Mitä Dinutuximab beta Apeiron on ja mihin sitä käytetään?
Dinutuximab beeta Apeiron on syöpälääke, jota käytetään hermosolujen syövän neuroblastooman hoitoon yli vuoden ikäisillä potilailla. Sitä käytetään kahdessa potilasryhmässä, joilla on suuri riski neuroblastoomasta (suurella uusiutumisen todennäköisyydellä):
- potilaat, jotka ovat osoittaneet jonkin verran parannusta aiempien hoitojen kanssa, mukaan lukien veren kantasolujen siirto (veren tuottavien solujen siirto);
- potilailla, joiden neuroblastooma ei ole parantunut muiden syöpälääkkeiden kanssa tai on toistunut.
Jos neuroblastooma on toistunut aikaisemman hoidon jälkeen, on suositeltavaa stabiloida se (estää paheneminen) ennen Dinutuximab-beta-Apeiron-hoidon aloittamista. Joissakin tapauksissa, kun aiemmat hoidot eivät ole olleet riittävän tehokkaita, Dinutuximab beta Apeironia käytetään yhdessä toisen lääkkeen, jota kutsutaan interleukiini-2: ksi (aldesleukiini).
Koska neuroblastoomaa sairastavien potilaiden määrä on vähäinen, tautia pidetään "harvinaisena" ja Dinutuximab beta Apeiron nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisissa sairauksissa käytetty lääke) 8. marraskuuta 2012.
Lääke sisältää vaikuttavana aineena dinutuximab beeta.
Miten Dinutuximab beta Apeironia käytetään?
Dinutuximab beeta Apeiron annetaan infuusiona (tiputuksena) laskimoon. Jokainen lääkehoidon jakso annetaan viisi tai 10 päivää 35 päivän välein. Sitä annetaan yhteensä viideksi jaksoksi. Suositeltu annos riippuu potilaan painosta ja korkeudesta.
Jos ilmenee tiettyjä haittavaikutuksia, lääkäri voi päättää vähentää tai lykätä annosten antamista tai, jos nämä vaikutukset ovat vakavia, lopeta hoito.
Dinutuximab-beeta Apeiron -hoitoa ei tule aloittaa, ellei potilaalla ole tyydyttäviä tuloksia tietyissä verikokeissa, jotka liittyvät maksan, keuhkojen, munuaisten ja luuytimen toimintaan.
Dinutuximab-beta-Apeironin hoitoa tulee valvoa lääkärin kanssa, jolla on kokemusta syövän hoitamisesta. Sitä on annettava sairaalassa lääkärin tai sairaanhoitajan toimesta, joka pystyy käsittelemään vakavia allergisia reaktioita ja joissa elvytyspalvelut ovat tarvittaessa saatavilla. Lääkettä saa vain reseptillä.
Lisätietoja on valmisteyhteenvedossa (sisältyy EPARiin).
Miten Dinutuximab beta Apeiron toimii?
Dinutuximab beeta Apeiron on monoklonaalinen vasta-aine (proteiinityyppi), joka on suunniteltu tunnistamaan ja sitoutumaan GD2-nimiseen rakenteeseen, joka esiintyy suurina määrinä neuroblastoomasolujen pinnalla, mutta ei normaaleja soluja.
Kun Dinutuximab-beeta-Apeiron sitoutuu neuroblastoomasoluihin, se tekee niistä kohteena kehon immuunijärjestelmälle (luonnollisille puolustuksille), jotka sitten tappavat syöpäsoluja.
Mitä hyötyä Dinutuximab beta Apeironista on havaittu tutkimuksissa?
Tutkimukset ovat osoittaneet, että Dinutuximab-beeta Apeiron lisää tehokkaasti eloonjäämistä potilailla, joilla on neuroblastooma.
Kahdessa tutkimuksessa tutkittiin tietoja 88 lapsesta ja aikuisesta, joilla oli neuroblastooma ja jotka eivät ole alentuneet muiden syöpähoitojen kanssa tai jotka olivat palanneet. Potilaita hoidettiin Dinutuximab-beta-Apeironilla sekä interleukiini-2: lla ja toisella isotretinoiinilla. Näissä tutkimuksissa 70% ja 78% potilaista, joiden neuroblastooma ei ollut alentanut muita hoitoja, oli vielä kaksi vuotta hoidon jälkeen.
Toistuneiden neuroblastoomapotilailla 42% ja 69% olivat edelleen elossa kaksi vuotta hoidon jälkeen. Kolmannessa tutkimuksessa 370 korkean riskin neuroblastoomaa sairastavaa lasta, jotka taantuivat muiden hoitojen jälkeen, saivat Dinutuximab beeta Apeironin ja isotretinoiinin interleukiini-2: n kanssa tai ilman sitä. Hoidon alussa joillakin näistä potilaista ei ilmennyt merkkejä neuroblastoomasta, ja joillakin niistä oli edelleen joitakin merkkejä taudista. Niistä potilaista, joilla ei ollut merkkejä neuroblastoomasta, 71% oli vielä elossa kolme vuotta hoidon jälkeen, ja tulokset olivat samanlaisia riippumatta siitä, sisälsikö interleukiini-2-hoito vai ei. Potilaista, joilla oli joitakin neuroblastooman oireita, 63% interleukiini-2: n saaneista oli edelleen elossa kolme vuotta hoidon jälkeen, kun 54%: lla potilaista, jotka eivät olleet saaneet interleukiini-2: ta.
