Mikä on Orfadin?
Orfadin on lääke, joka sisältää vaikuttavana aineena nitisinonia ja on saatavana valkoisina kapseleina (2, 5 ja 10 mg).
Mihin Orfadinia käytetään?
Orfadinia käytetään tyypin 1 (HT-1) perinnöllisen tyrosinemian hoitoon. Se on harvinainen lapsuussairaus, jossa keho ei hajoa täysin aminohappoa tyrosiinia. Tämän seurauksena haitalliset aineet muodostuvat ja kertyvät elimistöön ja aiheuttavat vakavia maksan vajaatoimintaa ja maksasyövän pienissä lapsissa. Orfadiinia annetaan vähäisessä määrin aminohappoa, tyrosiinia ja fenyylialaniinia.
Koska HT-1-potilaiden määrä on alhainen, tautia pidetään "harvinaisena" ja Orfadinille annettiin "harvinaislääkkeeksi" (harvinaisten sairauksien hoitoon käytettävä lääke) 29. joulukuuta 2000.
Lääkettä saa vain reseptillä.
Miten Orfadinia käytetään?
Orfadin-hoito tulee aloittaa ja seurata lääkärillä, jolla on kokemusta HT-1-potilailla. Hoito on aloitettava mahdollisimman pian ja Orfadin-annos on säädettävä potilaan vasteen ja painon mukaan.
Suositeltu aloitusannos on 1 mg painokiloa kohti jaettuna kahteen annokseen. Kapselit niellään yleensä kokonaisina, mutta ne voidaan avata ja sisältö sekoittaa pieneen määrään vettä tai ruokaa, joka on nieltävä välittömästi. Orfadin on tarkoitettu pitkäaikaiseen käyttöön. Potilaita tulee seurata vähintään puolen vuoden välein.
Miten Orfadin toimii?
Tyrosiini metaboloituu elimistössä erilaisilla entsyymeillä. Potilailla, joilla on HT-1, puuttuu jokin näistä entsyymeistä, joten tyrosiinia ei eliminoida riittävästi kehossaan, vaan se muuttuu haitallisiksi aineiksi. Orfadinin vaikuttava aine nitisoni estää entsyymiä, joka muuntaa tyrosiinin haitallisiksi aineiksi. Koska tyrosiini pysyy elimistössä Orfadin-hoidon aikana, potilaiden on noudatettava erityistä ruokavaliota, joka on heikko tirosiinissa. Ruokavalion on myös oltava huonoa fenyylialaniinissa, koska se muuttuu kehon tyrosiiniksi.
Mitä tutkimuksia Orfadinilla on tehty?
Orfadinin suurin tutkimus tehtiin 257 potilaalla 87 sairaalassa 25 maassa osana "myötätuntoisen käytön" ohjelmaa. Tämä on ohjelma, jossa lääkärit voivat pyytää lääkettä potilaalle ennen kuin se lopullisesti hyväksytään. Tutkimuksessa tarkasteltiin Orfadinin vaikutusta eloonjäämiseen ja verrattiin sitä lääketieteellisissä lehdissä julkaistuihin raportteihin, joissa kuvattiin eloonjäämistä HT-1-potilailla ja joita hoidettiin vain muutetulla ruokavaliosta.
Mitä hyötyä Orfadinista on havaittu tutkimuksissa?
Orfadinin pääasiallinen hyöty on eliniän pidentäminen huomattavasti. Esimerkiksi alle kahden kuukauden ikäisellä lapsella, jolla on HT1, olisi yleensä vain 28% mahdollisuus elää viisi vuotta seuraamalla vain ruokavaliota. Lisäämällä Orfadinia hoitoon eloonjäämisaste on 82%. Mitä nopeammin hoito aloitetaan, sitä suurempi on eloonjäämismahdollisuus.
Mitä riskejä Orfadiniin liittyy?
Yleisimmät Orfadinin haittavaikutukset (havaittu yhdestä kymmeneen potilaaseen 100: sta) ovat trombosytopenia (alhainen verihiutaleiden määrä), leukopenia (alhainen valkosolujen määrä), granulosytopenia (alhainen granulosyyttitaso, eräänlainen valkosolu). veri), sidekalvotulehdus (silmäluomea peittävä kalvon tulehdus), sarveiskalvon läpinäkyvyys (sarveiskalvon pilvinen, läpinäkyvä kerros oppilaan edessä), keratiitti (sarveiskalvon tulehdus), valonarkuus (silmien herkkyys valolle) ja kipu okulaareja. Monet näistä oireista voivat johtua suuresta tyrosiinitasosta, joka johtuu potilaiden riittämättömästä ruokavaliosta. Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Orfadinin ilmoitetuista sivuvaikutuksista.
Orfadinia ei saa antaa potilaille, jotka ovat yliherkkiä (allergisia) nitisinonille tai muille lääkkeen aineosille.
Miksi Orfadin on hyväksytty?
Lääkevalmistekomitea (CHMP) katsoi, että Orfadin näyttää olevan tehokas hoito HT-1: lle, varsinkin jos se aloitetaan varhain ennen potilaan maksan vahingoittumista. Orfadin antaa myös parempia tuloksia potilaille kuin tulokset, jotka on saatu pelkästään kirjallisuudessa raportoidusta modifioidusta ruokavaliosta. Lääkevalmistekomitea päätti siksi, että Orfadinin hyödyt ovat sen riskejä suuremmat sellaisten potilaiden hoidossa, joilla on vahvistettu diagnoosi HT-1: stä yhdistettynä vähäiseen tyrosiini- ja fenyylialaniinin ruokavalioon. Sen vuoksi komitea suositteli myyntiluvan myöntämistä Orfadinille.
Lisätietoja Orfadinista
Euroopan komissio myönsi 21 päivänä helmikuuta 2005 Orfadinille koko Euroopan unionin alueella voimassa olevan myyntiluvan ruotsalaiselle Orphan International AB: lle.
Aluksi Orfadinille annettiin lupa "poikkeuksellisissa olosuhteissa", koska koska sairaus on harvinainen, hyväksynnän yhteydessä oli saatavilla vain vähän tietoa. Koska yritys toimitti pyydetyt lisätiedot, "poikkeuksellisiin olosuhteisiin" liittyvä ehto poistettiin 21 päivänä syyskuuta 2009.
Yhteenveto harvinaislääkkeitä käsittelevän komitean lausunnosta Orfadinista klikkaa tästä.
Orfadinia koskeva EPAR-arviointilausunto on kokonaisuudessaan tässä.
Tämän yhteenvedon viimeisin päivitys: 07-2009.
