Kanuma - alfa-Sebelipase

Mihin Kanuma - Sebelipase alfaa käytetään?

Kanuma on lääke, jota käytetään kaikenikäisille potilaille, joilla on lysosomaalihappo-lipaasin puutos, perinnöllinen häiriö, joka johtuu lysosomaalisen happo-lipaasin nimittämän entsyymin puutteesta. Kun tämä entsyymi puuttuu tai sitä esiintyy vain hyvin pieninä määrinä, rasvat kertyvät kehon soluihin ja aiheuttavat sellaisia oireita kuin kasvun puutos ja maksavaurioita.

Koska lysosomaalihappo-lipaasipuutospotilaiden määrä on vähäinen, tautia pidetään harvinaisena ja Kanuma nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisissa sairauksissa käytetty lääke) 17. joulukuuta 2010.

Kanuma sisältää vaikuttavana aineena sebelipaasi alfaa.

Miten Kanuma käytetään - alfa-Sebelipase?

Kanuma-hoitoa tulee seurata lääkäri, jolla on kokemusta lysosomaalisen happo-lipaasin puutteen, muiden aineenvaihduntahäiriöiden tai maksasairauksien hoidosta. Hoitoa tulee antaa asianmukaisesti koulutettu terveydenhuollon ammattilainen, joka voi hoitaa hätätilanteita (myös vakavia allergioita). Lääkettä saa vain reseptillä.

Kanuma on saatavana infuusiokonsentraattina (tiputetaan laskimoon). Suositeltu annos on 1 mg painokiloa kohti, joka annetaan kahden viikon välein. Infuusion tulisi kestää noin 1-2 tuntia.

Alle kuuden kuukauden ikäisillä potilailla, joilla esiintyy nopeasti kehittyvää tautia, annos 1 mg / kg kehon painoa annetaan kerran viikossa kahden viikon sijaan; näillä potilailla annosta voidaan nostaa 3 mg / kg ruumiinpainoa kerran viikossa hoidon vasteen mukaan.

Kanuma-hoito on aloitettava mahdollisimman pian diagnoosin jälkeen ja jatkettava pitkällä aikavälillä.

Miten Kanuma - Sebelipase alfa toimii?

Kanuman vaikuttava aine, sebelipaasi alfa, on kopio entsyymistä, joka puuttuu potilailla, joilla on lysosomihappo-lipaasin puutos. Sebelipase alfa korvaa puuttuvan entsyymin, mikä edistää rasvan metaboliaa ja pysäyttää sen kertymisen kehon soluihin.

Mitä hyötyä Kanuma - Sebelipase alfaista on havaittu tutkimuksissa?

Kanumia on tutkittu kahdessa päätutkimuksessa, jotka on tehty potilailla, joilla on lysosomaalihappo-lipaasin puutos. Ensimmäisessä tutkimuksessa oli mukana yhdeksän pientä lasta, joilla oli kasvuhäiriö tai muita oireita nopealle taudin etenemiselle ensimmäisten kuuden kuukauden aikana. Tutkimuksessa kävi ilmi, että kuusi yhdeksästä Kanumalla hoidetusta lapsesta saavutti yhden iän. Kasvua on parannettu myös kaikissa kuudessa elossaolevassa lapsessa.

Toisessa tutkimuksessa, johon osallistui 66 potilasta (lapset ja aikuiset), Kanumaa verrattiin lumelääkkeeseen. Tehokkuuden pääasiallinen mittari oli niiden potilaiden prosenttiosuus, joille maksan entsyymin normaali taso ALAT: llä havaittiin viiden kuukauden hoidon jälkeen. ALT-entsyymien kohonneet määrät ovat merkki maksavauriosta. Tässä tutkimuksessa todettiin ALT-entsyymien normaalit tasot 31%: lla (11 potilaasta 36: sta) Kanumalla hoidetuista henkilöistä verrattuna 7%: iin (2: stä 30: sta) lumelääkettä saaneista.

Mitä riskejä Kanuma - Sebelipase alfaan liittyy?

Kanuman yleisimmät sivuvaikutukset (jotka saattavat vaikuttaa noin 3 potilaaseen 100 potilaasta) ovat vakavien allergisten reaktioiden oireet ja oireet, kuten rintakipu, punaiset silmät, silmäluomien turvotus, hengitysvaikeudet, nokkosihottuma, punoitus, punoitus lämpöä, nenänpoistoa, takykardiaa ja hengityselinten ahdistusta. Myös lääkkeitä, erityisesti pieniä lapsia vastaan, esiintyvien vasta-aineiden kehittymistä on raportoitu. Tässä tapauksessa Kanuma ei ehkä toimi tehokkaasti. Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Kanuman ilmoitetuista sivuvaikutuksista.

Kanumaa ei tule käyttää potilaille, joilla on ollut hengenvaarallisia allergisia reaktioita vaikuttavalle aineelle, jotka ovat toistuneet hoidon jatkamisen jälkeen keskeytyksen jälkeen. Sitä ei myöskään saa antaa potilaille, joilla on mahdollisesti tappava allergia munille tai jollekin Kanuman ainesosalle.

Miksi Kanuma - Sebelipase alfa on hyväksytty?

Viraston ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) katsoi, että Kanuman hyödyt ovat sen riskejä suuremmat ja suositteli sen hyväksymistä EU: ssa. Komitea otti huomioon, että lysosomaalihappo-lipaasin puutos ei ole tehokas ja että nopeasti kehittyvillä taudeilla on suuri kuolleisuus. Lääkevalmistekomitea katsoi, että Kanuma aiheutti huomattavaa parannusta elossaoloon pienissä lapsissa ja osoittautui tehokkaaksi lievittämään taudin oireita kaikenikäisille henkilöille. Turvallisuuden osalta merkittäviä ongelmia ei havaittu, kun taas vakavat haittavaikutukset olivat harvinaisia tai hallittavia. Tarvitaan kuitenkin lisätietoja lääkkeen pitkäaikaisista eduista ja turvallisuudesta.

Mitä toimenpiteitä toteutetaan Kanuman - Sebelipase alfa turvallisen ja tehokkaan käytön varmistamiseksi?

Riskienhallintasuunnitelma on kehitetty sen varmistamiseksi, että Kanuma käytetään mahdollisimman turvallisesti. Tämän suunnitelman perusteella turvallisuustiedot on sisällytetty Kanuman valmisteyhteenvetoon ja pakkausselosteeseen, mukaan lukien asianmukaiset varotoimet, joita terveydenhuollon ammattilaisille ja potilaille on noudatettava.

Lisäksi Kanumaa markkinoiva yritys tekee tutkimusta nopeasti kehittyvistä sairauksista kärsivillä pikkulapsilla ja perustaa kaikenikäisten potilaiden rekisterin, jossa kerrotaan lisää Kanuman eduista ja turvallisuudesta pitkällä aikavälillä, erityisesti riskin osalta. allergisia reaktioita ja vasta-aineiden kehittymistä lääkettä vastaan. Yhtiö toimittaa myös informatiivista materiaalia kaikille lääkäreille, jotka voivat määrätä Kanumaa ja kutsuvat heitä rekisteröimään potilaita rekisteriin ja ilmoittamaan, miten seurata potilaita vasta-aineiden kehittymisessä ja miten hoitaa vakavia allergisia reaktioita sairastavia.