Mitä Procysbi - Mercaptamine käytetään?
Procysbi on lääke, joka sisältää vaikuttavana aineena merkaptamiinia (joka tunnetaan myös nimellä kysteamiini) ja jota käytetään potilailla, joilla on nefropaattinen (munuais) kystinoosi. Cystinosis on perinnöllinen sairaus, jossa soluihin, erityisesti munuaisiin ja silmiin, kertyy liiallinen määrä kystiinia, joka on luonnollisesti elimistössä esiintyvä aminohappo. Koska kystinoosipotilaiden määrä on alhainen, tautia pidetään "harvinaisena" ja Procysbi nimettiin "harvinaislääkkeeksi" (harvinaisissa sairauksissa käytetty lääke) 20. syyskuuta 2010. Procysbi on "hybridilääke", eli se on samankaltainen kuin "vertailulääke", joka sisältää saman vaikuttavan aineen, mutta Procysbi on saatavana formulaatiossa, joka sallii aktiivisen aineosan viivästyneen vapautumisen kehossa. Procysbin vertailulääke on Cystagon.
Miten Procysbi - Mercaptamine käytetään?
Procysbi voidaan saada vain reseptillä, ja hoito on aloitettava kystinoosin hoitoon perehtyneen lääkärin valvonnassa. Procysbi on saatavana gastroresistentteinä kapseleina (25 ja 75 mg). Gastroresistentti tarkoittaa sitä, että kapselien sisältö kulkee mahalaukun läpi ilman, että se jakautuu, kunnes se saavuttaa suoliston. Suositeltu vuorokausiannos lasketaan kehon pinnan mukaan, mitattuna 1, 30 g / m2 jaettuna kahteen annokseen, jotka annetaan 12 tunnin välein. Kystiinipitoisuuksia valkosoluissa (joita mitataan hemolyystiinin nmol: na proteiinipitoisuudessa valkoisissa verisoluissa) tai vaihtoehtoisesti merkaptamiinin pitoisuutta veressä on seurattava ja käytettävä annoksen säätämiseen, joka ei saa koskaan ylittää arvoa 1, 95 g / m2 per päivä. Lisätietoja on pakkausselosteessa.
Miten Procysbi - Mercaptamine toimii?
Procysbin aktiivinen aine, merkaptamiini, reagoi kystiinin kanssa muodostaen toisen aminohapon, jota kutsutaan kysteiiniksi, ja yhdiste, jota kutsutaan kysteiini- kysteamiinisuolaksi. Keho pystyy poistamaan tämän suolan soluista. Siksi kystiinin määrä elimissä vähenee, ja tämä rajoittaa näiden elinten vaurioita.
Mitä hyötyä Procysbi - Mercaptamineista on havaittu tutkimuksissa?
Procysbia, joka annetaan 12 tunnin välein, on osoitettu olevan vähintään tehokas, kun Cystagonia annetaan 6 tunnin välein pitääkseen kystiinin määrän valkoisissa verisoluissa hyväksyttävillä pitoisuuksilla (alle 1 nmol hemisistiinia / mg proteiinia valkosoluissa). Yhdessä päätutkimuksessa, johon osallistui 43 potilasta, joilla oli munuaisten kystinoosi, ei ollut merkittävää eroa valkoisten verisolujen keskimääräisten kystiinipitoisuuksien välillä kahden viikon hoidon aikana. Tasot olivat 0, 51 nmol / mg Procysbillä verrattuna 0, 44 nmol / mg Cystagoniin.
Mitä riskejä Procysbi - Mercaptamineiin liittyy?
Yleisimpiä Procysbin haittavaikutuksia (jotka saattavat vaikuttaa yli 1 potilaalla 10: stä) ovat ruokahaluttomuus, oksentelu, pahoinvointi, ripuli, letargia (energian puute) ja pyrexia (kuume). Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Procysbin ilmoitetuista sivuvaikutuksista. Procysbiä ei saa käyttää henkilöille, jotka ovat yliherkkiä (allergisia) merkaptamiinin jollekin muulle aineelle tai penisillamiinille. Sitä ei myöskään saa käyttää imettäville naisille.
Miksi Procysbi - Mercaptamine on hyväksytty?
Viraston ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) katsoi, että Procysbin hyödyt ovat sen riskejä suuremmat ja suositteli sen hyväksymistä EU: ssa. Lääkevalmistekomitea totesi, että Procysbin on osoitettu olevan vähintään yhtä tehokas kuin kystagoni säilyttäen kystiinin määrän valkoisissa verisoluissa hyväksyttävälle tasolle. Komitea katsoi myös, että gastroresistenttisen formulaation odotetaan lisäävän hoidon noudattamista ja kystinoosipotilaiden elämänlaatua sen harvemman antamisen vuoksi. Lääkevalmistekomitea katsoi turvallisuutensa osalta, että merkaptamiinin turvallisuusprofiili on vakiintunut ja että Procysbille odotetaan samanlaista turvallisuutta kuin vertailulääkkeellä.
Mitä toimia Procysbi-Mercaptamiinin turvallisen ja tehokkaan käytön varmistamiseksi toteutetaan?
Riskienhallintasuunnitelma on kehitetty sen varmistamiseksi, että Procysbiä käytetään mahdollisimman turvallisesti. Tämän suunnitelman perusteella turvallisuustiedot on sisällytetty Procysbin valmisteyhteenvetoon ja pakkausselosteeseen, mukaan lukien asianmukaiset varotoimet, joita terveydenhuollon ammattilaisille ja potilaille on noudatettava.
Lisäksi Procysbiä markkinoiva yritys tarjoaa koulutuksen materiaalia kaikille mahdollisille lääkkeen määrääjille, jotka sisältävät tärkeitä turvallisuustietoja, mukaan lukien riski siitä, että lääke on haitallista syntymättömälle lapselle.
Lisätietoja Procysbi - Mercaptamine
Euroopan komissio antoi 06.09.2013 Procysbille myyntiluvan, joka on voimassa koko Euroopan unionissa. Procysbia koskeva EPAR-arviointilausunto on kokonaisuudessaan viraston verkkosivuilla: ema.Europa.eu/Find medicine / Ihmislääkkeet / Euroopan julkiset arviointiraportit. Lisätietoja Procysbi-hoidosta saat pakkausselosteesta (joka on myös osa EPAR-lausuntoa) tai ota yhteyttä lääkäriisi tai apteekkiin. Harvinaislääkkeitä käsittelevän komitean (Procysbi) lausunnon yhteenveto on saatavilla viraston verkkosivuilla: ema.Europa.eu/Find medicine / Ihmislääkkeet / Harvinainen sairaus. Tämän yhteenvedon viimeisin päivitys: 09-2013.
