille ei ollut mahdollista saada täydellistä tietoa lääkkeestä. Koska yritys toimitti pyydetyt lisätiedot, rajoitus "poikkeuksellisissa olosuhteissa" putosi 26. kesäkuuta 2006.
Lisätietoja Carbaglusta
Euroopan komissio myönsi 24. tammikuuta 2003 Carphanlulle koko Euroopan unionin alueella voimassa olevan myyntiluvan Orphan Europe -yhtiölle. Myyntilupa uusittiin 24. tammikuuta 2008.
Jos haluat rekisteröidä Carbaglu-harvinaislääkkeitä, klikkaa tästä.
Carbaglua koskeva EPAR-arviointilausunto on kokonaisuudessaan napsauttamalla tätä.
Viimeksi päivitetty yhteenveto: 04-2008.
