Mihin Galafoldia käytetään?
Galafold on lääke, jota käytetään hoitamaan 16-vuotiaita tai sitä vanhempia potilaita Fabry-taudilla. Se on harvinainen perinnöllinen sairaus, jossa potilaat esittävät erilaisia mutaatioita (variaatioita) geenistä, joka vastaa alfa-galaktosidaasi A: n tuottamisesta, joka yleensä hajottaa globotriaosilceramidin (GL-3). Fabry-tautia sairastavilla potilailla tämä entsyymi ei toimi kunnolla. Tämän seurauksena GL-3: ta ei voida hajottaa ja kerääntyä kehon eri soluihin, mukaan lukien sydämen ja munuaissolujen.
Koska Fabry-tautia sairastavien potilaiden määrä on pieni, tautia pidetään harvinaisena ja Galafold nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisissa sairauksissa käytetty lääke) 22. toukokuuta 2006.
Galafold sisältää vaikuttavana aineena migalastatia.
Miten Galafold - Migalastatia käytetään?
Galafoldia voidaan hankkia vain reseptillä ja hoitoa tulee aloittaa ja valvoa Fabry-taudin diagnosointiin ja hoitoon perehtynyt lääkäri.
Galafoldia on saatavana kapseleina (123 mg). Suositeltu Galafold-annos on yksi kapseli joka toinen päivä suun kautta vähintään 2 tuntia ennen ruokailua tai sen jälkeen.
Galafoldia saa käyttää vain potilailla, joilla on tiettyjä alfa-galaktosidaasi A -geenin mutaatioita. Lisätietoja on valmisteyhteenvedossa (joka on myös osa EPARia).
Miten Galafold - Migalastat toimii?
Galafold sisältää vaikuttavana aineena migalastaatin, joka sitoutuu tiettyihin epävakaisiin alfagalaktosidaasi A -muotoihin stabiloimalla entsyymin. Tämä mahdollistaa entsyymin kuljetuksen solun alueille, jossa se voi hajottaa GL-3: n.
Mitä hyötyä Galafold - Migalastatista on havaittu tutkimuksissa?
Galafoldia analysoitiin kahdessa päätutkimuksessa, joihin osallistui yhteensä 127 potilasta, joilla oli Fabry-tauti.
Ensimmäisessä tutkimuksessa, jossa Galafoldia verrattiin lumelääkkeeseen 67 potilaalla, arvioitiin hoitoon reagoituneiden potilaiden prosenttiosuus (määritelty GL-3-kerrostumien vähennykseksi munuaisissa vähintään 50%). . Yleensä Galafold ei ollut tehokkaampi kuin lumelääke GL-3-talletusten vähentämisessä; Kuitenkin muut analyysit, joissa oli mukana vain ne potilaat, joilla oli sellaisia geneettisiä mutaatioita, joita voidaan hoitaa Galafoldilla, osoittivat, että 6 kuukauden hoidon jälkeen potilaat reagoivat paremmin Galafoldiin kuin lumelääkkeeseen.
Toisessa tutkimuksessa, jossa oli 60 potilasta, verrattiin Galafoldia alfa-agalsidaasi- ja agalsidaasibeetaineisiin, puuttuvan entsyymin kaksi korvaavaa hoitoa. Tehon pääasiallinen mittari oli potilaan munuaisten toiminnan muutos 18 kuukauden hoidon jälkeen. Tässä tutkimuksessa Galafold oli yhtä tehokas kuin entsyymikorvaushoito potilaiden munuaistoiminnan vakauttamisessa.
Mitä riskejä Galafold - Migalastatiin liittyy?
Galafoldin yleisin haittavaikutus (joka voi vaikuttaa noin 1: ään 10: stä) on päänsärky.
Täydellinen luettelo rajoituksista ja haittavaikutuksista, jotka on raportoitu Galafoldin yhteydessä, on pakkausselosteessa.
Miksi Galafold - Migalastat on hyväksytty?
Viraston ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) katsoi, että Galafoldin hyödyt ovat sen riskejä suuremmat ja suositteli sen hyväksymistä EU: ssa. Valiokunta totesi, että Galafoldia on tutkittu rajoitetussa määrässä potilaita, mutta käytettävissä olevat todisteet katsotaan riittäviksi tällaiselle harvinaiselle taudille. Lääkevalmistekomitea katsoi myös, että Galafold otetaan suun kautta, ja tämä voi olla etu muihin hyväksyttyihin hoitoihin, kuten entsyymikorvaushoitoon, joita annetaan infuusiona (tiputus) laskimoon. Turvallisuuden osalta Galafold oli hyvin siedetty.
Mitä toimenpiteitä toteutetaan Galafold - Migalastatin turvallisen ja tehokkaan käytön varmistamiseksi?
Riskienhallintasuunnitelma on kehitetty varmistamaan, että Galafoldia käytetään mahdollisimman turvallisesti. Tämän suunnitelman perusteella turvallisuustiedot on sisällytetty Galafoldin valmisteyhteenvetoon ja pakkausselosteeseen, mukaan lukien asianmukaiset varotoimet, joita terveydenhuollon ammattilaisille ja potilaille on noudatettava.
Lisätietoja Galafold - Migalastatista
Täydellisen Galafold-EPAL: n osalta katso viraston verkkosivuilta: ema.europa.eu/Find medicine / Ihmislääkkeet / Euroopan julkiset arviointiraportit. Lisätietoja Galafold-hoidosta saat pakkausselosteesta (joka on myös osa EPAR-lausuntoa) tai ota yhteys lääkäriisi tai apteekkiin.
Harvinaislääkkeitä käsittelevän komitean lausunnon yhteenveto on saatavilla viraston verkkosivuilla: ema.europa.eu/Find medicine / Ihmislääkkeet / Harvinaiset sairaudet.
