Mikä on Ammonaps?
Ammonaps on lääke, joka sisältää vaikuttavana aineena natriumfenyylibutyraattia
valkoisten soikeat tabletit (500 mg) tai rakeet (940 mg / g).
Mitä Ammonapsia käytetään?
Ammonapsia käytetään potilaille, joilla on ureakierron häiriöitä. Näillä potilailla elimistö ei kykene poistamaan typen jäämiä, koska sillä ei ole tiettyjä maksassa yleensä olevia entsyymejä. Elimistössä typpipitoiset tähteet ovat ammoniakin muodossa, aine, joka on erityisen myrkyllinen aivolle. Ammonaps on tarkoitettu potilaille, joilla on yksi tai useampi seuraavista entsyymeistä: karbamyylifosfaattisyntaasi, ornitiinitranskarbamylaasi tai arginosukkariinisyntetaasi.
Lääkettä voidaan antaa potilaille, joilla häiriöllä on seuraavat ominaisuudet:
• varhainen vastasyntyneen puhkeaminen (yhden tai useamman edellä mainitun entsyymin täydellinen puuttuminen, joka esiintyy elinaikana);
• myöhäinen alkamisaika (osittainen entsyymipuutos, joka ilmenee ensimmäisen elinkaaren jälkeen) henkilöillä, jotka ovat kärsineet suuresta ammoniakin aiheuttamasta aivovauriosta.
Lääkettä saa vain reseptillä.
Miten Ammonapsia käytetään?
Ammonaps-hoitoa tulisi seurata lääkärillä, jolla on kokemusta urea-syklisten häiriöiden hoidosta.
Ammonapsia käytetään muiden hoitojen lisäksi yhdessä erityisen vähän proteiinia sisältävän ruokavalion kanssa, jonka tarkoituksena on vähentää typen määrää. Ammonapsin päivittäinen annos vaihtelee potilaan mukaan ja noudatettavan ruokavalion, painon ja korkeuden mukaan. Siksi tarvitaan säännöllisiä verikokeita, jotta voidaan määrittää tarkka päivittäinen annos. Ammonapsin päivittäinen annos on jaettava tasaisesti aterioiden välillä. Tabletit on tarkoitettu aikuisille ja lapsille, ja rakeet ovat vastasyntyneille ja potilaille, jotka eivät kykene nielemään tabletteja. Rakeet sekoitetaan ruuan tai juoman kanssa välittömästi ennen nauttimista tai liuotetaan veteen ennen antamista koettimelta vatsasta tai nenästä mahaan.
Ammonaps on pitkäaikainen hoito, kunnes potilas läpäisee maksansiirron.
Miten Ammonaps toimii?
Typpi tuodaan elimistöön ruoan sisältämien proteiinien läpi, sitten transformoidaan ammoniakiksi. Potilailla, joilla on ureajakson häiriöitä, elimistö ei pysty poistamaan kehossa olevaa ammoniakkia, joka sitten kerääntyy sen sisälle. Tämä kertyminen aiheuttaa vakavia seurauksia, kuten vammaisuutta, aivovaurioita ja kuolemaa. Ammonapsin vaikuttava aine, natriumfenyylibutyraatti, muuttuu elimistöstä fenyyliasetaatiksi. Fenyyliasetaatti yhdistää glutamiinia, aminohappoa, joka sisältää typpeä, muodostaen aineen, joka voidaan eliminoida elimistöstä munuaisilla. Tämä vähentää typen kertymistä, mikä vähentää kehon tuottaman ammoniakin määrää.
Miten Ammonapsia on tutkittu?
Lääkettä tutkittiin 82 potilaalla, jotka kärsivät Ammonaps-hoitoa saaneista ureakierron häiriöistä ja jotka eivät aiemmin saaneet muita hoitoja mainittuun häiriöön. Ammonapsia ei verrattu mihinkään muuhun hoitoon. Tärkein tehokkuusindeksi oli eloonjääminen, vaikka tutkimuksessa tarkasteltiin myös hyperammonemian jaksojen lukumäärää (välit, joille on ominaista erittäin korkea ammoniakin määrä veressä), kognitiivista kehitystä (eli kykyä ajatella, oppia). ja muistakaa), ammoniakin ja glutamiinin kasvu ja pitoisuus veressä.
Mitä hyötyä Ammonapsista on havaittu tutkimuksissa?
Yleinen eloonjäämisaste oli noin 80% Ammonapsilla hoidetuilla vastasyntyneillä. Toisaalta käsittelemättömät lapset kuolevat yleensä ensimmäisen elinvuoden aikana. Potilailla, joiden sairaus kehittyi myöhemmin, kirjattu eloonjäämisaste oli suurempi. Varhainen diagnoosi ja välitön hoito ovat tärkeitä vammaisuuden riskin vähentämiseksi.
Mitä riskejä Ammonapsiin liittyy?
Ammonapsin yleisimmät sivuvaikutukset (useammalla kuin yhdellä potilaalla kymmenestä) ovat amenorrea (kuukautiskierron puuttuminen) tai epäsäännöllisiä kuukautiskiertoja, vaikka tämä koskee vain hedelmällisessä iässä olevia naisia. Muita yleisiä haittavaikutuksia ovat munuaisten vajaatoiminta ja verisolujen poikkeavuudet (punasolut, valkosolut ja verihiutaleet). Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Ammonapsin ilmoitetuista sivuvaikutuksista.
Ammonapsia ei saa antaa potilaille, jotka voivat olla yliherkkiä (allergisia) natriumfenyylibutyraatille tai jollekin muulle aineelle. Lääkettä ei saa antaa raskauden tai imetyksen aikana.
Miksi Ammonaps on hyväksytty?
Ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) totesi, että urean syklin häiriöt ovat vakava sairaus, jonka hoitoja on vähennetty.
Ammonapsin on osoitettu estävän ammoniakin liiallista kertymistä veressä. Huolimatta rajoitetusta saatavilla olevasta tiedosta, CHMP päätti, että Ammonapsin edut ylittävät riskit, jotka liittyvät lisäaineena urean syklin häiriöiden jatkuvassa hoidossa, ja suositteli siksi myyntiluvan myöntämistä.
Ammonaps oli hyväksytty "poikkeuksellisissa olosuhteissa", koska harvinaisen sairauden hoidon hyväksymisajankohtana oli saatavilla vain vähän tietoa. Koska yritys toimitti pyydetyt lisätiedot, "poikkeuksellisissa olosuhteissa" koskeva rajoitus poistettiin 6. heinäkuuta 2004.
Lisätietoja Ammonapsista:
Euroopan komissio antoi 8. joulukuuta 1999 myyntiluvan Ammonapsille, joka on voimassa koko Euroopan unionissa. Myyntilupa uusittiin 8. joulukuuta 2004 ja 8. joulukuuta 2009. Myyntiluvan haltija on ruotsalainen Orphan International AB. Ammonapsia koskeva EPAR-arviointilausunto on kokonaisuudessaan tässä.
Tämän yhteenvedon viimeisin päivitys: 12-2009
