Mikä on Strensiq - Asfotase alfa ja mitä sitä käytetään?
Strensiq on lääke, jota käytetään lapsuudessa hypofosfatasiaa sairastavien potilaiden pitkäaikaiseen hoitoon. Hypofosfatasia on harvinainen perinnöllinen luusairaus, joka voi johtaa varhaisen hampaiden menetykseen, luun epämuodostumiin, usein esiintyviin luunmurtumiin ja hengitysvaikeuksiin. Strensiq sisältää vaikuttavana aineena asfotaasialfaa.
Koska hypofosfatasiaa sairastavien potilaiden määrä on pieni, tautia pidetään "harvinaisena" ja Strensiq nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisissa sairauksissa käytetty lääke) 3 päivänä joulukuuta 2008.
Miten Strensiq - Asfotase alfaa käytetään?
Strensiqia voidaan saada vain reseptillä ja hoito tulee aloittaa aineenvaihduntahäiriöiden tai luun sairauksien hoitoon perehtynyt lääkäri.
Lääkettä on saatavana injektioliuoksena injektiopullossa, jossa on eri annos ja tilavuus. Sitä annetaan ihonalaisena injektiona kuusi kertaa viikossa (annoksella 1 mg / kg) tai kolme kertaa viikossa (annoksena 2 mg / kg ruumiinpainoa). Koska annettavan lääkkeen määrä riippuu potilaan painosta, lääkärin on säädettävä annosta painon muutoksella, erityisesti kasvavilla lapsilla. Lisätietoja on pakkausselosteessa.
Miten Strensiq - Asfotase alfa toimii?
Hypofosfatasia johtuu entsyymin tuottamisesta vastaavan geenin puutteista, nimeltään "ei-spesifinen alkalinen fosfataasi" (ALP), jolla on keskeinen rooli terveiden luiden muodostamisessa ja ylläpidossa sekä kalsiumin ja fosfaatti. Hipofosfatasiaa sairastavilla henkilöillä ei ole riittävästi toimivia ALP-entsyymejä ja niillä on siten heikko luurakenne. Strensiqin aktiivinen ainesosa asfraasi-alfa on ihmisen ALP-entsyymin modifioitu kopio ja sitä käytetään korvaamaan puutteellinen entsyymi toiminnallisten ALP-pitoisuuksien lisäämiseksi.
Mitä hyötyä Strensiq - Asfotase alfasta on havaittu tutkimuksissa?
Strensiqia on tutkittu pääasiassa tehdyssä tutkimuksessa, jossa oli mukana 13 lasta, jotka olivat iältään 6–12-vuotiaita. Strensiqia annettiin annoksena 2 mg / kg tai 3 mg / kg ruumiinpainoa kolme kertaa viikossa 24 viikon ajan. Lääkkeen tehokkuuden pääasiallinen mittari oli ranne- ja polvinivelen ulkonäön parantuminen potilailla, joita havaittiin röntgensäteellä ennen Strensiq-hoitoa ja sen jälkeen. Strensiq-hoitoa saaneiden lasten radiografioita verrattiin myös samankaltaisiin röntgenkuviin 16-vuotiaista pojista, joita ei hoidettu Strensiqilla ("historialliset tarkistukset"). Tutkimuksessa, jossa tarkasteltiin myös muita tehokkuuden parametreja, kasvua ja korkeutta, ilmeni, että Strensiqilla hoidetuilla lapsilla nivelrakenne oli parantunut, kuten röntgenkuvat osoittavat, ja että useimmat potilaat näyttivät kasvaneen korkealla . Historiallisissa kontrolleissa useimmilla potilailla ei havaittu samankaltaisia parannuksia niveltasolla tai korkeuden kasvua vertailukelpoisessa ajassa.
Strensiqin tehokkuutta vahvistettiin myös yleisesti muilla vähäisillä tutkimuksilla, joista joissakin tutkimuksissa tutkittiin myös 1 mg / kg Strensiq-annosta, joka annettiin kuusi kertaa viikossa.
Mitä riskejä Strensiq - Asfotase alfaan liittyy?