Näissä tutkimuksissa Dinutuximab-beeta-Apeironin tulokset olivat parempia kuin aiemmin havaitut neuroblastooman hoito ilman Dinutuximab-beta-Apeironia.
Mitä riskejä Dinutuximab beta Apeironiin liittyy?
Dinutuximab beeta Apeironin yleisimmät haittavaikutukset (jotka saattavat vaikuttaa yli 7 potilaalla 10: stä) ovat pyrexia (kuume) ja kipua. Muita haittavaikutuksia (jotka voivat vaikuttaa yli 3 potilaalla 10: stä) ovat yliherkkyys (allergia), oksentelu, ripuli, kapillaarivuodon oireyhtymä (verisuonien nesteen menetys, joka voi aiheuttaa turvotusta ja verenpaineen laskua) ja hypotensio (paine). alhainen verenpaine).
Dinutuximab-beeta Apeironia ei tule käyttää potilailla, joilla on transplantaatiotautia isäntää vastaan (kun siirretyt solut hyökkäävät elimistöön) vakavassa tai hajakuormassa muodossa.
Pakkausselosteessa on täydellinen luettelo Dinutuximab-beta-Apeironin ilmoitetuista rajoituksista ja haittavaikutuksista.
Miksi Dinutuximab beta Apeiron on hyväksytty?
Viraston ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) on todennut, ettei ole olemassa terapeuttisia vaihtoehtoja, jotka estäisivät suuririskisen neuroblastooman uusiutumista.
Kaiken kaikkiaan Dinutuximab-beta-Apeironin tulokset osoittavat, että lääke on tehokas. Tarvitaan kuitenkin lisätietoja lääkkeen tehokkuuden ymmärtämiseksi.
Vaikka Dinutuximab beta Apeiron -hoito voi aiheuttaa vakavia haittavaikutuksia, lääkkeen turvallisuutta pidetään hyväksyttävänä.
Lääkevalmistekomitea päätti siksi, että Dinutuximab beta Apeironin hyöty on sen riskejä suurempi ja suositteli sen hyväksymistä EU: ssa.
Dinutuximab beta Apeiron hyväksyttiin "poikkeuksellisissa olosuhteissa", koska täydellisiä tietoja Dinutuximab beta Apeironista ei voitu saada eettisistä syistä. Koska dinutuksimabi on suositeltava hoito korkean riskin neuroblastoomalle, olisi epäeettistä suorittaa tutkimus, jossa joillekin potilaille annettiin lumelääkettä. Euroopan lääkevirasto tarkistaa vuosittain saatavilla olevat uudet tiedot ja tämä yhteenveto päivitetään vastaavasti.
Mitä tietoja Dinutuximab-beta-Apeironista on vielä odotettu?
Koska Dinutuximab beta Apeiron on hyväksytty poikkeuksellisissa olosuhteissa, Dinutuximab-beta-Apeironia markkinoiva yritys seuraa lääkkeen turvallisuutta potilastietorekisterin perusteella ja antaa vuosittain päivitykset. Yhtiö tekee myös testejä saadakseen lisätietoja siitä, miten lääke käsittelee lääkettä ja miten immuunijärjestelmä reagoi lääkkeeseen. Yhtiö antaa tutkimuksen tulokset, jotka liittyvät Dinutuximab-beta-Apeironin antamisen vaikutukseen yhdessä interleukiini-2: n kanssa. Lisäksi hän esittää raportin tutkimuksiin osallistuneiden potilaiden viiden vuoden eloonjäämisasteesta.
Mitä toimenpiteitä toteutetaan Dinutuximab beta Apeironin turvallisen ja tehokkaan käytön varmistamiseksi?
Suositukset ja varotoimet, joita terveydenhuollon ammattilaisille ja potilaille on noudatettava Dinutuximab beta Apeironin turvallista ja tehokasta käyttöä varten, on sisällytetty valmisteyhteenvetoon ja pakkausselosteeseen.
Lisätietoja Dinutuximab beta Apeironista
Katso Dinutuximab beta Apeironin koko EPAR-versio viraston verkkosivustosta: ema.europa.eu/Find medicine / Ihmislääkkeet / Euroopan julkiset arviointiraportit. Lisätietoja Dinutuximab beta Apeiron -hoidosta on pakkausselosteessa (joka on myös osa EPAR-lausuntoa) tai ota yhteys lääkäriisi tai apteekkiin.
Yhteenveto harvinaislääkkeitä käsittelevän komitean lausunnosta, joka liittyy Dinutuximab beta Apeironiin, on saatavilla viraston verkkosivuilla: ema.europa.eu/Find medicine / Ihmislääkkeet / Harvinaiset sairaudet.
