huumeita

Myozyme - alglukosidaasi alfa

Mikä on Myozyme?

Myozyme on jauheen muodossa infuusioliuoksen valmistamiseksi (tiputetaan laskimoon). Lääke sisältää vaikuttavana aineena alglukosidaasia alfa.

Mihin Myozymeä käytetään?

Myozymea käytetään Pompen taudin, harvinaisen perinnöllisen sairauden hoitoon. Alfa-glukosidaasi-entsyymin puutos havaitaan potilailla, joilla on tämä tauti. Tämä entsyymi muuntaa glykogeenin (hiilihydraatin) normaalisti glukoosiksi. Jos tämä entsyymi puuttuu, glykogeeni kerääntyy joissakin kudoksissa, erityisesti sydämessä ja lihaksissa, mukaan lukien kalvo (keuhkojen alla oleva tärkein hengityselinten lihas). Glykogeenin asteittainen kertyminen aiheuttaa erilaisia ​​merkkejä ja oireita, kuten sydämen laajentuminen, hengitysvaikeudet ja lihasheikkous. Tämä tauti voi esiintyä syntymän jälkeen, mutta myös myöhemmin. Myozymen hyötyjä ei ole osoitettu tämän myöhäisen alkamismuodon osalta.

Koska Pompen tautia sairastavien potilaiden määrä on pieni, tautia pidetään "harvinaisena" ja Myozyme nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisten sairauksien hoitoon käytettävä lääke) 14. helmikuuta 2001.

Lääkettä saa vain reseptillä.

Miten Myozymeä käytetään?

Tämän lääkkeen käyttö tulee olla Pompen taudin tai muiden samanlaisten perinnöllisten sairauksien hoidossa perehtyneen lääkärin valvonnassa.

Myozymeä käytetään 20 mg: n infuusiona painokiloa kohti kerran viikossa. Alkuinfuusionopeus on 1 mg / kg tunnissa, ja asteittainen nousu 2 mg / kg / tunti 30 minuutin välein, enimmäisnopeuteen 7 mg / kg / tunti. Myozyme voidaan antaa lapsille, nuorille, aikuisille ja vanhuksille.

Miten Myozyme vaikuttaa?

Myozyme on entsyymikorvaushoito, joka on hoito, jonka tarkoituksena on antaa potilaille sellainen entsyymi, jota heillä ei ole. Myozymen tarkoituksena on korvata ihmisen entsyymi alfa-glukosidaasi, joka puuttuu Pompen tautia sairastavista ihmisistä. Myozymen vaikuttava aine, alglukosidaasi alfa, on kopio ihmisen entsyymistä, joka on tuotettu yhdistelmä-DNA-tekniikalla tuotetulla menetelmällä: entsyymiä tuottaa solu, johon on lisätty geeni (DNA). tekee siitä kykenevän tuottamaan entsyymiä. Tämä korvaava entsyymi suosii glykogeenin hajoamista estäen sen kertymisen soluihin.

Mitä tutkimuksia on tehty Myozymellä?

Myozymea on tutkittu kahdessa päätutkimuksessa, joihin osallistui yhteensä 39 vastasyntynyttä ja Pompen tautia sairastavaa lasta. Näitä potilaita verrattiin "historialliseen vertailuryhmään" Pompen tautia sairastavien potilaiden kanssa, joita ei ollut hoidettu eikä osallistunut tutkimuksiin. Tehokkuuden pääasialliset indikaattorit olivat eloon jääneiden potilaiden määrä ja niiden potilaiden määrä, jotka eivät tarvinneet hengityssuojainta.

Muissa tutkimuksissa on analysoitu Myozymen vaikutusta 15 potilaalle, joilla oli myöhäistä sairautta.

Mitä hyötyä Myozymesta on havaittu tutkimuksissa?

Ensimmäisessä tutkimuksessa, joka tehtiin alle 6 kuukauden ikäisille lapsille, kaikki 18 Myozyme-hoitoa saanutta potilasta olivat elossa 18 kuukauden iässä ja 15 heistä ei tarvinnut ilmanvaihtoa, kun taas vain yksi vertailuryhmän 42 potilaasta historioitsija oli elossa 18 kuukauden iässä. Tulokset vahvistettiin toisessa tutkimuksessa, joka tehtiin kuuden kuukauden ja kolmen ja puolen vuoden ikäisillä lapsilla.

Myosymen vaikutus myöhästyneissä sairauksiin osoittautui vaihtelevaksi ja vaikeammaksi mitata. Tämäntyyppisissä taudeissa tutkimukset eivät ole osoittaneet selkeää hyötyä.

Mitä riskejä Myozymeiin liittyy?

Tutkimusten aikana Myozymen yleisimmät sivuvaikutukset (useampi kuin yksi potilas kymmenestä) olivat takykardia (lisääntynyt syke), flare (punoitus), yskä, takypnea (lisääntynyt hengitystaajuus), oksentelu, nokkosihottuma ( ihottuma kutinaa), ihottuma (ihottuma), pyrexia (kuume) ja hapen kyllästymisen väheneminen (happitasojen väheneminen veressä). Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Myozymen ilmoitetuista sivuvaikutuksista.

Myozyme-hoitoa saavilla potilailla voi kehittyä vasta-aineita (proteiineja, jotka on tuotettu vastauksena Myozymeen). Näiden vasta-aineiden vaikutus Myozymen turvallisuuteen ja tehoon ei ole vielä selvä.

Myozyme-valmistetta ei saa antaa potilaille, jotka saattavat olla yliherkkiä (allergisia) alglukosidaasialfalle tai muille lääkkeen aineosille.

Miksi Myozyme on hyväksytty?

Lääkevalmistekomitea (CHMP) katsoi, että Myozymen hyödyt ovat sen riskejä suuremmat pitkäaikaisessa entsyymikorvaushoidossa potilailla, joilla on vahvistettu Pompen taudin diagnoosi (alfa-glukosidaasipuutos). Valiokunta suositteli Myozymen myyntiluvan myöntämistä.

Mitä tietoja Myozymestä vielä odotetaan?

Yhtiö jatkaa tutkimusta Myozymen vaikutuksesta potilaille, jotka kärsivät taudin myöhäisvuodesta.

Toimenpiteet Myozymen turvallisen käytön varmistamiseksi

Myozymea valmistava yritys valmistelee suunnitelmaa sen varmistamiseksi, että lääkettä käytetään turvallisesti pääasiassa seuraamalla vasta-aineiden kehittymistä potilailla, jotka saavat Myozyme-valmistetta, luomalla rekisterin kaikista Pompen taudista kärsivistä ihmisistä ja varmistamalla, että lääkärit ovat tietoisia potilaiden mahdollisista reaktioista infuusioon.

Lisätietoja Myozymestä

Euroopan komissio myönsi 29. maaliskuuta 2006 myyntiluvan Myozymelle, joka on voimassa kaikkialla Euroopan unionissa, Genzyme Europe BV: lle.

Jos haluat rekisteröidä Myozymen aseman harvinaislääkkeeksi, klikkaa tästä.

Myozymea koskeva EPAR-arviointilausunto on kokonaisuudessaan tässä.

Tämän yhteenvedon viimeisin päivitys: 11-2008.