Yleisimmät Strensiqin haittavaikutukset (jotka saattavat vaikuttaa useampaan kuin yhteen 10 potilaasta) ovat päänsärky, punoitus (ihon punoitus), käsien ja jalkojen kipu, kuume, ärtyneisyys, reaktiot pistoskohdassa (kipu, ihottuma). ja kutinaa) ja mustelmia (mustelmia). Pakkausselosteessa on täydellinen luettelo Strensiqin ilmoitetuista rajoituksista ja haittavaikutuksista.
Miksi Strensiq - Asfotase alfa on hyväksytty?
Viraston ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) katsoi, että Strensiqin hyödyt ovat sen riskejä suuremmat ja suositteli sen hyväksymistä EU: ssa. Valiokunta totesi, että hypofosfatasia on vakava ja hengenvaarallinen sairaus, jota varten ei ole hyväksyttyjä hoitoja. Vaikka pääasiallinen tutkimus tehtiin pienessä mittakaavassa ja sitä ei verrattu suoraan Strensiqiin toisen hoidon tai hoitamattomien potilaiden kanssa, CHMP katsoi, että havaittu paraneminen luun ja näennäisen kasvun suhteen oli merkittävä etu. Koska hypofosfatasia on erittäin harvinainen sairaus, tätä väestöä koskevat tiedot pysyvät todennäköisesti rajallisina. Turvallisuuden osalta reaktioita pistoskohdassa ja muita haittavaikutuksia pidettiin hallittavissa nykyisten suositusten mukaisesti.
Strensiqille annettiin lupa "poikkeuksellisissa olosuhteissa", koska ei ollut mahdollista saada täydellistä tietoa lääkkeestä taudin harvinaisuuden vuoksi. Euroopan lääkevirasto tarkistaa vuosittain saatavilla olevat uudet tiedot ja tämä yhteenveto päivitetään vastaavasti
Mitä tietoja Strensiq - Asfotase alfasta on vielä odotettu?
Koska Strensiq on hyväksytty poikkeuksellisissa olosuhteissa, yritys, joka markkinoi sitä, perustaa rekisterin potilaille, joilla on hypofosfatasia, keräämään tietoa taudista ja Strensiqin turvallisuudesta ja tehosta pitkällä aikavälillä.
Mitä toimenpiteitä toteutetaan Strensiq - Asfotase alfa -valmisteen turvallisen ja tehokkaan käytön varmistamiseksi?
Riskienhallintasuunnitelma on kehitetty sen varmistamiseksi, että Strensiqia käytetään mahdollisimman turvallisesti. Tämän suunnitelman perusteella Strensiqin valmisteyhteenvetoon ja pakkausselosteeseen on sisällytetty turvallisuustiedot, mukaan lukien asianmukaiset varotoimet, joita terveydenhuollon ammattilaisille ja potilaille on noudatettava.
Lisäksi yhtiö antaa potilaille ja hoitajille tietoaineistoa, jotta Strensiqia käytetään oikein ja minimoidaan lääketieteellisten virheiden riski. Materiaali sisältää potilaille itsepistokelpoisen ohjeen sekä ohjeet siitä, miten taudin saaneiden lasten vanhemmat tai hoitajat voivat pistää niitä.
Yhtiö tekee myös tutkimuksen, jossa kerätään tietoja aikuisten potilaiden reaktioista, joita hoidettiin lapsille tarkoitetulla Strensiq-annoksella. Jatkuvat tutkimukset tutkivat edelleen Strensiqin hyötyä 13–18-vuotiailla nuorilla.
Lisätietoja Strensiq - Asphotase alfasta
EPAR-arviointikertomuksen koko versio ja Strensiq-riskinhallintasuunnitelman yhteenveto löytyvät kemikaaliviraston verkkosivuilta: ema.Europa.eu/Find medicine / Ihmislääkkeet / Euroopan julkiset arviointiraportit. Lisätietoja Strensiq-hoidosta saat pakkausselosteesta (joka on myös osa EPAR-lausuntoa) tai ota yhteys lääkäriisi tai apteekkiin.
