Soliris - ekulitsumabi

Mikä on Soliris?

Soliris on konsentraatti, joka valmistetaan infuusioliuokseksi. Se sisältää vaikuttavana aineena ekulitsumabia.

Mihin Solirista käytetään?

Soliris on tarkoitettu hoitoon potilailla, joilla on paroxysmal yöllinen hemoglobinuria (PNH), harvinainen geneettinen sairaus, joka on potilaan hengenvaarallinen ja aiheuttaa punasolujen hajoamisen (tuhoutumisen) liian nopeasti. Seurauksena ovat anemia (punasolujen määrän väheneminen), tromboosi (hyytymän muodostuminen verisuonissa) ja tumma virtsa.

Koska PNH-potilaiden määrä on vähäinen, tautia pidetään harvinaisena ja Soliris nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisissa sairauksissa käytetty lääke) 17. lokakuuta 2003.

Lääkettä saa vain reseptillä.

Miten Solirista käytetään?

Soliris-hoidon saa antaa terveydenhuollon ammattilainen, kuten lääkäri tai sairaanhoitaja, lääkärin valvonnassa, jolla on kokemusta verihäiriöiden hoitamisesta.

Soliris-hoito koostuu 600 mg: n infuusiosta (tippuminen laskimoon) 25-45 minuutin ajan kerran viikossa, mitä seuraa 900 mg: n annos viidennen viikon aikana. Tämän jälkeen annos tulee säilyttää 900 mg: n annoksena, joka annetaan noin joka toinen viikko. Vähintään kaksi viikkoa ennen Soliris-hoidon aloittamista kaikki potilaat on rokotettava Neisseria meningitidis -bakteerin aiheuttamaa meningiittiä vastaan ja ne on rokotettava nykyisten ohjeiden mukaisesti.

Soliris-hoitoa saaville potilaille on annettava erityinen kortti, joka selittää tiettyjen infektiotyyppien oireet ja varoittaa välittömästi lääkärin hoitamisesta, jos nämä oireet ilmenevät.

Miten Soliris toimii?

Solirisin vaikuttava aine ekulitsumabi on monoklonaalinen vasta-aine. Monoklonaalinen vasta-aine on vasta-aine (proteiinityyppi), joka on suunniteltu tunnistamaan ja sitoutumaan spesifiseen rakenteeseen (antigeeniin) kehossa. Eculizumab oli suunniteltu sitoutumaan komplementtiproteiiniin C5, joka on osa kehon puolustusjärjestelmää "komplementti". EPN: ssä potilaalla on punaisen verisolujen pinnalla oleva CD59-proteiinin vika, joka yleensä estää komplementin hyökkäämisen soluista. Tämän vian seurauksena komplementti tuhoaa punasolut. Estämällä C5-proteiinin komplementista ekulitsumabi estää komplementin hyökkäämästä soluihin, vähentämällä lyysiä ja lievittämällä taudin oireita.

Mitä tutkimuksia Solirista on tehty?

Solirisin vaikutuksia testattiin ensin kokeellisissa malleissa ennen kuin niitä tutkittiin ihmisillä.

Solirista on tutkittu yhdessä päätutkimuksessa, johon osallistui 88 aikuista, joilla oli PNH: ta, jotka olivat tehneet vähintään neljä verensiirtoa anemian hoitoon edellisenä vuonna. Solirista verrattiin lumelääkkeeseen. Tehokkuuden pääasialliset indikaattorit olivat niiden potilaiden lukumäärä, joiden hemoglobiinipitoisuus (punasoluissa oleva proteiini) pysyi korkeammana kuin yksilöllinen tavoitetaso ja punasolujen siirtojen määrä, joita tarvitaan 26 ensimmäisen hoitoviikon aikana .

Mitä hyötyä Solirista on havaittu tutkimuksissa?

Soliris oli tehokkaampi kuin lumelääke parantamaan EPN: n oireita. Päätutkimuksessa 49%: lla Soliris-hoitoa saaneista potilaista (21: stä 43: sta) oli vakaa hemoglobiinipitoisuus eikä keskimäärin tarvinnut punasolujen siirtoja. Vertailun vuoksi yhdelläkään 44: stä lumelääkettä saaneesta potilaasta ei ollut vakaa hemoglobiinipitoisuus, ja ne tarvitsivat keskimäärin 10 verensiirtoa.

Mitä riskejä Solirisiin liittyy?

Solirisin yleisin haittavaikutus (useammalla kuin yhdellä potilaalla kymmenestä) on päänsärky. Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Soliriksen ilmoitetuista sivuvaikutuksista.

Solirista ei saa antaa potilaille, jotka voivat olla yliherkkiä (allergisia) ekulitsumabille, hiiren proteiineille tai jollekin muulle aineelle tai jotka kärsivät tai joiden oletetaan olevan perinnöllisen komplementin puutos. Meningiitin lisääntyneen riskin vuoksi Soliris-valmistetta ei saa antaa Neisseria meningitidis- tartunnan saaneille tai sitä ei ole rokotettu tätä bakteeria vastaan.

Miksi Soliris on hyväksytty?

Lääkevalmistekomitea (CHMP) katsoi, että Solirisin edut ovat sen riskejä suuremmat potilailla, joilla on paroxysmal yöllinen hemoglobinuria (PNH), mutta totesi, että Soliris-valmisteen käyttöä koskevat todisteet rajoittuvat potilaisiin. aikaisemmin verensiirtoihin. Komitea suositteli myyntiluvan myöntämistä Solirikselle.

Mitä toimia Soliriksen turvallisen käytön varmistamiseksi toteutetaan?

Soliriksen valmistaja sopii kunkin jäsenvaltion järjestelmästä, joka varmistaa, että lääkkeen jakelu tapahtuu vasta sen jälkeen, kun on varmistettu, että potilas on rokotettu riittävästi. Se antaa myös lääkäreille ja potilaille tietoa lääkkeen turvallisuudesta ja tarkistaa, että lääkärit käyttävät sitä turvallisesti.